Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pegzilarginaza u pacjentów

30 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Immedica Pharma AB

Otwarte badanie III fazy dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i aktywności podawanej co tydzień podskórnej pegzilarginazy u pacjentów

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, PK i aktywności (PD) cotygodniowego podskórnego (SC) podawania pegzilarginazy pacjentom z ARG1-D w wieku < 24 miesięcy. Badanie składa się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni, kolejnego 12-tygodniowego okresu leczenia i 8-tygodniowego okresu obserwacji pod kątem bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CAEB1102-301A to otwarte, jednoramienne, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie z wielokrotnym dawkowaniem, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i aktywności (PD) cotygodniowego podawania pegzilarginazy podskórnie przez 12 tygodni u pacjentów z ARG1-D, którzy mają < 24 miesiące.

Badanie to będzie składać się z:

  • Okres przesiewowy trwający do 4 tygodni w celu sprawdzenia, czy uczestnicy spełniają kryteria kwalifikowalności do badania i ustalili wyjściową zawartość argininy w osoczu
  • Okres leczenia 12 tygodni
  • Okres obserwacji bezpieczeństwa wynoszący 8 tygodni z wizytami 1 tydzień i 8 tygodni po ostatniej dawce.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, A-8036
        • Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde Medizinische Universität
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Unidade de Doenças Metabólicas Pediatria, Hospital Santa Maria
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bradford, Zjednoczone Królestwo, BD9 6RJ
        • Bradford Royal Infirmary Duckworth Lane

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. W dniu wyrażenia świadomej zgody uczestnicy muszą mieć ukończone 24 miesiące

  2. Potwierdzona diagnoza ARG1-D udokumentowana w dokumentacji medycznej co najmniej jedną z następujących metod:

    1. podwyższony poziom argininy w osoczu
    2. analiza mutacji ujawniająca wariant patogenny
    3. aktywność arginazy czerwonych krwinek (RBC).
  3. Pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna prawnego, zgodnie z przepisami krajowymi, która obejmuje przestrzeganie wymogów i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody oraz w niniejszym protokole
  4. Co najmniej jedna wartość argininy w osoczu ≥ 180 µM podczas badania przesiewowego

  5. Udokumentowane potwierdzenie od Badacza i/lub dietetyka, że ​​badany może:

    1. staraj się utrzymać stabilny, odpowiedni do wieku poziom spożycia białka, w tym białka naturalnego, oraz suplementację EAA w granicach około ± 15% diety zalecanej przez dietetyka
    2. podjąć próbę utrzymania obecnego stosowania środków pochłaniających amoniak, jeśli są one zalecane

Kryteria wykluczenia:

  1. Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które w opinii Badacza mogłyby zakłócać zgodność z badaniem lub interpretację danych
  2. Epizod hiperamonemii (stężenie amoniaku w osoczu > 100 µM) z ≥ 1 objawem związanym z hiperamonemią wymagającą hospitalizacji lub leczenia na izbie przyjęć w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku
  3. Aktywna infekcja wymagająca leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu < 2 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku
  4. Znane aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C
  5. Historia nadwrażliwości na glikol polietylenowy (PEG) lub którąkolwiek substancję pomocniczą wchodzącą w skład badanego leku, która w ocenie Badacza naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  6. Obecnie uczestniczy w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub otrzymał jakikolwiek badany środek w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanego leku
  7. Przebyty przeszczep wątroby lub krwiotwórczych komórek macierzystych
  8. Zastosowanie toksyny botulinowej w ciągu 16 tygodni przed pierwszą dawką

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cotygodniowe podskórne (SC) podawanie pegzilarginazy
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać podskórną dawkę pegzilarginazy raz na tydzień (QW) przez 12 tygodni
Lek: Pegzilarginaza
Podskórne podawanie pegzilarginazy przez 12 tygodni pacjentom z ARG1-D w wieku < 24 miesięcy
Inne nazwy:
  • Loargys

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Plasma Arginine Concentrations in Subjects <24 Months of Age With Arginase 1 Deficiency (ARG1-D).
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks.
To evaluate the effect of pegzilarginase on plasma arginine concentrations in subjects <24 months of age with arginase 1 deficiency (ARG1-D).
From baseline up to 12 weeks.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Half-life (T½).
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of half-life (T½).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Tmax).
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on time to maximum observed concentration (Tmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Maximum Observed Concentration (Cmax).
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation of maximum observed concentration (Cmax).
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacokinetic (PK) Profile of Pegzilarginase: Area Under the Plasma Drug Concentration-time Curve.
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
PK parameters with evaluation on area under the plasma drug concentration-time curve.
From baseline up to 12 weeks. Within 1 hour pre-dose a sample was taken on visits 1, 2, 4, 6, 8, 10, and 13. A post-dose sample was taken 12 - 48 hours after dosing on visits 2, 4, and 10.
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Anti-drug Antibodies (ADAs).
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, anti-drug antibodies (ADAs).
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Pharmacodynamic (PD) Response of Pegzilarginase: Levels of Plasma Arginine.
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
PD response evaluation, levels of plasma arginine. Arginine within guidance level.
From baseline up to 12 weeks. Samples taken on visit 1, 2, 4, 8 and 13 (pre-dose if on a dosing day).
Changes From Baseline in Physical Function: GMFM-66.
Ramy czasowe: From baseline up to 12 weeks.
Changes in physical function after 12 weeks of pegzilarginase treatment as measured by Gross Motor Function Measure (GMFM)-66 Parts A through E (total score). The Gross Motor Function Measure (GMFM) utilize a 4-point scoring system for each item across dimensions A-E. The minimum score is 0; the maximum score is 198, with a higher score representing better gross motor function.
From baseline up to 12 weeks.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAEB1102-301A (Europe)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj