Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pegzilargináza u subjektů

30. dubna 2026 aktualizováno: Immedica Pharma AB

Fáze 3 otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a aktivity týdenní subkutánní pegzilarginázy u subjektů

Toto je otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a aktivity (PD) týdenního subkutánního (SC) podávání pegzilarginázy u subjektů s ARG1-D ve věku < 24 měsíců. Studie sestává z období screeningu v délce až 4 týdnů, následného 12týdenního léčebného období a období sledování bezpečnosti v délce 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CAEB1102-301A je otevřená, jednoramenná, nekontrolovaná multicentrická studie s opakovaným dávkováním k hodnocení bezpečnosti, PK a aktivity (PD) týdenního sc podávání pegzilarginázy po dobu 12 týdnů u subjektů s ARG1-D, kteří jsou ve věku < 24 měsíců.

Tato studie se bude skládat z:

  • Období screeningu v délce až 4 týdnů, aby se zajistilo, že subjekty splňují kritéria způsobilosti pro studii a stanoví základní plazmatický arginin
  • Doba léčby 12 týdnů
  • Bezpečnostní období sledování 8 týdnů s návštěvami 1 týden a 8 týdnů po poslední dávce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Spojené království
      • Bradford, Spojené království, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Subjekty musí být v den informovaného souhlasu starší 24 měsíců

  2. Potvrzená diagnóza ARG1-D zdokumentovaná v lékařských záznamech alespoň jednou z následujících metod:

    1. zvýšené hladiny argininu v plazmě
    2. mutační analýza odhalující patogenní variantu
    3. aktivita arginázy červených krvinek (RBC).
  3. Písemný informovaný souhlas rodiče/zákonného zástupce v souladu s národními ustanoveními, což zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu a v tomto protokolu
  4. Alespoň jedna hodnota plazmatického argininu ≥ 180 μM během screeningu

  5. Zdokumentované potvrzení od zkoušejícího a/nebo dietologa, že subjekt může:

    1. pokuste se udržet stabilní úroveň konzumace bílkovin odpovídající věku, včetně přírodních bílkovin a suplementace EAA v rozmezí přibližně ± 15 % diety doporučené dietologem
    2. pokusit se zachovat současné používání pohlcovačů amoniaku, jsou-li předepsány

Kritéria vyloučení:

  1. Jiný zdravotní stav nebo komorbidita, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly dodržování studie nebo interpretaci údajů
  2. Hyperamonemická epizoda (hladiny amoniaku v plazmě > 100 μM) s ≥ 1 příznakem souvisejícím s hyperamonémií vyžadující hospitalizaci nebo léčbu na pohotovosti během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku
  3. Aktivní infekce vyžadující protiinfekční léčbu během < 2 týdnů před první dávkou studovaného léku
  4. Známá aktivní infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidou B nebo hepatitidou C
  5. Anamnéza přecitlivělosti na polyethylenglykol (PEG) nebo kteroukoli pomocnou látku obsaženou ve studovaném léku, která podle úsudku výzkumníka vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku nežádoucích účinků
  6. V současné době se účastní jiné terapeutické klinické studie nebo dostával jakoukoli hodnocenou látku během 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studovaného léku
  7. Předchozí transplantace jater nebo hematopoetických kmenových buněk
  8. Použití botulotoxinu během 16 týdnů před první dávkou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Týdenní subkutánní (SC) podávání pegzilarginázy
Všichni jedinci budou dostávat jednou týdně (QW) SC dávku pegzilarginázy po dobu 12 týdnů
Lék: Pegzilargináza
SC podávání pegzilarginázy po dobu 12 týdnů u subjektů s ARG1-D ve věku < 24 měsíců
Ostatní jména:
  • Loargys

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Časové okno: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Časové okno: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Časové okno: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Immedica Pharma AB

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

17. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

17. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit