Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pegzilarginase hos forsøgspersoner

30. april 2026 opdateret af: Immedica Pharma AB

Et fase 3 åbent studie af sikkerhed, farmakokinetik og aktivitet af ugentlig subkutan pegzilarginase hos forsøgspersoner

Dette er et åbent, multicenterstudie til evaluering af sikkerheden, PK og aktiviteten (PD) ved ugentlig subkutan (SC) administration af pegzilarginase hos forsøgspersoner med ARG1-D, som er < 24 måneder gamle. Studiet består af en screeningsperiode på op til 4 uger, en efterfølgende 12 ugers behandlingsperiode og en sikkerhedsopfølgningsperiode på 8 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CAEB1102-301A er et åbent, enkeltarms, ikke-kontrolleret, gentagen dosering, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, PK og aktiviteten (PD) ved ugentlig SC administration af pegzilarginase over 12 uger hos forsøgspersoner med ARG1-D, som er < 24 måneder gamle.

Denne undersøgelse vil bestå af:

  • En screeningsperiode på op til 4 uger for at sikre, at forsøgspersonerne opfylder undersøgelseskriterierne og etablerer baseline plasma arginin
  • En behandlingsperiode på 12 uger
  • En sikkerhedsopfølgningsperiode på 8 uger med besøg 1 uge og 8 uger efter sidste dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Bradford, Det Forenede Kongerige, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Østrig
      • Graz, Østrig, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner skal være < 24 måneder gamle på datoen for informeret samtykke

  2. Bekræftet diagnose af ARG1-D dokumenteret i lægejournaler ved mindst 1 af følgende metoder:

    1. forhøjede plasma arginin niveauer
    2. en mutationsanalyse, der afslører en patogen variant
    3. røde blodlegemer (RBC) arginaseaktivitet
  3. Skriftligt informeret samtykke fra forælder/værge i overensstemmelse med nationale bestemmelser, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke og i denne protokol
  4. Mindst én værdi af plasma arginin ≥ 180 μM under screening

  5. Dokumenteret bekræftelse fra investigator og/eller diætist på, at forsøgspersonen kan:

    1. forsøg på at opretholde et stabilt, alderssvarende niveau af proteinforbrug, inklusive naturligt protein, og EAA-tilskud inden for ca. ± 15 % af diætistens anbefalede kost
    2. forsøg på at opretholde den nuværende brug af ammoniakfjernere, hvis det er foreskrevet

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre medicinsk(e) tilstand(er) eller komorbiditet(er), der efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datafortolkning
  2. Hyperammonæmisk episode (plasmaammoniakniveauer > 100 μM) med ≥ 1 symptom relateret til hyperammonæmi, der kræver hospitalsindlæggelse eller skadestuebehandling inden for de 4 uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  3. Aktiv infektion, der kræver anti-infektionsbehandling inden for < 2 uger før første dosis af forsøgslægemidlet
  4. Kendt aktiv infektion med human immundefektvirus, hepatitis B eller hepatitis C
  5. Anamnese med overfølsomhed over for polyethylenglycol (PEG) eller et eller flere af hjælpestofferne inkluderet i undersøgelseslægemidlet, som efter investigators vurdering sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko for AE'er
  6. Deltager i øjeblikket i et andet terapeutisk klinisk studie eller har modtaget et forsøgsmiddel inden for 30 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) før første dosis af undersøgelseslægemidlet
  7. Tidligere lever- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  8. Brug af botulinumtoksin inden for 16 uger før første dosis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ugentlig subkutan (SC) administration af pegzilarginase
Alle forsøgspersoner vil modtage en gang ugentlig (QW) SC dosis pegzilarginase i 12 uger
Medicin: Pegzilarginase
SC administration af pegzilarginase over 12 uger hos forsøgspersoner med ARG1-D, som er < 24 måneder gamle
Andre navne:
  • Loargys

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Efterforskere

  • Studieleder: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

17. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2024

Først opslået (Faktiske)

3. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner