Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2-forsøg med SP-101 til behandling af cystisk fibrose (CF) (SAAVe)

21. november 2024 opdateret af: Spirovant Sciences, Inc.

En enkelt stigende dosis, fase 1/2-forsøg til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​SP-101 via forstøver til behandling af cystisk fibrose (CF)

Dette er et fase 1/2 multicenter, åbent enkeltdosisforsøg med SP-101 genterapi til undersøgelse hos voksne med CF, som ikke er egnede til eller intolerante over for CFTR-modulatorterapi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenterstudie er et første-i-menneskeligt, enkelt stigende dosis, fase 1/2-forsøg for at evaluere sikkerheden, farmakokinetik og farmakodynamik af forskellige dosisniveauer hos personer med CF, som ikke er egnede eller intolerante over for CFTR-modulatorterapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Joel Mermis
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder i alderen 18 til 65 år ved screeningsbesøg, inklusive
  2. Diagnose af CF
  3. FEV1-værdi mellem 50-100 % (inklusive) af forventet gennemsnit for alder, køn, race, etnicitet og højde målt ved screening (i henhold til GLI-standarder).
  4. Hvilende iltmætning ≥94 % på rumluft ved pulsoximetri målt ved screening 5 . Klinisk stabil CF-sygdom vurderet af investigator og som ikke kræver nogen ny klasse af interventionsbehandling inden for de sidste 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ændring i etableret lungebehandling (inklusive antibiotika) inden for 28 dage før screeningsbesøget. Dog kan inhalerede beta-agonister inkluderes inden for 2 uger før screeningsbesøget.
  2. Klinisk signifikant episode af hæmoptyse (>50 ml eller ¼ kop eller 10 teskefulde om dagen) inden for 12 uger før dosering med studielægemidlet på dag 1
  3. Lungeinfektion med Mycobacterium abcessus forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  4. Modtager i øjeblikket behandling for aktiv lungeinfektion med Burkholderia cenocepacia eller Burkholderia dolosa
  5. Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  6. Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  7. Anamnese med pulmonal hypertension
  8. Anamnese med kardiotoksicitet, en historie med kendt koronararteriesygdom og/eller eksisterende kardiomyopati
  9. Aktuel aktiv svampeinfektion (ikke kun en positiv kultur), akut blod-, lunge- eller blæreinfektion, klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion og/eller viral infektion (herunder human immundefektvirus eller hepatitisvirus B eller C), der kræver initiering af nye behandling inden for 30 dage før screening
  10. Anamnese med allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA)
  11. Ukontrolleret diabetes mellitus, som påvist af hæmoglobin A1c >9 % ved screening
  12. Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening
  13. Forsøgspersoner med en hvilken som helst medicinsk tilstand eller unormale laboratorieresultater, der efter investigatorens mening vil forstyrre en sikker gennemførelse af undersøgelsen
  14. Forsøgspersoner, der har modtaget forsøgsprodukter inden for 30 dage (eller 5 terapeutiske halveringstider, alt efter hvad der er længst) før screening
  15. Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget et genterapimiddel
  16. Personer med kendt følsomhed over for SP-101, doxorubicin eller dets hjælpestoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Enkelt inhalationsindgivelse af SP-101 og doxorubicin Dosis 1
Kombinationsprodukt: SP-101 og doxorubicin kohorte 1
Enkelt inhaleret dosis af SP-101 og doxorubicin Dosis 1
Andre navne:
  • doxorubicin
  • SP-101
Eksperimentel: Kohorte 2
Enkelt inhalationsadministration af SP-101 og doxorubicin Dosis 2
Kombinationsprodukt: SP-101 og doxorubicin kohorte 2
Enkelt inhaleret dosis af SP-101 og doxorubicin Dosis 2
Andre navne:
  • doxorubicin
  • SP-101
Eksperimentel: Dosisudvidelse
Enkelt inhalationsindgivelse af SP-101 og doxorubicin udvalgt dosis
Kombinationsprodukt: SP-101 og doxorubicin kohorte 1
Enkelt inhaleret dosis af SP-101 og doxorubicin Dosis 1
Andre navne:
  • doxorubicin
  • SP-101
Kombinationsprodukt: SP-101 og doxorubicin kohorte 2
Enkelt inhaleret dosis af SP-101 og doxorubicin Dosis 2
Andre navne:
  • doxorubicin
  • SP-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: 52 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af SP-101 efter en enkelt inhalationsdosis, vurderet ud fra forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dosisbegrænsende toksiciteter, herunder klinisk signifikante ændringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhedsparametre.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

30. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CFAAV-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner