피험자의 페그질라기나아제
2026년 4월 30일 업데이트: Immedica Pharma AB
피험자를 대상으로 한 주간 피하 페그질라기나제의 안전성, 약동학 및 활성에 대한 3상 공개 라벨 연구
이는 24개월 미만의 ARG1-D 환자를 대상으로 페그질라르기나제를 매주 피하(SC) 투여하는 안전성, PK 및 활성(PD)을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구입니다.
이번 연구는 최대 4주간의 스크리닝 기간, 이후 12주간의 치료 기간, 8주간의 안전성 추적 기간으로 구성된다.
연구 개요
상세 설명
CAEB1102-301A는 다음과 같은 ARG1-D 환자를 대상으로 12주에 걸쳐 페그질라기나제를 매주 SC 투여하는 안전성, PK, 활성(PD)을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 비대조, 반복 투여, 다기관 연구입니다. 24개월 미만입니다.
이 연구는 다음으로 구성됩니다:
- 피험자가 연구 적격성 기준을 충족하고 기준 혈장 아르기닌을 확립하도록 보장하기 위한 최대 4주의 스크리닝 기간
- 치료기간은 12주
- 8주간의 안전성 추적 관찰 기간(마지막 투여 후 1주 및 8주 방문).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 사전 동의일 기준으로 24개월 미만이어야 합니다.
다음 방법 중 하나 이상을 통해 의료 기록에 기록된 ARG1-D 진단이 확인되었습니다.
- 혈장 아르기닌 수치 상승
- 병원성 변종을 밝히는 돌연변이 분석
- 적혈구(RBC) 아르기나제 활성
- 국가 규정에 따라 부모/법적 보호자의 서면 동의서(이에는 사전 동의서 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수가 포함됨)
- 스크리닝 중 적어도 하나의 혈장 아르기닌 값 ≥ 180μM
피험자가 다음을 수행할 수 있다는 조사자 및/또는 영양사의 문서화된 확인:
- 영양사가 권장하는 식단의 약 ± 15% 내에서 천연 단백질과 EAA 보충을 포함한 안정적이고 연령에 적합한 수준의 단백질 섭취를 유지하려고 노력합니다.
- 처방된 경우 암모니아 제거제의 현재 사용을 유지하려고 시도합니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해할 수 있는 기타 의학적 상태 또는 동반질환
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 입원 또는 응급실 관리가 필요한 고암모니아혈증과 관련된 증상이 1개 이상 있는 고암모니아혈증 에피소드(혈장 암모니아 수준 > 100μM)
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2주 이내에 항감염 치료가 필요한 활동성 감염
- 인체 면역결핍 바이러스, B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활성 감염이 알려진 경우
- 연구자의 판단에 따라 피험자를 수용할 수 없는 AE 위험에 빠뜨리는 연구 약물에 포함된 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 또는 부형제에 대한 과민증 병력
- 현재 다른 치료 임상 연구에 참여하고 있거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일(또는 5개의 반감기 중 더 긴 쪽) 이내에 임상시험용 약물을 투여받은 경우
- 이전의 간 또는 조혈 줄기세포 이식
- 첫 번째 투여 전 16주 이내에 보툴리눔 독소를 사용한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 페그질라기나제의 매주 피하(SC) 투여
모든 피험자는 12주 동안 주 1회(QW) SC 용량의 페그질라기나제를 투여받게 됩니다.
|
24개월 미만의 ARG1-D 환자에게 12주에 걸쳐 페그질라기나제를 SC 투여한 경우
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
기간: From baseline up to 12 weeks.
|
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
|
From baseline up to 12 weeks.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
기간: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
기간: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
기간: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
기간: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
|
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
|
|
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
기간: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
|
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
|
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
기간: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
PD response evaluation, levels of plasma arginine.
Arginine within guidance level.
|
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
|
|
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
기간: From baseline up to 12 weeks.
|
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score).
The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E.
The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
|
From baseline up to 12 weeks.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 30일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 17일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 30일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CAEB1102-301A (Europe)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .