角質疾患に対する上皮成長因子受容体阻害

包含基準:

参加者は 18 歳以上である必要があります。

参加者は、角膜症（表皮溶解性魚鱗癬/EI: KRT 1、2、または 10 病原性バリアント、表皮溶解性掌蹠角皮症/PPK: KRT 9、先天性厚皮症/PC 型 PPK: KRT 6a、6b) の臨床的および遺伝的に確認された診断を受けている必要があります。 、6c、16、17）。 根底にある遺伝子変化がCLIA承認の検査機関によって確認されなかった場合、遺伝子確認のために血液または唾液のサンプルが収集されます。

参加者は、スクリーニング時およびベースライン時に罹患部位で少なくとも2（中等度）のIGAスコアを研究者が得なければならない。

参加者は、治験薬または生物学的製剤の使用を4週間以内、またはそれより長い場合は5半減期以内、経口レチノイドまたは経口ステロイドの使用を少なくとも4週間控え、その前の1週間は局所薬（処方箋または市販薬）の使用を控えなければなりません。 8週間の観察期間。 それ以外の場合は、安定した投薬（観察期間の少なくとも 1 か月前から継続）は許可されます。

参加者は、訪問前の週を除き、入浴および角質除去/フットケアに関して標準的なケアを行うことに同意します。 保湿剤/皮膚軟化剤の使用は治療期間中許可されていますが、使用は一貫して行われ、皮膚サンプルが採取される訪問前の48時間は腕(EI)または足底(PC/PPK)の指定されたサンプリング領域に控える必要があります。

参加者は安全のために採血を受け、メカニズムを調査するために生検を受けることに同意します。

参加者は全般的に良好な健康状態にあり、研究者の意見では、EI または PC/PPK の評価を損なう可能性があると考えられる既知の病状や身体状態はありません。

参加者はすべての学習指示に従うことができ、喜んで従うことができます。

除外基準:

参加者は、評価領域に感染しているか、登録後 7 日以内に感染を治療するための治療を必要とする EI または PC/PPK 病変を持っています。

参加者は過去 4 週間以内に大手術を受けています。

参加者は、エルロチニブによる治療開始前および治療中に、4週間または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬または生物学的製剤の投与を受けている。

参加者は、薬物投与開始前に少なくとも 4 週間、経口レチノイドまたは経口ステロイドを中止しなければなりません。

併発する病状を制御するためにCYP3A4活性を阻害/誘導する薬やOTCサプリメントを必要とする参加者。

-治験薬製剤の成分のいずれかに対して過敏症があることがわかっている参加者。

治験責任医師ががんの病歴が安全性を混乱させるものではないと結論付けない限り、過去5年以内に浸潤がんの治療歴のある参加者。

妊娠中、授乳中、または研究中または研究終了後1か月以内に妊娠を計画している参加者。

妊娠の可能性のある参加者で、避妊措置を遵守したくない、または遵守できない。

参加者は、被験者を重大な危険にさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または被験者の研究への参加を著しく妨げる可能性があると治験責任医師が判断する何らかの状態または状況を抱えています。

-すべての検査および手順、治験薬投与計画の順守、およびその他のプロトコールに必要な活動を遵守し続ける意思がない、または維持できないと治験責任医師が判断した参加者。