Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2 badania SP-101 w leczeniu mukowiscydozy (CF) (SAAVe)

21 listopada 2024 zaktualizowane przez: Spirovant Sciences, Inc.

Pojedyncza rosnąca dawka, badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki SP-101 za pośrednictwem nebulizatora w leczeniu mukowiscydozy (CF)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką eksperymentalnej terapii genowej SP-101 u dorosłych chorych na mukowiscydozę, którzy nie kwalifikują się do terapii modulatorem CFTR lub nie tolerują jej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe badanie jest pierwszym badaniem fazy 1/2 na ludziach z pojedynczą rosnącą dawką, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki różnych poziomów dawek u osób chorych na mukowiscydozę, które nie kwalifikują się lub nie tolerują terapii modulatorem CFTR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Joel Mermis
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Claire Keating
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety, w wieku od 18 do 65 lat w czasie wizyty przesiewowej włącznie
  2. Diagnoza CF
  3. Wartość FEV1 pomiędzy 50-100% (włącznie) przewidywanej średniej dla wieku, płci, rasy, pochodzenia etnicznego i wzrostu zmierzonej podczas badania przesiewowego (zgodnie ze standardami GLI).
  4. Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥94% w powietrzu pokojowym metodą pulsoksymetrii zmierzone w badaniu przesiewowym 5 . Klinicznie stabilna choroba CF, oceniona przez badacza i niewymagająca żadnej nowej klasy leczenia interwencyjnego w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek zmiana w ustalonym leczeniu pulmonologicznym (w tym antybiotykami) w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową. Można jednak włączyć wziewnych beta-agonistów w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową.
  2. Klinicznie istotny epizod krwioplucia (>50 ml lub ¼ szklanki lub 10 łyżeczek dziennie) w ciągu 12 tygodni przed podaniem badanego leku w dniu 1
  3. Zakażenie płuc Mycobacterium abscessus związane z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  4. Obecnie leczony z powodu czynnego zakażenia płuc wywołanego przez Burkholderia cenocepacia lub Burkholderia dolosa
  5. Historia przeszczepiania narządów litych lub hematologicznych
  6. Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez niego
  7. Historia nadciśnienia płucnego
  8. Historia kardiotoksyczności, znana choroba wieńcowa i (lub) istniejąca kardiomiopatia
  9. Aktualna czynna infekcja grzybicza (nie tylko dodatni posiew), ostra infekcja krwi, płuc lub pęcherza moczowego, klinicznie istotna dysfunkcja wątroby lub nerek i/lub infekcja wirusowa (w tym ludzki wirus niedoboru odporności lub wirus zapalenia wątroby typu B lub C) wymagająca rozpoczęcia nowego leczenia. terapii w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  10. Historia alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej (ABPA)
  11. Niekontrolowana cukrzyca, potwierdzona w badaniu przesiewowym stężeniem hemoglobiny A1c > 9%.
  12. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  13. Uczestnicy z jakimkolwiek schorzeniem lub nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych, które w opinii Badacza będą zakłócać bezpieczne zakończenie badania
  14. Uczestnicy, którzy otrzymali jakiekolwiek badane produkty w ciągu 30 dni (lub 5 terapeutycznych okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym
  15. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali jakikolwiek środek do terapii genowej
  16. Pacjenci o znanej wrażliwości na SP-101, doksorubicynę lub jej substancje pomocnicze

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Jednorazowe podanie wziewne SP-101 i doksorubicyny Dawka 1
Produkt złożony: SP-101 i doksorubicyna Kohorta 1
Pojedyncza inhalowana dawka SP-101 i doksorubicyny Dawka 1
Inne nazwy:
  • doksorubicyna
  • SP-101
Eksperymentalny: Kohorta 2
Jednorazowe podanie wziewne SP-101 i doksorubicyny Dawka 2
Produkt złożony: SP-101 i doksorubicyna Kohorta 2
Pojedyncza inhalowana dawka SP-101 i doksorubicyny Dawka 2
Inne nazwy:
  • doksorubicyna
  • SP-101
Eksperymentalny: Rozszerzenie dawki
Pojedyncze podanie inhalacyjne SP-101 i wybranej dawki doksorubicyny
Produkt złożony: SP-101 i doksorubicyna Kohorta 1
Pojedyncza inhalowana dawka SP-101 i doksorubicyny Dawka 1
Inne nazwy:
  • doksorubicyna
  • SP-101
Produkt złożony: SP-101 i doksorubicyna Kohorta 2
Pojedyncza inhalowana dawka SP-101 i doksorubicyny Dawka 2
Inne nazwy:
  • doksorubicyna
  • SP-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Bezpieczeństwo i tolerancja SP-101 po pojedynczej dawce wziewnej, oceniane na podstawie częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia, poważnych zdarzeń niepożądanych i toksyczności ograniczającej dawkę, w tym klinicznie istotnych zmian parametrów bezpieczeństwa od wartości wyjściowych do zaplanowanych punktów czasowych.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spirovant Sciences, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jessica Lee, MPH, Spirovant Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CFAAV-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj