Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 исследования SP-101 для лечения муковисцидоза (МВ) (SAAVe)

21 ноября 2024 г. обновлено: Spirovant Sciences, Inc.

Однократная возрастающая доза, исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики SP-101 через небулайзер для лечения муковисцидоза (МВ)

Это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 с однократной дозой экспериментальной генной терапии SP-101 у взрослых с CF, которые не подходят или не переносят терапию модулятором CFTR.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование представляет собой первое исследование фазы 1/2 с участием человека с однократной возрастающей дозой для оценки безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики различных уровней доз у людей с МВ, которые не подходят или не переносят терапию модулятором CFTR.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Spirovant.ClinicalTrials
  • Номер телефона: (267) 805-6747
  • Электронная почта: clinicaltrials@spirovant.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Главный следователь:
          • Joel Mermis
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Hospital at University of Pennsylvania
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daniel Dorgan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 65 лет на скрининговом визите включительно
  2. Диагностика МВ
  3. Значение ОФВ1 составляет 50–100 % (включительно) от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола, расы, этнической принадлежности и роста, измеренного при скрининге (согласно стандартам GLI).
  4. Сатурация кислорода в состоянии покоя ≥94% в воздухе помещения по данным пульсоксиметрии, измеренная при скрининге 5. Клинически стабильное заболевание МВ по оценке исследователя, не требующее какого-либо нового класса интервенционного лечения в течение последних 3 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Любое изменение в установленном лечении легких (включая антибиотики) в течение 28 дней до скринингового визита. Однако ингаляционные бета-агонисты могут быть включены в течение 2 недель до скринингового визита.
  2. Клинически значимый эпизод кровохарканья (>50 мл или ¼ чашки или 10 чайных ложек в день) в течение 12 недель до приема исследуемого препарата в первый день.
  3. Инфекция легких, вызванная Mycobacterium abscessus, связана с более быстрым ухудшением легочного статуса.
  4. В настоящее время проходит лечение от активной инфекции легких, вызванной Burkholderia cenocepacia или Burkholderia dolosa.
  5. История трансплантации паренхиматозных органов или гематологической трансплантации
  6. Клинически значимый цирроз печени с портальной гипертензией или без нее в анамнезе.
  7. История легочной гипертензии
  8. Кардиотоксичность в анамнезе, ишемическая болезнь сердца в анамнезе и/или существующая кардиомиопатия.
  9. Текущая активная грибковая инфекция (не только положительная культура), острая инфекция крови, легких или мочевого пузыря, клинически значимое нарушение функции печени или почек и/или вирусная инфекция (включая вирус иммунодефицита человека или вирус гепатита B или C), требующая начала нового лечения. терапия в течение 30 дней до скрининга
  10. Аллергический бронхолегочный аспергиллез в анамнезе (АБЛА)
  11. Неконтролируемый сахарный диабет, о чем свидетельствует уровень гемоглобина A1c >9% при скрининге.
  12. Клинически значимые лабораторные отклонения при скрининге
  13. Субъекты с любым заболеванием или аномальными результатами лабораторных исследований, которые, по мнению исследователя, будут мешать безопасному завершению исследования.
  14. Субъекты, получившие какие-либо исследуемые продукты в течение 30 дней (или 5 терапевтических периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше) до скрининга.
  15. Субъекты, которые ранее получали какой-либо агент генной терапии.
  16. Субъекты с известной чувствительностью к SP-101, доксорубицину или его вспомогательным веществам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Однократное ингаляционное введение SP-101 и доксорубицина в дозе 1.
Комбинированный продукт: SP-101 и доксорубицин Когорта 1
Разовая ингаляционная доза SP-101 и доксорубицин Доза 1
Другие имена:
  • доксорубицин
  • СП-101
Экспериментальный: Когорта 2
Однократное ингаляционное введение SP-101 и доксорубицина в дозе 2.
Комбинированный продукт: SP-101 и доксорубицин Когорта 2
Разовая ингаляционная доза SP-101 и доксорубицин, доза 2.
Другие имена:
  • доксорубицин
  • СП-101
Экспериментальный: Увеличение дозы
Однократное ингаляционное введение SP-101 и выбранной дозы доксорубицина.
Комбинированный продукт: SP-101 и доксорубицин Когорта 1
Разовая ингаляционная доза SP-101 и доксорубицин Доза 1
Другие имена:
  • доксорубицин
  • СП-101
Комбинированный продукт: SP-101 и доксорубицин Когорта 2
Разовая ингаляционная доза SP-101 и доксорубицин, доза 2.
Другие имена:
  • доксорубицин
  • СП-101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: 52 недели
Безопасность и переносимость SP-101 после однократного ингаляционного приема, оцениваемая по частоте и тяжести возникающих при лечении нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и дозолимитирующей токсичности, включая клинически значимые изменения параметров безопасности от исходного уровня до запланированных моментов времени.
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spirovant Sciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CFAAV-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться