Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pegzilarginase kohteissa

torstai 30. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Immedica Pharma AB

Vaiheen 3 avoin tutkimus viikoittaisen ihonalaisen pegzilarginaasin turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja aktiivisuudesta koehenkilöillä

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida pegzilarginaasin viikoittaisen ihonalaisen (SC) annon turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja aktiivisuutta (PD) ARG1-D-potilailla, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä. Tutkimus koostuu enintään 4 viikon mittaisesta seulontajaksosta, sitä seuraavasta 12 viikon hoitojaksosta ja 8 viikon turvallisuusseurantajaksosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CAEB1102-301A on avoin, yksihaarainen, kontrolloimaton, toistuva annostelu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan pegzilarginaasin viikoittaisen ihonalaisen annon turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja aktiivisuutta (PD) 12 viikon ajan potilailla, joilla on ARG1-D. ovat alle 24 kuukauden ikäisiä.

Tämä tutkimus koostuu:

  • Enintään 4 viikon seulontajakso sen varmistamiseksi, että koehenkilöt täyttävät tutkimuksen kelpoisuuskriteerit ja määritetään plasman arginiinin lähtötaso
  • Hoitojakso 12 viikkoa
  • 8 viikon turvallisuusseurantajakso ja käynnit 1 viikko ja 8 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bradford, Yhdistynyt kuningaskunta, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Tutkittavien on oltava alle 24 kuukauden ikäisiä tietoisen suostumuksen antopäivänä

  2. Vahvistettu ARG1-D-diagnoosi, joka on dokumentoitu lääketieteellisiin asiakirjoihin vähintään yhdellä seuraavista tavoista:

    1. kohonneet plasman arginiinitasot
    2. mutaatioanalyysi, joka paljastaa patogeenisen variantin
    3. punasolujen (RBC) arginaasin aktiivisuus
  3. Vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus kansallisten määräysten mukaisesti, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen
  4. Ainakin yksi plasman arginiiniarvo ≥ 180 μM seulonnan aikana

  5. Tutkijan ja/tai ravitsemusterapeutin dokumentoitu vahvistus siitä, että tutkittava voi:

    1. yritä ylläpitää vakaata, ikään sopivaa proteiininkulutustasoa, mukaan lukien luonnollinen proteiini ja EAA-lisä, noin ± 15 % ravitsemusterapeutin suosittelemasta ruokavaliosta
    2. yritä säilyttää nykyinen ammoniakinpoistoaineiden käyttö, jos määrätään

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut sairaudet tai rinnakkaissairaudet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa
  2. Hyperammonemiajakso (plasman ammoniakkitasot > 100 μM), jossa vähintään 1 hyperammonemiaan liittyvä oire, joka vaatii sairaalahoitoa tai ensiapuhoitoa 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta
  3. Aktiivinen infektio, joka vaatii anti-infektiivistä hoitoa < 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  4. Tunnettu aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen, hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n kanssa
  5. Aiempi yliherkkyys polyetyleeniglykolille (PEG) tai jollekin tutkimuslääkkeen sisältämälle apuaineelle, joka tutkijan arvion mukaan asettaa potilaan ei-hyväksyttävälle haittavaikutusten riskille
  6. Osallistuu tällä hetkellä toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai on saanut mitä tahansa tutkimusainetta 30 päivän sisällä (tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  7. Aiempi maksa- tai hematopoieettinen kantasolusiirto
  8. Botuliinitoksiinin käyttö 16 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pegzilarginaasin viikoittainen subkutaaninen (SC) anto
Kaikki koehenkilöt saavat kerran viikossa (QW) SC-annoksen pegzilarginaasia 12 viikon ajan
Lääke: Pegzilarginaasi
Pegzilarginaasin SC anto yli 12 viikon ajan alle 24 kuukauden ikäisille ARG1-D-potilaille
Muut nimet:
  • Loargys

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Aikaikkuna: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Immedica Pharma AB

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAEB1102-301A (Europe)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa