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Pegzilarginase bei Probanden

30. April 2026 aktualisiert von: Immedica Pharma AB

Eine offene Phase-3-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Aktivität der wöchentlichen subkutanen Pegzilarginase bei Probanden

Dies ist eine offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK und Aktivität (PD) der wöchentlichen subkutanen (SC) Verabreichung von Pegzilarginase bei Patienten mit ARG1-D, die < 24 Monate alt sind. Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einem anschließenden 12-wöchigen Behandlungszeitraum und einem Sicherheits-Nachbeobachtungszeitraum von 8 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CAEB1102-301A ist eine offene, einarmige, nicht kontrollierte, multizentrische Studie mit wiederholter Gabe zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Aktivität (PD) der wöchentlichen subkutanen Gabe von Pegzilarginase über 12 Wochen bei Patienten mit ARG1-D < 24 Monate alt sind.

Diese Studie wird bestehen aus:

  • Ein Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, um sicherzustellen, dass die Probanden die Studienzulassungskriterien erfüllen und den Ausgangswert für Plasma-Arginin ermitteln
  • Eine Behandlungsdauer von 12 Wochen
  • Eine Sicherheitsnachbeobachtungszeit von 8 Wochen mit Besuchen 1 Woche und 8 Wochen nach der letzten Dosis.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Vereinigtes Königreich
      • Bradford, Vereinigtes Königreich, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane
  • Österreich
      • Graz, Österreich, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung < 24 Monate alt sein

  2. Bestätigte Diagnose von ARG1-D, dokumentiert in den Krankenakten durch mindestens eine der folgenden Methoden:

    1. erhöhte Plasma-Argininspiegel
    2. eine Mutationsanalyse, die eine pathogene Variante aufdeckt
    3. Arginaseaktivität der roten Blutkörperchen (RBC).
  3. Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten gemäß den nationalen Bestimmungen, einschließlich der Einhaltung der in der Einverständniserklärung und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen
  4. Mindestens ein Plasma-Argininwert ≥ 180 μM während des Screenings

  5. Dokumentierte Bestätigung des Prüfarztes und/oder Ernährungsberaters, dass der Proband:

    1. Versuchen Sie, ein stabiles, altersgerechtes Maß an Proteinkonsum, einschließlich natürlichem Protein, und EAA-Supplementierung innerhalb von etwa ± 15 % der vom Ernährungsberater empfohlenen Ernährung aufrechtzuerhalten
    2. Versuchen Sie, die derzeitige Verwendung von Ammoniakfängern beizubehalten, sofern verordnet

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Erkrankungen oder Komorbidität(en), die nach Ansicht des Prüfarztes die Studiencompliance oder die Dateninterpretation beeinträchtigen würden
  2. Hyperammonämie-Episode (Plasma-Ammoniakspiegel > 100 μM) mit ≥ 1 Symptom im Zusammenhang mit Hyperammonämie, das einen Krankenhausaufenthalt oder eine Behandlung in der Notaufnahme innerhalb der 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfordert
  3. Aktive Infektion, die eine antiinfektive Therapie innerhalb von < 2 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfordert
  4. Bekannte aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Hepatitis B oder Hepatitis C
  5. Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Polyethylenglykol (PEG) oder einen der im Studienmedikament enthaltenen Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden einem inakzeptablen Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  6. Nimmt derzeit an einer anderen therapeutischen klinischen Studie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten
  7. Vorherige Leber- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation
  8. Anwendung von Botulinumtoxin innerhalb von 16 Wochen vor der ersten Dosis

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Wöchentliche subkutane (SC) Verabreichung von Pegzilarginase
Alle Probanden erhalten 12 Wochen lang einmal wöchentlich (QW) SC-Dosis Pegzilarginase
Arzneimittel: Pegzilarginase
SC-Verabreichung von Pegzilarginase über 12 Wochen bei Patienten mit ARG1-D, die < 24 Monate alt sind
Andere Namen:
  • Loargys

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Zeitfenster: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Ermittler

  • Studienleiter: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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