Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

1/2 zkušební fáze SP-101 pro léčbu cystické fibrózy (CF) (SAAVe)

21. listopadu 2024 aktualizováno: Spirovant Sciences, Inc.

Jedna vzestupná dávka, fáze 1/2 studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky SP-101 prostřednictvím nebulizéru pro léčbu cystické fibrózy (CF)

Toto je multicentrická, otevřená, jednorázová studie fáze 1/2 výzkumné genové terapie SP-101 u dospělých s CF, kteří nejsou způsobilí pro terapii modulátorem CFTR nebo ji netolerují.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická studie je první studií fáze 1/2 s jednou vzestupnou dávkou u člověka, která hodnotí bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku různých úrovní dávek u lidí s CF, kteří nejsou vhodní nebo netolerují terapii modulátorem CFTR.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joel Mermis
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy, věk 18 až 65 let na screeningové návštěvě včetně
  2. Diagnostika CF
  3. Hodnota FEV1 mezi 50-100 % (včetně) předpokládaného průměru pro věk, pohlaví, rasu, etnický původ a výšku měřené při screeningu (podle standardů GLI).
  4. Klidová saturace kyslíkem ≥94 % na vzduchu v místnosti pomocí pulzní oxymetrie měřená při screeningu 5 . Klinicky stabilní onemocnění CF podle hodnocení zkoušejícího a nevyžadující žádnou novou třídu intervenční léčby během posledních 3 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli změna v zavedené plicní léčbě (včetně antibiotik) během 28 dnů před screeningovou návštěvou. Inhalační beta-agonisté však mohou být zahrnuti během 2 týdnů před screeningovou návštěvou.
  2. Klinicky významná epizoda hemoptýzy (>50 ml nebo ¼ šálku nebo 10 čajových lžiček denně) během 12 týdnů před podáním studovaného léku v den 1
  3. Infekce plic Mycobacterium abscessus spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  4. V současné době podstupuje léčbu aktivní plicní infekce Burkholderia cenocepacia nebo Burkholderia dolosa
  5. Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
  6. Anamnéza klinicky významné cirhózy s portální hypertenzí nebo bez ní
  7. Plicní hypertenze v anamnéze
  8. Kardiotoxicita v anamnéze, známé onemocnění koronárních tepen v anamnéze a/nebo existující kardiomyopatie
  9. Současná aktivní plísňová infekce (nejen pozitivní kultivace), akutní infekce krve, plic nebo močového měchýře, klinicky významná jaterní nebo renální dysfunkce a/nebo virová infekce (včetně viru lidské imunodeficience nebo viru hepatitidy B nebo C) vyžadující zahájení nového terapie do 30 dnů před screeningem
  10. Anamnéza alergické bronchopulmonální aspergilózy (ABPA)
  11. Nekontrolovaný diabetes mellitus, jak dokazuje hemoglobin A1c > 9 % při screeningu
  12. Klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu
  13. Subjekty s jakýmkoli zdravotním stavem nebo abnormálním laboratorním výsledkem, které podle názoru zkoušejícího naruší bezpečné dokončení studie
  14. Subjekty, které dostaly jakékoli hodnocené produkty během 30 dnů (nebo 5 terapeutických poločasů, podle toho, co je delší) před screeningem
  15. Subjekty, které dříve dostávaly jakékoli činidlo genové terapie
  16. Subjekty se známou citlivostí na SP-101, doxorubicin nebo jeho pomocné látky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Jednorázové inhalační podání SP-101 a doxorubicinu Dávka 1
Kombinovaný produkt: SP-101 a doxorubicin kohorta 1
Jednorázová inhalační dávka SP-101 a doxorubicinu Dávka 1
Ostatní jména:
  • doxorubicin
  • SP-101
Experimentální: Kohorta 2
Jednorázové inhalační podání SP-101 a doxorubicinu Dávka 2
Kombinovaný produkt: SP-101 a doxorubicinová kohorta 2
Jedna inhalační dávka SP-101 a doxorubicinu Dávka 2
Ostatní jména:
  • doxorubicin
  • SP-101
Experimentální: Rozšíření dávky
Jednorázové inhalační podání SP-101 a vybrané dávky doxorubicinu
Kombinovaný produkt: SP-101 a doxorubicin kohorta 1
Jednorázová inhalační dávka SP-101 a doxorubicinu Dávka 1
Ostatní jména:
  • doxorubicin
  • SP-101
Kombinovaný produkt: SP-101 a doxorubicinová kohorta 2
Jedna inhalační dávka SP-101 a doxorubicinu Dávka 2
Ostatní jména:
  • doxorubicin
  • SP-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 52 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost SP-101 po jednorázové inhalační dávce, jak byla hodnocena výskytem a závažností nežádoucích příhod vzniklých při léčbě, závažných nežádoucích příhod a toxicit omezujících dávku, včetně klinicky významných změn od výchozí hodnoty do plánovaných časových bodů v bezpečnostních parametrech.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spirovant Sciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CFAAV-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit