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Pegzilarginase em indivíduos

30 de abril de 2026 atualizado por: Immedica Pharma AB

Um estudo aberto de fase 3 de segurança, farmacocinética e atividade da pegzilarginase subcutânea semanal em indivíduos

Este é um estudo multicêntrico aberto para avaliar a segurança, farmacocinética e atividade (PD) da administração subcutânea (SC) semanal de pegzilarginase em indivíduos com ARG1-D com <24 meses de idade. O estudo consiste em um período de triagem de até 4 semanas, um período de tratamento subsequente de 12 semanas e um período de acompanhamento de segurança de 8 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

CAEB1102-301A é um estudo multicêntrico, aberto, de braço único, não controlado, de dosagem repetida para avaliar a segurança, farmacocinética e atividade (PD) da administração SC semanal de pegzilarginase durante 12 semanas em indivíduos com ARG1-D que têm < 24 meses de idade.

Este estudo consistirá em:

  • Um período de triagem de até 4 semanas para garantir que os participantes atendam aos critérios de elegibilidade do estudo e estabeleçam a linha de base da arginina plasmática
  • Um período de tratamento de 12 semanas
  • Um período de acompanhamento de segurança de 8 semanas com visitas 1 semana e 8 semanas após a última dose.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Reino Unido
      • Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane
  • Áustria
      • Graz, Áustria, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os participantes devem ter <24 meses de idade na data do consentimento informado

  2. Diagnóstico confirmado de ARG1-D documentado em registros médicos por pelo menos um dos seguintes métodos:

    1. níveis elevados de arginina plasmática
    2. uma análise de mutação revelando uma variante patogênica
    3. atividade da arginase dos glóbulos vermelhos (RBC)
  3. Consentimento informado por escrito dos pais/responsável legal, de acordo com as estipulações nacionais, que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado e neste protocolo
  4. Pelo menos um valor de arginina plasmática ≥ 180 μM durante a triagem

  5. Confirmação documentada do investigador e/ou nutricionista de que o sujeito pode:

    1. tentar manter um nível de consumo de proteína estável e adequado à idade, incluindo proteína natural e suplementação de EAA dentro de aproximadamente ± 15% da dieta recomendada pelo nutricionista
    2. tentar manter o uso atual de eliminadores de amônia, se prescritos

Critérios de exclusão:

  1. Outras condições médicas ou comorbidades que, na opinião do Investigador, interfeririam na adesão ao estudo ou na interpretação dos dados
  2. Episódio hiperamonêmico (níveis plasmáticos de amônia > 100 μM) com ≥ 1 sintoma relacionado à hiperamonemia que requer hospitalização ou atendimento de emergência nas 4 semanas anteriores à primeira dose do medicamento em estudo
  3. Infecção ativa que requer terapia anti-infecciosa < 2 semanas antes da primeira dose do medicamento em estudo
  4. Infecção ativa conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite B ou hepatite C
  5. História de hipersensibilidade ao polietilenoglicol (PEG) ou a qualquer um dos excipientes incluídos no medicamento do estudo que, no julgamento do Investigador, coloque o sujeito em risco inaceitável de EAs
  6. Atualmente participando de outro estudo clínico terapêutico ou recebeu qualquer agente experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose do medicamento do estudo
  7. Transplante prévio de fígado ou células-tronco hematopoiéticas
  8. Uso de toxina botulínica nas 16 semanas anteriores à primeira dose

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Administração subcutânea (SC) semanal de pegzilarginase
Todos os indivíduos receberão uma dose SC de pegzilarginase uma vez por semana (QW) por 12 semanas
Medicamento: Pegzilarginase
Administração SC de pegzilarginase durante 12 semanas em indivíduos com ARG1-D com <24 meses de idade
Outros nomes:
  • Loargys

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Prazo: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Prazo: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Prazo: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Immedica Pharma AB

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Real)

17 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

17 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

3 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2026

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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