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낭포성 섬유증(CF) 치료를 위한 SP-101의 1/2상 시험 (SAAVe)

2024년 11월 21일 업데이트: Spirovant Sciences, Inc.

낭포성 섬유증(CF) 치료용 분무기를 통해 SP-101의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 단일 상승 용량, 1/2상 시험

이는 CFTR 조절제 치료에 적합하지 않거나 내약성이 없는 성인 CF를 대상으로 한 SP-101 연구용 유전자 치료에 대한 1/2상 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 다기관 연구는 CFTR 조절제 치료에 적합하지 않거나 내약성이 없는 CF 환자를 대상으로 다양한 용량 수준의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 최초의 인간 대상 단일 증량 용량 1/2상 시험입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Joel Mermis
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 선별 방문 시 18~65세의 남성 또는 여성(포함)
  2. CF의 진단
  3. 스크리닝에서 측정된 연령, 성별, 인종, 민족 및 키에 대한 예측 평균의 50-100%(포함) 사이의 FEV1 값(GLI 표준에 따라).
  4. 스크리닝 5에서 측정한 맥박 산소 측정법에 따르면 실내 공기 중 안정시 산소 포화도가 94% 이상입니다. 연구자가 평가한 임상적으로 안정한 CF 질환이고 스크리닝 전 지난 3개월 이내에 새로운 종류의 중재적 치료가 필요하지 않은 경우

제외 기준:

  1. 선별 방문 전 28일 이내에 확립된 폐 치료(항생제 포함)에 대한 모든 변경. 그러나 흡입형 베타 작용제는 스크리닝 방문 전 2주 이내에 포함될 수 있습니다.
  2. 1일차에 연구 약물 투여 전 12주 이내에 임상적으로 유의미한 객혈(하루 50mL 또는 ¼컵 또는 10티스푼 초과)이 발생한 경우
  3. 폐 상태의 더 빠른 감소와 관련된 마이코박테리움 농양에 의한 폐 감염
  4. 현재 Burkholderia cenocepacia 또는 Burkholderia dolosa로 활동성 폐 감염 치료를 받고 있음
  5. 고형 장기 또는 혈액 이식 병력
  6. 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의미한 간경변의 병력
  7. 폐고혈압의 병력
  8. 심장 독성 병력, 알려진 관상동맥 질환 병력 및/또는 기존 심근병증 병력
  9. 현재 활성 진균 감염(단지 양성 배양이 아님), 급성 혈액, 폐 또는 방광 감염, 임상적으로 심각한 간 또는 신장 기능 장애 및/또는 새로운 치료 시작이 필요한 바이러스 감염(인간 면역결핍 바이러스 또는 B형 간염 바이러스 또는 C 포함) 스크리닝 전 30일 이내에 치료
  10. 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA)의 병력
  11. 스크리닝 시 헤모글로빈 A1c >9%로 입증된 조절되지 않는 당뇨병
  12. 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 실험실 이상
  13. 연구자의 의견으로 안전한 연구 완료를 방해할 수 있는 의학적 상태 또는 비정상적인 실험실 결과가 있는 피험자
  14. 스크리닝 전 30일(또는 5개의 치료 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 임상시험용 제품을 투여받은 피험자
  15. 이전에 유전자치료제를 투여받은 적이 있는 대상자
  16. SP-101, 독소루비신 또는 그 부형제에 대한 민감성이 알려진 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
SP-101 및 독소루비신 용량 1의 단일 흡입 투여
조합 제품: SP-101 및 독소루비신 코호트 1
SP-101 및 독소루비신 1회 흡입 용량
다른 이름들:
  • 독소루비신
  • SP-101
실험적: 코호트 2
SP-101 및 독소루비신 용량 2의 단일 흡입 투여
조합 제품: SP-101 및 독소루비신 코호트 2
SP-101 및 독소루비신 용량 2의 단일 흡입 용량
다른 이름들:
  • 독소루비신
  • SP-101
실험적: 용량 확장
SP-101 및 독소루비신 선택 용량의 단일 흡입 투여
조합 제품: SP-101 및 독소루비신 코호트 1
SP-101 및 독소루비신 1회 흡입 용량
다른 이름들:
  • 독소루비신
  • SP-101
조합 제품: SP-101 및 독소루비신 코호트 2
SP-101 및 독소루비신 용량 2의 단일 흡입 용량
다른 이름들:
  • 독소루비신
  • SP-101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응 발생률 및 심각도
기간: 52주
단일 흡입 용량에 따른 SP-101의 안전성 및 내약성은 안전성 매개변수의 기준선에서 예정된 시점까지 임상적으로 중요한 변화를 포함하여 치료 관련 긴급 부작용, 심각한 부작용 및 용량 제한 독성의 발생률 및 중증도에 따라 평가됩니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Spirovant Sciences, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 16일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 24일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 11월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 21일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CFAAV-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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