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Eine Phase-1/2-Studie mit SP-101 zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) (SAAVe)

21. November 2024 aktualisiert von: Spirovant Sciences, Inc.

Eine Phase-1/2-Studie mit aufsteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SP-101 über einen Vernebler zur Behandlung von Mukoviszidose (CF)

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene Einzeldosisstudie der Phase 1/2 der experimentellen Gentherapie SP-101 bei Erwachsenen mit CF, die für eine CFTR-Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser multizentrischen Studie handelt es sich um eine erstmals am Menschen durchgeführte Phase-1/2-Studie mit aufsteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik verschiedener Dosisstufen bei Menschen mit CF, die für eine CFTR-Modulator-Therapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Joel Mermis
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren beim Screening-Besuch
  2. Diagnose von CF
  3. FEV1-Wert zwischen 50 und 100 % (einschließlich) des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht, Rasse, ethnische Zugehörigkeit und Größe, gemessen beim Screening (gemäß GLI-Standards).
  4. Ruhesauerstoffsättigung ≥94 % der Raumluft mittels Pulsoximetrie, gemessen bei Screening 5. Klinisch stabile CF-Erkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes, die innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening keine neue Klasse interventioneller Behandlung erfordert

Ausschlusskriterien:

  1. Jede Änderung der etablierten Lungenbehandlung (einschließlich Antibiotika) innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch. Allerdings können inhalative Beta-Agonisten innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening-Besuch eingeschlossen werden.
  2. Klinisch signifikante Hämoptyse-Episode (>50 ml oder ¼ Tasse oder 10 Teelöffel pro Tag) innerhalb von 12 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments am ersten Tag
  3. Eine Lungeninfektion mit Mycobacterium abscessus geht mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus einher
  4. Befindet sich derzeit in Behandlung wegen einer aktiven Lungeninfektion mit Burkholderia cenocepacia oder Burkholderia dolosa
  5. Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation
  6. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Zirrhose mit oder ohne portale Hypertonie
  7. Geschichte der pulmonalen Hypertonie
  8. Vorgeschichte von Kardiotoxizität, Vorgeschichte einer bekannten koronaren Herzkrankheit und/oder bestehender Kardiomyopathie
  9. Aktuelle aktive Pilzinfektion (nicht nur eine positive Kultur), akute Blut-, Lungen- oder Blaseninfektion, klinisch signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung und/oder Virusinfektion (einschließlich humanem Immundefizienzvirus oder Hepatitisvirus B oder C), die die Einleitung einer neuen Erkrankung erfordert Therapie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  10. Vorgeschichte einer allergischen bronchopulmonalen Aspergillose (ABPA)
  11. Unkontrollierter Diabetes mellitus, nachgewiesen durch Hämoglobin A1c >9 % beim Screening
  12. Klinisch signifikante Laboranomalien beim Screening
  13. Probanden mit einer Erkrankung oder einem abnormalen Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den sicheren Abschluss der Studie beeinträchtigen würde
  14. Probanden, die innerhalb von 30 Tagen (oder 5 therapeutischen Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening Prüfpräparate erhalten haben
  15. Probanden, die zuvor ein gentherapeutisches Mittel erhalten haben
  16. Personen mit bekannter Empfindlichkeit gegenüber SP-101, Doxorubicin oder seinen Hilfsstoffen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Einmalige inhalative Verabreichung von SP-101 und Doxorubicin Dosis 1
Kombinationsprodukt: SP-101 und Doxorubicin Kohorte 1
Einzelne inhalierte Dosis von SP-101 und Doxorubicin, Dosis 1
Andere Namen:
  • Doxorubicin
  • SP-101
Experimental: Kohorte 2
Einmalige inhalative Verabreichung von SP-101 und Doxorubicin, Dosis 2
Kombinationsprodukt: SP-101 und Doxorubicin Kohorte 2
Einzelne inhalierte Dosis von SP-101 und Doxorubicin, Dosis 2
Andere Namen:
  • Doxorubicin
  • SP-101
Experimental: Dosiserweiterung
Einmalige inhalative Verabreichung von SP-101 und ausgewählter Doxorubicin-Dosis
Kombinationsprodukt: SP-101 und Doxorubicin Kohorte 1
Einzelne inhalierte Dosis von SP-101 und Doxorubicin, Dosis 1
Andere Namen:
  • Doxorubicin
  • SP-101
Kombinationsprodukt: SP-101 und Doxorubicin Kohorte 2
Einzelne inhalierte Dosis von SP-101 und Doxorubicin, Dosis 2
Andere Namen:
  • Doxorubicin
  • SP-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 52 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit von SP-101 nach einer einzelnen Inhalationsdosis, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und dosislimitierender Toxizitäten, einschließlich klinisch signifikanter Änderungen der Sicherheitsparameter vom Ausgangswert bis zu geplanten Zeitpunkten.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CFAAV-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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