被験者のペグジラルギナーゼ
2026年4月30日 更新者：Immedica Pharma AB
被験者におけるペグジラルギナーゼの毎週の皮下投与の安全性、薬物動態、および活性に関する第 3 相非盲検試験
これは、生後24か月未満のARG1-D患者におけるペグジラルギナーゼの毎週の皮下（SC）投与の安全性、PK、および活性（PD）を評価するための非盲検多施設研究である。
この研究は、最長 4 週間のスクリーニング期間、その後の 12 週間の治療期間、および 8 週間の安全性追跡期間で構成されます。
調査の概要
詳細な説明
CAEB1102-301Aは、以下のARG1-D患者を対象に、12週間にわたるペグジラルギナーゼの毎週皮下投与の安全性、PK、活性（PD）を評価する非盲検、単群、非対照反復投与、多施設共同研究である。生後24か月未満であること。
この研究は次の内容で構成されます。
- 被験者が研究適格基準を満たしていることを確認し、ベースラインの血漿アルギニンを確立するための最大 4 週間のスクリーニング期間
- 治療期間は12週間
- 安全性の追跡期間は 8 週間で、最後の投与の 1 週間後と 8 週間後に来院します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者はインフォームドコンセントの日の年齢が24か月未満である必要があります
ARG1-D の確定診断が以下の方法のうち少なくとも 1 つにより医療記録に記録されている。
- 血漿アルギニンレベルの上昇
- 病原性変異を明らかにする変異分析
- 赤血球 (RBC) アルギナーゼ活性
- 国の規定に従って、親/法定後見人による書面によるインフォームド・コンセント。これには、インフォームド・コンセントフォームおよびこのプロトコルに記載されている要件および制限の遵守が含まれます。
- スクリーニング中の血漿アルギニンの少なくとも1つの値が180μM以上
被験者が以下のことができるという治験責任医師および/または栄養士からの文書化された確認。
- 天然タンパク質を含むタンパク質摂取量とEAAサプリメントの年齢に応じた安定したレベルを、栄養士が推奨する食事の約±15％以内に維持するよう努めます。
- 処方されている場合は、アンモニア捕捉剤の現在の使用を維持するよう努める
除外基準:
- 治験責任医師の意見において、治験の遵守またはデータの解釈を妨げると思われるその他の病状または併存疾患
- -治験薬の初回投与前の4週間以内に、入院または緊急治療室の管理を必要とする高アンモニア血症に関連する症状が1つ以上ある高アンモニア血症エピソード（血漿アンモニアレベル> 100μM）
- -治験薬の初回投与前2週間以内に抗感染症療法を必要とする活動性感染症
- ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎、またはC型肝炎の既知の活動性感染症
- -治験責任医師の判断で被験者をAEの許容できないリスクにさらす、ポリエチレングリコール（PEG）または治験薬に含まれるいずれかの賦形剤に対する過敏症の病歴
- 現在別の治療臨床研究に参加している、または治験薬の初回投与前30日（または5半減期のどちらか長い方）以内に治験薬の投与を受けている
- 以前の肝臓または造血幹細胞移植
- 初回投与前16週間以内のボツリヌス毒素の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ペグジラルギナーゼの毎週の皮下 (SC) 投与
すべての被験者は、ペグジラルギナーゼの週 1 回 (QW) 皮下用量を 12 週間投与されます。
|
生後24か月未満のARG1-D患者に対する12週間にわたるペグジラルギナーゼの皮下投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
時間枠：From baseline up to 12 weeks.
|
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
|
From baseline up to 12 weeks.
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
|
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
|
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
時間枠：From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
PD response evaluation, levels of plasma arginine.
Arginine within guidance level.
|
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
|
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
時間枠：From baseline up to 12 weeks.
|
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score).
The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E.
The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
|
From baseline up to 12 weeks.
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc、Immedica Pharma AB
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月30日
一次修了 (実際)
2025年6月17日
研究の完了 (実際)
2025年6月17日
試験登録日
最初に提出
2024年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月30日
最初の投稿 (実際)
2024年9月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月30日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAEB1102-301A (Europe)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。