Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pegzilarginase hos forsøkspersoner

30. april 2026 oppdatert av: Immedica Pharma AB

En åpen fase 3-studie av sikkerhet, farmakokinetikk og aktivitet av ukentlig subkutan pegzilarginase hos forsøkspersoner

Dette er en åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, PK og aktivitet (PD) ved ukentlig subkutan (SC) administrering av pegzilarginase hos personer med ARG1-D som er < 24 måneder gamle. Studien består av en screeningperiode på inntil 4 uker, en påfølgende 12 ukers behandlingsperiode og en sikkerhetsoppfølgingsperiode på 8 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CAEB1102-301A er en åpen, enarms, ikke-kontrollert, gjentatt dosering, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og aktiviteten (PD) ved ukentlig SC-administrasjon av pegzilarginase over 12 uker hos personer med ARG1-D som er < 24 måneder gamle.

Denne studien vil bestå av:

  • En screeningperiode på opptil 4 uker for å sikre at forsøkspersonene oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene og etablere baseline plasma arginin
  • En behandlingstid på 12 uker
  • En sikkerhetsoppfølgingsperiode på 8 uker med besøk 1 uke og 8 uker etter siste dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Storbritannia
      • Bradford, Storbritannia, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonene må være < 24 måneder gamle på datoen for informert samtykke

  2. Bekreftet diagnose av ARG1-D dokumentert i medisinske journaler med minst 1 av følgende metoder:

    1. forhøyede plasma argininnivåer
    2. en mutasjonsanalyse som avslører en patogen variant
    3. røde blodlegemer (RBC) arginaseaktivitet
  3. Skriftlig informert samtykke fra forelder/verge, i samsvar med nasjonale bestemmelser, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i skjemaet for informert samtykke og i denne protokollen
  4. Minst én verdi av plasma arginin ≥ 180 μM under screening

  5. Dokumentert bekreftelse fra etterforsker og/eller kostholdsekspert på at forsøkspersonen kan:

    1. forsøk på å opprettholde et stabilt, alderstilpasset nivå av proteinforbruk, inkludert naturlig protein, og EAA-tilskudd innenfor ca. ± 15 % av kostholdets anbefalte diett
    2. forsøk å opprettholde gjeldende bruk av ammoniakkfjernere, hvis foreskrevet

Ekskluderingskriterier:

  1. Annen(e) medisinsk(e) tilstand(er) eller komorbiditet(er) som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre studieoverholdelse eller datatolkning
  2. Hyperammonemisk episode (plasmaammoniakknivåer > 100 μM) med ≥ 1 symptom relatert til hyperammonemi som krever sykehusinnleggelse eller akuttmottak innen 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet
  3. Aktiv infeksjon som krever anti-infeksjonsbehandling innen < 2 uker før første dose av studiemedikamentet
  4. Kjent aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus, hepatitt B eller hepatitt C
  5. Anamnese med overfølsomhet overfor polyetylenglykol (PEG) eller noen av hjelpestoffene inkludert i studiemedikamentet som, etter etterforskerens vurdering, setter forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for AE.
  6. Deltar for tiden i en annen terapeutisk klinisk studie eller har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før første dose av studiemedikamentet
  7. Tidligere lever- eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  8. Bruk av botulinumtoksin innen 16 uker før første dose

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ukentlig subkutan (SC) administrering av pegzilarginase
Alle forsøkspersoner vil motta en gang ukentlig (QW) SC dose pegzilarginase i 12 uker
Legemiddel: Pegzilarginase
SC administrering av pegzilarginase over 12 uker hos personer med ARG1-D som er < 24 måneder gamle
Andre navn:
  • Loargys

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Tidsramme: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Etterforskere

  • Studieleder: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær fullføring (Faktiske)

17. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

17. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2026

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere