Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2-studie av SP-101 for behandling av cystisk fibrose (CF) (SAAVe)

21. november 2024 oppdatert av: Spirovant Sciences, Inc.

En enkelt stigende dose, fase 1/2-forsøk for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til SP-101 via forstøver for behandling av cystisk fibrose (CF)

Dette er en fase 1/2 multisenter, åpen enkeltdosestudie av SP-101 undersøkelsesgenterapi hos voksne med CF som ikke er kvalifisert for eller intolerante overfor CFTR-modulatorterapi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenterstudien er en første-i-menneskelig, enkelt stigende dose, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ulike dosenivåer hos personer med CF som ikke er kvalifisert eller intolerante overfor CFTR-modulatorterapi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Joel Mermis
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ahmet Uluer
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn eller kvinner i alderen 18 til 65 år ved screeningbesøk, inkludert
  2. Diagnose av CF
  3. FEV1-verdi mellom 50-100 % (inklusive) av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn, rase, etnisitet og høyde målt ved screening (i henhold til GLI-standarder).
  4. Hvilende oksygenmetning ≥94 % på romluft ved pulsoksymetri målt ved screening 5 . Klinisk stabil CF-sykdom som vurdert av etterforskeren og som ikke krever noen ny klasse av intervensjonsbehandling innen de siste 3 månedene før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver endring i etablert lungebehandling (inkludert antibiotika) innen 28 dager før screeningbesøk. Imidlertid kan inhalerte beta-agonister inkluderes innen 2 uker før screeningbesøket.
  2. Klinisk signifikant episode av hemoptyse (>50 ml eller ¼ kopp eller 10 teskjeer per dag) innen 12 uker før dosering med studiemedisin på dag 1
  3. Lungeinfeksjon med Mycobacterium abscessus assosiert med en raskere reduksjon i lungestatus
  4. Får for tiden behandling for aktiv lungeinfeksjon med Burkholderia cenocepacia eller Burkholderia dolosa
  5. Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  6. Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  7. Historie med pulmonal hypertensjon
  8. Anamnese med kardiotoksisitet, en historie med kjent koronararteriesykdom og/eller eksisterende kardiomyopati
  9. Nåværende aktiv soppinfeksjon (ikke bare en positiv kultur), akutt blod-, lunge- eller blæreinfeksjon, klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon og/eller virusinfeksjon (inkludert humant immunsviktvirus eller hepatittvirus B eller C) som krever initiering av nye behandling innen 30 dager før screening
  10. Anamnese med allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA)
  11. Ukontrollert diabetes mellitus, som vist ved hemoglobin A1c >9 % ved screening
  12. Klinisk signifikante laboratorieavvik ved screening
  13. Forsøkspersoner med en medisinsk tilstand eller unormale laboratorieresultater som, etter etterforskerens oppfatning, vil forstyrre sikker gjennomføring av studien
  14. Forsøkspersoner som mottok undersøkelsesprodukter innen 30 dager (eller 5 terapeutiske halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før screening
  15. Forsøkspersoner som tidligere har mottatt noe genterapimiddel
  16. Personer med kjent følsomhet overfor SP-101, doksorubicin eller dets hjelpestoffer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Enkel inhalasjonsadministrasjon av SP-101 og doksorubicin Dose 1
Kombinasjonsprodukt: SP-101 og doksorubicin kohort 1
Enkelt inhalert dose av SP-101 og doksorubicin Dose 1
Andre navn:
  • doksorubicin
  • SP-101
Eksperimentell: Kohort 2
Enkel inhalasjonsadministrasjon av SP-101 og doksorubicin Dose 2
Kombinasjonsprodukt: SP-101 og doksorubicin kohort 2
Enkelt inhalert dose av SP-101 og doksorubicin Dose 2
Andre navn:
  • doksorubicin
  • SP-101
Eksperimentell: Doseutvidelse
Enkel inhalasjonsadministrasjon av SP-101 og doksorubicin utvalgt dose
Kombinasjonsprodukt: SP-101 og doksorubicin kohort 1
Enkelt inhalert dose av SP-101 og doksorubicin Dose 1
Andre navn:
  • doksorubicin
  • SP-101
Kombinasjonsprodukt: SP-101 og doksorubicin kohort 2
Enkelt inhalert dose av SP-101 og doksorubicin Dose 2
Andre navn:
  • doksorubicin
  • SP-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: 52 uker
Sikkerhet og tolerabilitet av SP-101 etter en enkelt inhalasjonsdose, vurdert ut fra forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dosebegrensende toksisiteter, inkludert klinisk signifikante endringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhetsparametere.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CFAAV-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere