Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pegzilarginase bij proefpersonen

30 april 2026 bijgewerkt door: Immedica Pharma AB

Een fase 3 open-label onderzoek naar veiligheid, farmacokinetiek en activiteit van wekelijkse subcutane pegzilarginase bij proefpersonen

Dit is een open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, PK en activiteit (PD) van wekelijkse subcutane (SC) toediening van pegzilarginase te evalueren bij proefpersonen met ARG1-D die < 24 maanden oud zijn. Het onderzoek bestaat uit een screeningperiode van maximaal 4 weken, een daaropvolgende behandelingsperiode van 12 weken en een veiligheidsfollow-upperiode van 8 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CAEB1102-301A is een open-label, eenarmig, niet-gecontroleerd, multicenter onderzoek met herhaalde dosering om de veiligheid, PK en activiteit (PD) te evalueren van wekelijkse SC-toediening van pegzilarginase gedurende 12 weken bij proefpersonen met ARG1-D die jonger zijn dan 24 maanden.

Deze studie zal bestaan ​​uit:

  • Een screeningperiode van maximaal 4 weken om er zeker van te zijn dat de proefpersonen voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor het onderzoek en om de uitgangswaarde voor plasma-arginine vast te stellen
  • Een behandelperiode van 12 weken
  • Een veiligheidsfollow-upperiode van 8 weken met bezoeken 1 week en 8 weken na de laatste dosis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bradford, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersonen moeten op de datum van geïnformeerde toestemming < 24 maanden oud zijn

  2. Bevestigde diagnose van ARG1-D gedocumenteerd in medische dossiers met ten minste 1 van de volgende methoden:

    1. verhoogde plasma-argininespiegels
    2. een mutatieanalyse waaruit een pathogene variant blijkt
    3. arginase-activiteit in de rode bloedcellen (RBC).
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming door ouder/wettelijke voogd, in overeenstemming met de nationale bepalingen, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier en in dit protocol
  4. Ten minste één waarde van plasma-arginine ≥ 180 μM tijdens screening

  5. Gedocumenteerde bevestiging van de onderzoeker en/of diëtist dat de proefpersoon:

    1. proberen een stabiel, bij de leeftijd passend niveau van eiwitconsumptie te behouden, inclusief natuurlijke eiwitten en EAA-suppletie, binnen ongeveer ± 15% van het door de diëtist aanbevolen dieet
    2. proberen het huidige gebruik van ammoniakvangers te handhaven, indien voorgeschreven

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere medische aandoening(en) of comorbiditeit(en) die, naar de mening van de onderzoeker, de naleving van het onderzoek of de interpretatie van gegevens zouden belemmeren
  2. Hyperammoniëmische episode (plasma-ammoniakniveaus > 100 μM) met ≥ 1 symptoom gerelateerd aan hyperammoniëmie waarvoor ziekenhuisopname of spoedeisende hulp vereist is binnen de 4 weken vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  3. Actieve infectie waarvoor anti-infectieuze therapie nodig is binnen < 2 weken vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  4. Bekende actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B of hepatitis C
  5. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor polyethyleenglycol (PEG) of voor één van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel waardoor, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt op bijwerkingen
  6. Neemt momenteel deel aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek of heeft binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een onderzoeksmiddel gekregen
  7. Eerdere lever- of hematopoëtische stamceltransplantatie
  8. Gebruik van botulinetoxine binnen 16 weken vóór de eerste dosis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Wekelijkse subcutane (SC) toediening van pegzilarginase
Alle proefpersonen krijgen gedurende 12 weken een eenmaal per week (QW) SC-dosis pegzilarginase
Geneesmiddel: Pegzilarginase
SC-toediening van pegzilarginase gedurende 12 weken bij proefpersonen met ARG1-D die < 24 maanden oud zijn
Andere namen:
  • Loargy's

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Tijdsspanne: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren