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Uno studio di fase 1/2 di SP-101 per il trattamento della fibrosi cistica (FC) (SAAVe)

21 novembre 2024 aggiornato da: Spirovant Sciences, Inc.

Uno studio di fase 1/2 con dose crescente singola per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di SP-101 tramite nebulizzatore per il trattamento della fibrosi cistica (FC)

Si tratta di uno studio di fase 1/2 multicentrico, in aperto, a dose singola sulla terapia genica sperimentale SP-101 negli adulti affetti da fibrosi cistica non idonei o intolleranti alla terapia con modulatore CFTR.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio multicentrico è il primo studio di Fase 1/2 condotto sull’uomo, a dose singola crescente, volto a valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di vari livelli di dose in persone affette da fibrosi cistica non idonee o intolleranti alla terapia con modulatore CFTR.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Joel Mermis
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomini o donne, di età compresa tra 18 e 65 anni alla visita di screening inclusa
  2. Diagnosi di FC
  3. Valore FEV1 compreso tra il 50 e il 100% (incluso) della media prevista per età, sesso, razza, etnia e altezza misurati allo screening (secondo gli standard GLI).
  4. Saturazione di ossigeno a riposo ≥94% nell'aria ambiente mediante pulsossimetria misurata allo Screening 5. Malattia fibrosi cistica clinicamente stabile valutata dallo sperimentatore e che non richiede alcuna nuova classe di trattamento interventistico negli ultimi 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi modifica al trattamento polmonare stabilito (inclusi gli antibiotici) entro 28 giorni prima della visita di screening. Tuttavia, i beta-agonisti per via inalatoria possono essere inclusi entro 2 settimane prima della visita di screening.
  2. Episodio clinicamente significativo di emottisi (>50 ml o ¼ di tazza o 10 cucchiaini da tè al giorno) entro 12 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio al Giorno 1
  3. Infezione polmonare da Mycobacterium abscessus associata a un declino più rapido dello stato polmonare
  4. Attualmente in cura per un'infezione polmonare attiva da Burkholderia cenocepacia o Burkholderia dolosa
  5. Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  6. Anamnesi di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  7. Storia di ipertensione polmonare
  8. Storia di cardiotossicità, storia di malattia coronarica nota e/o cardiomiopatia esistente
  9. Infezione fungina attiva in atto (non solo una coltura positiva), infezione acuta del sangue, dei polmoni o della vescica, disfunzione epatica o renale clinicamente significativa e/o infezione virale (incluso il virus dell'immunodeficienza umana o il virus dell'epatite B o C) che richiede l'avvio di un nuovo trattamento terapia entro 30 giorni prima dello screening
  10. Storia di aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA)
  11. Diabete mellito non controllato, evidenziato da emoglobina A1c >9% allo screening
  12. Anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening
  13. Soggetti con qualsiasi condizione medica o risultato di laboratorio anomalo che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con il completamento in sicurezza dello studio
  14. Soggetti che hanno ricevuto prodotti sperimentali entro 30 giorni (o 5 emivite terapeutiche, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening
  15. Soggetti che hanno precedentemente ricevuto qualsiasi agente di terapia genica
  16. Soggetti con sensibilità nota a SP-101, doxorubicina o ai suoi eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Singola somministrazione per inalazione di SP-101 e doxorubicina Dose 1
Prodotto combinato: SP-101 e doxorubicina Coorte 1
Singola dose inalata di SP-101 e doxorubicina Dose 1
Altri nomi:
  • doxorubicina
  • SP-101
Sperimentale: Coorte 2
Singola somministrazione per inalazione di SP-101 e doxorubicina Dose 2
Prodotto combinato: SP-101 e doxorubicina Coorte 2
Singola dose inalata di SP-101 e doxorubicina Dose 2
Altri nomi:
  • doxorubicina
  • SP-101
Sperimentale: Espansione della dose
Singola somministrazione per inalazione di SP-101 e dose selezionata di doxorubicina
Prodotto combinato: SP-101 e doxorubicina Coorte 1
Singola dose inalata di SP-101 e doxorubicina Dose 1
Altri nomi:
  • doxorubicina
  • SP-101
Prodotto combinato: SP-101 e doxorubicina Coorte 2
Singola dose inalata di SP-101 e doxorubicina Dose 2
Altri nomi:
  • doxorubicina
  • SP-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 52 settimane
Sicurezza e tollerabilità di SP-101 dopo una singola dose di inalazione, valutata in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, degli eventi avversi gravi e delle tossicità che limitano la dose, inclusi cambiamenti clinicamente significativi dal basale ai punti temporali programmati nei parametri di sicurezza.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CFAAV-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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