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Pegzilarginasi nei soggetti

30 aprile 2026 aggiornato da: Immedica Pharma AB

Uno studio di fase 3 in aperto sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'attività della pegzilarginasi sottocutanea settimanale nei soggetti

Si tratta di uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'attività (PD) della somministrazione sottocutanea settimanale (SC) di pegzilarginasi in soggetti con ARG1-D di età < 24 mesi. Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 4 settimane, un successivo periodo di trattamento di 12 settimane e un periodo di follow-up sulla sicurezza di 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CAEB1102-301A è uno studio multicentrico in aperto, a braccio singolo, non controllato, a dosi ripetute, volto a valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'attività (PD) della somministrazione SC settimanale di pegzilarginasi per 12 settimane in soggetti con ARG1-D che hanno < 24 mesi di età.

Questo studio consisterà in:

  • Un periodo di screening fino a 4 settimane per garantire che i soggetti soddisfino i criteri di ammissibilità dello studio e stabiliscano l'arginina plasmatica al basale
  • Un periodo di trattamento di 12 settimane
  • Un periodo di follow-up di sicurezza di 8 settimane con visite 1 settimana e 8 settimane dopo l’ultima dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Regno Unito
      • Bradford, Regno Unito, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I soggetti devono avere < 24 mesi di età alla data del consenso informato

  2. Diagnosi confermata di ARG1-D documentata nelle cartelle cliniche mediante almeno 1 dei seguenti metodi:

    1. livelli elevati di arginina plasmatica
    2. un'analisi della mutazione che rivela una variante patogena
    3. attività dell’arginasi dei globuli rossi (RBC).
  3. Consenso informato scritto del genitore/tutore legale, in conformità con le disposizioni nazionali, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel presente protocollo
  4. Almeno un valore di arginina plasmatica ≥ 180 μM durante lo screening

  5. Conferma documentata da parte dello sperimentatore e/o del dietista che il soggetto può:

    1. tentare di mantenere un livello stabile e adeguato all’età del consumo di proteine, comprese le proteine ​​naturali, e l’integrazione di EAA entro circa ± 15% della dieta raccomandata dal dietista
    2. tentare di mantenere l'uso corrente di scavenger di ammoniaca, se prescritti

Criteri di esclusione:

  1. Altre condizioni mediche o comorbidità che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la conformità allo studio o l'interpretazione dei dati
  2. Episodio iperammoniemico (livelli di ammoniaca plasmatica > 100 μM) con ≥ 1 sintomo correlato a iperammoniemia che richiede ospedalizzazione o gestione del pronto soccorso entro le 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio
  3. Infezione attiva che richiede terapia antinfettiva entro <2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  4. Infezione attiva nota da virus dell’immunodeficienza umana, epatite B o epatite C
  5. Storia di ipersensibilità al polietilenglicole (PEG) o ad uno qualsiasi degli eccipienti inclusi nel farmaco in studio che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto a un rischio inaccettabile di eventi avversi
  6. Partecipa attualmente a un altro studio clinico terapeutico o ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della prima dose del farmaco in studio
  7. Pregresso trapianto di fegato o di cellule staminali emopoietiche
  8. Uso della tossina botulinica entro 16 settimane prima della prima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Somministrazione sottocutanea settimanale (SC) di pegzilarginasi
Tutti i soggetti riceveranno una dose SC di pegzilarginasi una volta alla settimana (QW) per 12 settimane
Droga: Pegzilarginasi
Somministrazione SC di pegzilarginasi per 12 settimane in soggetti con ARG1-D di età < 24 mesi
Altri nomi:
  • Loargys

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Lasso di tempo: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

17 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

17 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAEB1102-301A (Europe)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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