Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SP-101:n vaiheen 1/2 koe kystisen fibroosin (CF) hoitoon (SAAVe)

torstai 21. marraskuuta 2024 päivittänyt: Spirovant Sciences, Inc.

Yksittäinen nouseva annos, vaiheen 1/2 koe SP-101:n turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi sumuttimen avulla kystisen fibroosin (CF) hoitoon

Tämä on vaiheen 1/2 monikeskus, avoin, kerta-annostutkimus SP-101-tutkimuksellisesta geeniterapiasta CF-potilailla, jotka eivät ole kelvollisia CFTR-modulaattorihoitoon tai eivät siedä sitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä monikeskustutkimus on ensimmäinen ihmisille suunnattu, yhden nousevan annoksen vaiheen 1/2 koe, jossa arvioidaan eri annostasojen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa CF-potilailla, jotka eivät kelpaa tai eivät siedä CFTR-modulaattorihoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Päätutkija:
          • Joel Mermis
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet tai naiset, 18–65-vuotiaat seulontakäynnillä, mukaan lukien
  2. CF:n diagnoosi
  3. FEV1-arvo välillä 50-100 % (mukaan lukien) seulonnassa mitatun iän, sukupuolen, rodun, etnisen alkuperän ja pituuden ennustetusta keskiarvosta (GLI-standardien mukaan).
  4. Lepotilan happisaturaatio ≥94 % huoneilmassa pulssioksimetrialla mitattuna seulonnassa 5. Kliinisesti stabiili CF-sairaus, jonka tutkija on arvioinut ja joka ei vaadi uutta interventiohoitoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki muutokset vakiintuneessa keuhkohoidossa (mukaan lukien antibiootit) 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä. Inhaloitavia beeta-agonisteja voidaan kuitenkin lisätä 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
  2. Kliinisesti merkittävä hemoptyysijakso (>50 ml tai ¼ kuppi tai 10 teelusikallista päivässä) 12 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen annostelua päivänä 1
  3. Mycobacterium abscessus -bakteerin aiheuttama keuhkoinfektio, johon liittyy nopeampi keuhkojen tilan heikkeneminen
  4. Tällä hetkellä hoitoa Burkholderia cenocepacian tai Burkholderia dolosan aiheuttaman aktiivisen keuhkoinfektion vuoksi
  5. Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  6. Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  7. Aiempi keuhkoverenpainetauti
  8. Aiempi kardiotoksisuus, tunnettu sepelvaltimotauti ja/tai olemassa oleva kardiomyopatia
  9. Nykyinen aktiivinen sieni-infektio (ei vain positiivinen viljelmä), akuutti veri-, keuhko- tai virtsarakon infektio, kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten toimintahäiriö ja/tai virusinfektio (mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus tai hepatiittivirus B tai C), jotka edellyttävät uuden taudin aloittamista hoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  10. Aiempi allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi (ABPA)
  11. Hallitsematon diabetes mellitus, kuten hemoglobiini A1c >9 % seulonnassa
  12. Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulonnassa
  13. Koehenkilöt, joilla on jokin lääketieteellinen tila tai epänormaali laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen turvallista loppuun saattamista
  14. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet tutkimustuotteita 30 päivän (tai 5 terapeuttisen puoliintumisajan, sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa
  15. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet mitä tahansa geeniterapia-ainetta
  16. Potilaat, joiden tiedetään olevan herkkiä SP-101:lle, doksorubisiinille tai sen apuaineille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
SP-101:n ja doksorubisiinin 1 annoksen kerta-inhalaatio
Yhdistelmätuote: SP-101 ja doksorubisiinikohortti 1
Inhaloitava kerta-annos SP-101:tä ja doksorubisiinia, annos 1
Muut nimet:
  • doksorubisiini
  • SP-101
Kokeellinen: Kohortti 2
SP-101:n ja doksorubisiinin annoksen 2 kerta-annos inhalaatiolla
Yhdistelmätuote: SP-101 ja doksorubisiinikohortti 2
Inhaloitava kerta-annos SP-101:tä ja doksorubisiinia, annos 2
Muut nimet:
  • doksorubisiini
  • SP-101
Kokeellinen: Annoksen laajennus
SP-101:n ja doksorubisiinin valitun annoksen kerta-inhalaatio
Yhdistelmätuote: SP-101 ja doksorubisiinikohortti 1
Inhaloitava kerta-annos SP-101:tä ja doksorubisiinia, annos 1
Muut nimet:
  • doksorubisiini
  • SP-101
Yhdistelmätuote: SP-101 ja doksorubisiinikohortti 2
Inhaloitava kerta-annos SP-101:tä ja doksorubisiinia, annos 2
Muut nimet:
  • doksorubisiini
  • SP-101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
SP-101:n turvallisuus ja siedettävyys kerta-inhalaatioannoksen jälkeen arvioituna hoitoon liittyvien haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja annosta rajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuuden ja vakavuuden perusteella, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteesta suunniteltuihin aikapisteisiin turvallisuusparametreissa.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spirovant Sciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 25. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CFAAV-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa