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Pegzilarginasa en sujetos

30 de abril de 2026 actualizado por: Immedica Pharma AB

Un estudio abierto de fase 3 sobre seguridad, farmacocinética y actividad de la pegzilarginasa subcutánea semanal en sujetos

Este es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, PK y actividad (PD) de la administración subcutánea (SC) semanal de pegzilarginasa en sujetos con ARG1-D que tienen <24 meses de edad. El estudio consta de un período de selección de hasta 4 semanas, un período de tratamiento posterior de 12 semanas y un período de seguimiento de seguridad de 8 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CAEB1102-301A es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo grupo, no controlado, de dosis repetidas para evaluar la seguridad, PK y actividad (PD) de la administración SC semanal de pegzilarginasa durante 12 semanas en sujetos con ARG1-D que tienen < 24 meses de edad.

Este estudio consistirá en:

  • Un período de selección de hasta 4 semanas para garantizar que los sujetos cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio y establezcan la arginina plasmática de referencia.
  • Un período de tratamiento de 12 semanas.
  • Un período de seguimiento de seguridad de 8 semanas con visitas 1 semana y 8 semanas después de la última dosis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Graz, Austria, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Reino Unido
      • Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos deben tener <24 meses de edad en la fecha del consentimiento informado.

  2. Diagnóstico confirmado de ARG1-D documentado en registros médicos mediante al menos uno de los siguientes métodos:

    1. niveles elevados de arginina plasmática
    2. un análisis de mutación que revela una variante patogénica
    3. actividad arginasa de los glóbulos rojos (RBC)
  3. Consentimiento informado por escrito del padre/tutor legal, de acuerdo con las estipulaciones nacionales, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo.
  4. Al menos un valor de arginina plasmática ≥ 180 μM durante el cribado

  5. Confirmación documentada del investigador y/o dietista de que el sujeto puede:

    1. Intentar mantener un nivel estable y apropiado para la edad de consumo de proteínas, incluidas las proteínas naturales, y la suplementación con EAA dentro de aproximadamente ± 15 % de la dieta recomendada por el dietista.
    2. Intentar mantener el uso actual de eliminadores de amoníaco, si se recetan.

Criterios de exclusión:

  1. Otra(s) condición(es) médica(s) o comorbilidad(es) que, en opinión del Investigador, interferirían con el cumplimiento del estudio o la interpretación de los datos.
  2. Episodio de hiperamonemia (niveles de amoníaco en plasma > 100 μM) con ≥ 1 síntoma relacionado con hiperamonemia que requiere hospitalización o tratamiento en la sala de urgencias dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  3. Infección activa que requiere terapia antiinfecciosa dentro de < 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio
  4. Infección activa conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana, la hepatitis B o la hepatitis C
  5. Historial de hipersensibilidad al polietilenglicol (PEG) o cualquiera de los excipientes incluidos en el fármaco del estudio que, a juicio del investigador, pone al sujeto en riesgo inaceptable de sufrir EA.
  6. Actualmente participa en otro estudio clínico terapéutico o ha recibido algún agente en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
  7. Trasplante previo de hígado o de células madre hematopoyéticas
  8. Uso de toxina botulínica dentro de las 16 semanas anteriores a la primera dosis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Administración subcutánea (SC) semanal de pegzilarginasa
Todos los sujetos recibirán una dosis SC de pegzilarginasa una vez a la semana (QW) durante 12 semanas.
Droga: Pegzilarginasa
Administración SC de pegzilarginasa durante 12 semanas en sujetos con ARG1-D menores de 24 meses
Otros nombres:
  • Loargys

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Periodo de tiempo: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Immedica Pharma AB

Investigadores

  • Director de estudio: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2024

Finalización primaria (Actual)

17 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

17 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

3 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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