Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1/2-studie van SP-101 voor de behandeling van cystische fibrose (CF) (SAAVe)

21 november 2024 bijgewerkt door: Spirovant Sciences, Inc.

Een enkele oplopende dosis, fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SP-101 via vernevelaar te evalueren voor de behandeling van cystische fibrose (CF)

Dit is een fase 1/2 multicenter, open-label, enkelvoudige dosisonderzoek naar SP-101 experimentele gentherapie bij volwassenen met CF die niet in aanmerking komen voor of intolerant zijn voor CFTR-modulatortherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze multicentrische studie is een Fase 1/2-studie, de eerste bij mensen, met enkelvoudige oplopende dosis, om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van verschillende dosisniveaus te evalueren bij mensen met CF die niet in aanmerking komen of intolerant zijn voor CFTR-modulatortherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joel Mermis
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen, leeftijd 18 tot 65 jaar bij screeningsbezoek, inclusief
  2. Diagnose van CF
  3. FEV1-waarde tussen 50-100% (inclusief) van het voorspelde gemiddelde voor leeftijd, geslacht, ras, etniciteit en lengte gemeten bij screening (volgens GLI-normen).
  4. Zuurstofsaturatie in rust ≥94% op basis van kamerlucht volgens pulsoximetrie gemeten bij screening 5 . Klinisch stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker en waarvoor geen nieuwe klasse van interventionele behandeling nodig is in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke verandering in de bestaande longbehandeling (inclusief antibiotica) binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek. Geïnhaleerde bèta-agonisten kunnen echter binnen 2 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek worden geïncludeerd.
  2. Klinisch significante episode van bloedspuwing (>50 ml of ¼ kopje of 10 theelepels per dag) binnen 12 weken voorafgaand aan de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel op dag 1
  3. Longinfectie met Mycobacterium abscessus geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  4. Wordt momenteel behandeld voor een actieve longinfectie met Burkholderia cenocepacia of Burkholderia dolosa
  5. Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  6. Voorgeschiedenis van klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  7. Geschiedenis van pulmonale hypertensie
  8. Voorgeschiedenis van cardiotoxiciteit, een voorgeschiedenis van bekende coronaire hartziekte en/of bestaande cardiomyopathie
  9. Huidige actieve schimmelinfectie (niet alleen een positieve kweek), acute bloed-, long- of blaasinfectie, klinisch significante lever- of nierdisfunctie en/of virale infectie (waaronder het humaan immunodeficiëntievirus of hepatitisvirus B of C) waarvoor de start van een nieuwe behandeling binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  10. Geschiedenis van allergische bronchopulmonale aspergillose (ABPA)
  11. Ongecontroleerde diabetes mellitus, zoals blijkt uit hemoglobine A1c >9% bij screening
  12. Klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij screening
  13. Proefpersonen met een medische aandoening of abnormale laboratoriumuitslag die, naar de mening van de onderzoeker, de veilige voltooiing van het onderzoek zal belemmeren
  14. Proefpersonen die binnen 30 dagen (of 5 therapeutische halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de screening onderzoeksproducten hebben ontvangen
  15. Proefpersonen die eerder een gentherapiemiddel hebben gekregen
  16. Personen met een bekende gevoeligheid voor SP-101, doxorubicine of de hulpstoffen ervan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Enkelvoudige inhalatietoediening van SP-101 en doxorubicine Dosis 1
Combinatie product: SP-101 en doxorubicine Cohort 1
Enkelvoudige geïnhaleerde dosis SP-101 en doxorubicine Dosis 1
Andere namen:
  • doxorubicine
  • SP-101
Experimenteel: Cohort 2
Enkelvoudige inhalatietoediening van SP-101 en doxorubicine Dosis 2
Combinatie product: SP-101 en doxorubicine Cohort 2
Enkelvoudige geïnhaleerde dosis SP-101 en doxorubicine Dosis 2
Andere namen:
  • doxorubicine
  • SP-101
Experimenteel: Dosisuitbreiding
Enkelvoudige inhalatietoediening van SP-101 en doxorubicine geselecteerde dosis
Combinatie product: SP-101 en doxorubicine Cohort 1
Enkelvoudige geïnhaleerde dosis SP-101 en doxorubicine Dosis 1
Andere namen:
  • doxorubicine
  • SP-101
Combinatie product: SP-101 en doxorubicine Cohort 2
Enkelvoudige geïnhaleerde dosis SP-101 en doxorubicine Dosis 2
Andere namen:
  • doxorubicine
  • SP-101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van SP-101 na een enkele inhalatiedosis, zoals beoordeeld aan de hand van de incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en dosisbeperkende toxiciteiten, inclusief klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde tot geplande tijdstippen in veiligheidsparameters.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

25 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CFAAV-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren