각질병증에 대한 표피 성장 인자 수용체 억제

포함 기준:

참가자는 최소 18세 이상이어야 합니다.

참가자는 임상적으로나 유전적으로 확인된 각질병증(표피성 어린선증/EI: KRT 1, 2 또는 10 병원성 변종, 표피성 손발바닥 각화증/PPK: KRT 9, 선천성 Pachyonychia/PC 형태의 PPK: KRT 6a, 6b)에 대한 진단을 임상적으로나 유전적으로 확인해야 합니다. , 6c, 16, 17). CLIA 승인 실험실에서 근본적인 유전적 변화가 확인되지 않은 경우 유전적 확인을 위해 혈액 또는 타액 샘플을 수집합니다.

참가자는 영향을 받은 부위에서 검사 및 기준선에서 최소 2(중간)의 IGA 점수를 받은 조사관이 있어야 합니다.

참가자는 4주 이내에 또는 반감기가 더 긴 경우 5번의 반감기 이내에 시험용 약물 또는 생물학적 제제의 사용을 금해야 하며, 경구용 레티노이드 또는 경구용 스테로이드는 최소 4주 동안, 국소 약물(처방약 또는 일반의약품)은 일주일 전에는 사용을 금해야 합니다. 8주간의 관찰 기간. 그렇지 않으면 안정적인 약물 투여(관찰 기간 최소 한 달 전 및 계속)가 허용됩니다.

참가자는 방문 전 주를 제외하고 목욕 및 각질 제거/발 관리와 관련하여 표준 관리를 사용하는 데 동의합니다. 보습제/연화제는 치료 기간 내내 허용되지만 피부 샘플 채취 시 방문 전 48시간 동안 팔(EI) 또는 발바닥(PC/PPK)의 지정된 샘플링 영역에서 일관되게 사용하고 보류해야 합니다.

참가자는 메커니즘 조사를 위해 안전과 생검을 위해 혈액을 수집할 의향이 있습니다.

참가자는 전반적 건강 상태가 양호하고 조사자의 의견으로는 EI 또는 PC/PPK 평가를 손상시킬 수 있는 알려진 질병 상태나 신체 상태가 없습니다.

참가자는 모든 학습 지침을 따를 수 있고 기꺼이 따를 의향이 있습니다.

제외 기준:

참가자는 평가 부위에 감염되었거나 등록 후 7일 이내에 감염을 치료하기 위한 치료가 필요한 EI 또는 PC/PPK 병변이 있습니다.

참가자는 지난 4주 동안 큰 수술을 받았습니다.

참가자는 에를로티닙으로 치료를 시작하기 전과 치료 중에 4주 또는 5번의 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물 또는 생물학적 제제를 투여받았습니다.

참가자는 약물 시작 전 최소 4주 동안 경구용 레티노이드 또는 경구용 스테로이드를 중단해야 합니다.

동시 질병을 통제하기 위해 CYP3A4 활동을 억제/유도하는 약물 및 OTC 보충제가 필요한 참가자.

연구 약물 제제의 성분에 대해 과민증이 있는 것으로 알려진 참가자.

연구자가 암 병력이 안전성에 혼동을 주지 않는다고 결론을 내리지 않는 한 지난 5년 이내에 침습성 암 치료를 받은 적이 있는 참가자.

임신, 수유 중이거나 연구 기간 중 또는 연구가 종료된 후 1개월 이내에 임신할 계획이 있는 참가자.

피임 조치를 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없는 가임기 참가자.

참가자는 연구자의 의견으로 피험자를 심각한 위험에 빠뜨리거나, 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있거나, 피험자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있는 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.

조사관이 모든 테스트 및 절차, 연구 약물 투여 요법 준수 및 기타 프로토콜에 필요한 활동을 준수할 의지가 없거나 유지할 수 없다고 간주한 참가자.