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Um ensaio de fase 1/2 do SP-101 para o tratamento da fibrose cística (FC) (SAAVe)

21 de novembro de 2024 atualizado por: Spirovant Sciences, Inc.

Um ensaio de dose única ascendente, fase 1/2 para avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de SP-101 via nebulizador para o tratamento de fibrose cística (FC)

Este é um ensaio multicêntrico de Fase 1/2, aberto e de dose única de terapia genética experimental SP-101 em adultos com FC que são inelegíveis ou intolerantes à terapia moduladora CFTR.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo multicêntrico é o primeiro estudo em humanos, de dose única ascendente, de Fase 1/2 para avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de vários níveis de dose em pessoas com FC que são inelegíveis ou intolerantes à terapia moduladora CFTR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Joel Mermis
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres, com idade entre 18 e 65 anos na visita de triagem, inclusive
  2. Diagnóstico de FC
  3. Valor de VEF1 entre 50-100% (inclusive) da média prevista para idade, sexo, raça, etnia e altura medida na triagem (de acordo com os padrões do GLI).
  4. Saturação de oxigênio em repouso ≥94% em ar ambiente por oximetria de pulso medida na triagem 5 . Doença de FC clinicamente estável, conforme avaliado pelo investigador e sem necessidade de qualquer nova classe de tratamento intervencionista nos últimos 3 meses antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Qualquer alteração no tratamento pulmonar estabelecido (incluindo antibióticos) nos 28 dias anteriores à visita de triagem. No entanto, beta-agonistas inalados podem ser incluídos 2 semanas antes da visita de triagem.
  2. Episódio clinicamente significativo de hemoptise (>50 mL ou ¼ xícara ou 10 colheres de chá por dia) nas 12 semanas anteriores à administração do medicamento do estudo no Dia 1
  3. Infecção pulmonar por Mycobacterium abscessus associada a um declínio mais rápido do estado pulmonar
  4. Atualmente recebendo tratamento para infecção pulmonar ativa por Burkholderia cenocepacia ou Burkholderia dolosa
  5. História de transplante de órgão sólido ou hematológico
  6. História de cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  7. História de hipertensão pulmonar
  8. História de cardiotoxicidade, história de doença arterial coronariana conhecida e/ou cardiomiopatia existente
  9. Infecção fúngica ativa atual (não apenas uma cultura positiva), infecção aguda do sangue, pulmão ou bexiga, disfunção hepática ou renal clinicamente significativa e/ou infecção viral (incluindo vírus da imunodeficiência humana ou vírus da hepatite B ou C) que requerem o início de novos terapia dentro de 30 dias antes da triagem
  10. História de aspergilose broncopulmonar alérgica (ABPA)
  11. Diabetes mellitus não controlado, evidenciado por hemoglobina A1c >9% na triagem
  12. Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na triagem
  13. Indivíduos com qualquer condição médica ou resultado laboratorial anormal que, na opinião do Investigador, irá interferir na conclusão segura do estudo
  14. Indivíduos que receberam quaisquer produtos sob investigação dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas terapêuticas, o que for mais longo) antes da triagem
  15. Indivíduos que já receberam qualquer agente de terapia genética
  16. Indivíduos com sensibilidade conhecida ao SP-101, doxorrubicina ou seus excipientes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Administração inalatória única de SP-101 e doxorrubicina Dose 1
Produto combinado: SP-101 e doxorrubicina Coorte 1
Dose única inalada de SP-101 e doxorrubicina Dose 1
Outros nomes:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Experimental: Coorte 2
Administração inalatória única de SP-101 e doxorrubicina Dose 2
Produto combinado: SP-101 e doxorrubicina Coorte 2
Dose única inalada de SP-101 e doxorrubicina Dose 2
Outros nomes:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Experimental: Expansão de Dose
Administração inalatória única de SP-101 e dose selecionada de doxorrubicina
Produto combinado: SP-101 e doxorrubicina Coorte 1
Dose única inalada de SP-101 e doxorrubicina Dose 1
Outros nomes:
  • doxorrubicina
  • SP-101
Produto combinado: SP-101 e doxorrubicina Coorte 2
Dose única inalada de SP-101 e doxorrubicina Dose 2
Outros nomes:
  • doxorrubicina
  • SP-101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade dos eventos adversos
Prazo: 52 semanas
Segurança e tolerabilidade de SP-101 após uma dose única de inalação, conforme avaliado pela incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos graves e toxicidades limitantes da dose, incluindo alterações clinicamente significativas desde o início até os pontos de tempo programados nos parâmetros de segurança.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spirovant Sciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

30 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

25 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CFAAV-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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