Inhibice receptoru epidermálního růstového faktoru u keratinopatií

Kritéria zahrnutí:

Účastník musí být starší 18 let.

Účastník musí mít klinicky a geneticky potvrzenou diagnózu keratinopatie (Epidermolytická ichtyóza/EI: KRT 1, 2 nebo 10 patogenní varianta; Epidermolytická palmoplantární keratoderma/PPK: KRT 9; Pachyonychia congenita/PC forma PPK: KRT 6a, 6b 6c, 16, 17). Vzorek krve nebo slin bude odebrán pro genetické potvrzení, pokud základní genetická změna nebyla potvrzena laboratoří schválenou CLIA.

Účastník musí mít od zkoušejícího hodnocené IGA při screeningu a základní linii alespoň 2 (střední) na postižených místech.

Účastník se musí zdržet užívání jakéhokoli hodnoceného léku nebo biologického přípravku během 4 týdnů nebo 5 poločasů, pokud je delší, perorálního retinoidu nebo perorálního steroidu po dobu alespoň 4 týdnů a topických léků (na předpis nebo volně prodejných) v týdnu před 8týdenní pozorovací období. V opačném případě budou povoleny stabilní léky (nejméně měsíc před obdobím pozorování a pokračování).

Účastník souhlasí s používáním standardní péče s ohledem na koupání a peeling/péče o nohy s výjimkou týdne před návštěvami. Zvlhčovače/změkčovadla jsou povoleny po celou dobu léčby, ale použití musí být konzistentní a musí se odebírat v určené oblasti odběru vzorků na pažích (EI) nebo chodidle (PC/PPK) po dobu 48 hodin před návštěvami, kdy se odebírají vzorky kůže.

Účastník je ochoten nechat si odebrat krev pro bezpečnost a biopsie pro vyšetření mechanismu.

Účastník je v dobrém celkovém zdravotním stavu a bez jakéhokoli známého onemocnění nebo fyzického stavu, které by podle názoru zkoušejícího mohly zhoršit hodnocení EI nebo PC/PPK.

Účastník je schopen a ochoten dodržovat všechny pokyny ke studiu

Kritéria vyloučení:

Účastník má léze EI nebo PC/PPK v oblasti hodnocení, které jsou infikované nebo vyžadují terapii k léčbě infekce do 7 dnů od zařazení.

Účastník prodělal v posledních 4 týdnech velkou operaci.

Účastníci obdrželi zkoumaný lék nebo biologickou látku během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před zahájením léčby a během léčby erlotinibem.

Účastníci musí být mimo perorální retinoid nebo perorální steroid po dobu nejméně 4 týdnů před zahájením léčby.

Účastníci, kteří potřebují léky a OTC doplňky, které inhibují/indukují aktivitu CYP3A4 ke kontrole souběžných zdravotních stavů.

Účastníci se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku ve formulaci studijního léku.

Účastníci, kteří byli dříve léčeni pro invazivní rakovinu během posledních 5 let, pokud zkoušející nedojde k závěru, že anamnéza rakoviny není v rozporu s bezpečností.

Účastnice, které jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během studie nebo do jednoho měsíce po ukončení studie.

Účastnice ve fertilním věku, které nechtějí nebo nejsou schopny dodržovat antikoncepční opatření.

Účastník má jakýkoli stav nebo situaci, která by podle názoru zkoušejícího mohla subjekt vystavit významnému riziku, mohla by zkreslit výsledky studie nebo by mohla významně narušit účast subjektu ve studii.

Účastníci, které zkoušející považuje za neochotné nebo neschopné dodržovat všechny testy a postupy, dodržovat režim podávání studovaného léčiva a další činnosti vyžadované protokolem.