Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пегзиларгиназа у субъектов

30 апреля 2026 г. обновлено: Immedica Pharma AB

Открытое исследование фазы 3 безопасности, фармакокинетики и активности еженедельного подкожного введения пегзиларгиназы у субъектов

Это открытое многоцентровое исследование для оценки безопасности, фармакокинетики и активности (PD) еженедельного подкожного (п/к) введения пегзиларгиназы у субъектов с ARG1-D в возрасте < 24 месяцев. Исследование состоит из периода скрининга продолжительностью до 4 недель, последующего 12-недельного периода лечения и периода наблюдения за безопасностью продолжительностью 8 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

CAEB1102-301A — это открытое, неконтролируемое, многоцентровое исследование с повторным дозированием для оценки безопасности, фармакокинетики и активности (PD) еженедельного подкожного введения пегзиларгиназы в течение 12 недель у субъектов с ARG1-D, у которых возраст < 24 месяцев.

Это исследование будет состоять из:

  • Период скрининга продолжительностью до 4 недель, чтобы убедиться, что субъекты соответствуют критериям отбора в исследование, и установить базовый уровень аргинина в плазме.
  • Срок лечения 12 недель.
  • Период наблюдения по безопасности составляет 8 недель с посещениями через 1 неделю и 8 недель после приема последней дозы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст субъектов должен быть < 24 месяцев на дату информированного согласия.

  2. Подтвержденный диагноз ARG1-D, зафиксированный в медицинской документации как минимум одним из следующих методов:

    1. повышенный уровень аргинина в плазме
    2. мутационный анализ, выявляющий патогенный вариант
    3. активность аргиназы эритроцитов (RBC)
  3. Письменное информированное согласие родителя/законного опекуна в соответствии с национальными правилами, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия и в настоящем протоколе.
  4. По крайней мере, одно значение аргинина в плазме ≥ 180 мкМ во время скрининга.

  5. Документальное подтверждение от исследователя и/или диетолога о том, что субъект может:

    1. стараться поддерживать стабильный, соответствующий возрасту уровень потребления белка, включая натуральный белок, и добавки EAA в пределах примерно ± 15% от рекомендованной диетологом диеты.
    2. попытаться продолжить использование поглотителей аммиака, если это предписано.

Критерии исключения:

  1. Другие медицинские состояния или сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, могут помешать соблюдению требований исследования или интерпретации данных.
  2. Эпизод гипераммониемии (уровень аммиака в плазме > 100 мкМ) с ≥ 1 симптомом, связанным с гипераммониемией, требующим госпитализации или обращения в отделение неотложной помощи в течение 4 недель до приема первой дозы исследуемого препарата.
  3. Активная инфекция, требующая противоинфекционной терапии в течение <2 недель до первой дозы исследуемого препарата.
  4. Известная активная инфекция вирусом иммунодефицита человека, гепатитом В или гепатитом С.
  5. История гиперчувствительности к полиэтиленгликолю (ПЭГ) или любому из вспомогательных веществ, включенных в исследуемый препарат, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта неприемлемому риску развития НЯ.
  6. В настоящее время участвует в другом терапевтическом клиническом исследовании или получил любой исследуемый агент в течение 30 дней (или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше) до первой дозы исследуемого препарата.
  7. Предыдущая трансплантация печени или гемопоэтических стволовых клеток
  8. Использование ботулотоксина в течение 16 недель до первой дозы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Еженедельное подкожное (п/к) введение пегзиларгиназы
Все субъекты будут получать п/к дозу пегзиларгиназы один раз в неделю (QW) в течение 12 недель.
Лекарство: Пегзиларгиназа
Подкожное введение пегзиларгиназы в течение 12 недель субъектам с ARG1-D в возрасте < 24 месяцев.
Другие имена:
  • Лоаргис

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Временное ограничение: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Immedica Pharma AB

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAEB1102-301A (Europe)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться