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BIIB141（オマベロキソロン）を初めて処方されるフリードライヒ運動失調症の参加者におけるBIIB141（オマベロキソロン）の長期安全性についてさらに詳しく知るための研究

2026年4月23日 更新者：Biogen

オマベロキソロン治療を受けたフリードライヒ運動失調症患者の観察による多国籍市販後登録登録

この研究では、研究者はオマベロキソロンまたはSKYCLARYS®としても知られるBIIB141の安全性についてさらに学ぶことになります。 これは、FA としても知られるフリードライヒ運動失調症の患者に医師が処方できる薬です。 これは「観察」研究として知られており、医療ケアを変更せずに研究参加者の健康情報を収集します。 この研究の参加者は、Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC) と呼ばれるグループを利用して見つけられます。 これは、FA 患者への臨床ケアの提供を支援する研究研究センターのグループです。

この研究の主な目的は、主治医によって初めて BIIB141 を処方される FA 患者の安全性情報を収集することです。

この研究で研究者が答えたい主な質問は次のとおりです。

  • 重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者は何人ですか? 有害事象は、死に至る場合、生命を脅かす場合、永続的な問題を引き起こす場合、または入院治療が必要な場合に重篤とみなされます。
  • 薬物による心不全または肝障害に関連する有害事象 (AE) が発生した参加者は何人ですか?

研究者は次のことについても詳しく知ることができます。

• 参加者が治療を中止したり、研究を中止したり、処方された以上の薬を服用した理由と時期

この調査は次のように行われます。

  • 参加者は、研究に参加できるかどうかを確認するためにスクリーニングされます。
  • 研究に参加した後、参加者は6か月以内にBIIB141による治療を開始する必要があります。
  • 研究期間中、各参加者の医師は、参加者が健康状態をチェックするために研究研究センターを訪れる頻度を決定します。 これは医師自身の臨床判断と薬のラベルで推奨されている内容に基づいています。 ほとんどの参加者は、少なくとも年に 1 回は研究研究センターを訪問します。
  • 参加者の定期的な医師の診察によるデータは、1 か月、2 か月、3 か月、6 か月、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、および 60 か月後に収集されます。
  • 各参加者は最長 5 年間研究に参加します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、すべての薬剤性肝障害（DILI）およびうっ血性心不全（CHF）AEの特性評価を含め、現実世界の環境でFAの参加者に処方されるオメロキソロンの長期安全性を評価することです。 この研究の第二の目的は、オマベロキソロン治療の中断、中止、および薬物の過剰摂取の理由とタイミングを把握することです。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

300

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • まだ募集していません
        • UCLA Neurology
        • 主任研究者：
          • Susan Perlman
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • まだ募集していません
        • University of Florida
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • David Lynch
        • コンタクト：
          • 電話番号：215-590-2242
  • イタリア
      • Conegliano、イタリア、31015
        • まだ募集していません
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gabriella Paparella
      • Milan、イタリア、20133
        • まだ募集していません
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • 主任研究者：
          • Caterina Mariotti
        • コンタクト：
      • Rome、イタリア、50
        • まだ募集していません
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gessica Vasco
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525
        • まだ募集していません
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • 主任研究者：
          • Bart van de Warrenburg
        • コンタクト：
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • 募集
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sylvia Boesch
  • チェコ
    • Prague
      • Motol、Prague、チェコ、5, 15006
        • 募集
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Martin Vyhnalek
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • まだ募集していません
        • University Hospital Aachen
        • 主任研究者：
          • Kathrin Reetz
        • コンタクト：
      • Munich、ドイツ、80336
        • まだ募集していません
        • Klinikum der Universität München
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen、Baden-Würtemberg、ドイツ、72076
        • 募集
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • コンタクト：
          • 電話番号：+4970712980445
        • 主任研究者：
          • Ludger Schöls
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1070
        • まだ募集していません
        • HUB-Hôpital Erasme
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Naeije Gilles

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

このレジストリのすべての参加者は、FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC) の自然史プラットフォームを通じて特定され、登録されます。

説明

主な包含基準:

  • 遺伝子検査による確認を含む、FA の文書化された診断。
  • オマベロキソロン未治療で、このレジストリへの登録と同時に承認されたラベルに従ってオマベロキソロン治療を開始している。
  • フリードライヒ失調症世界臨床コンソーシアム UNIFIED Natural History Study (UNIFAI) に登録。

主な除外基準:

  • 現在オマベロキソロンの適応外処方を受けています。
  • 以前はオマベロキソロンの臨床試験に登録されていました。
  • レジストリへの登録時に盲検介入試験に参加する。参加者は、ベースラインデータが収集された後、他の臨床試験に参加することができます。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Omaveloxolone非ネイブコホート
この研究への登録の12か月前に承認されたラベルに従ってオマベオキソロン治療を開始したFAの参加者は、遡及的に（ベースラインデータ）分析され、その後、最大5年間前向き分析（ベースラインデータ）が続きます。
薬：オマベロキソロン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • スカイクラリス
  • BIIB141
オマベロキソロン未治療参加者
承認されたラベルに従いオマベロキソロン治療を開始するFA患者を、最大5年間前向きに追跡します。
薬：オマベロキソロン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • スカイクラリス
  • BIIB141

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Omaveloxolone Naive Cohort：治療に浸透している深刻な有害事象の参加者の数（TESAES）
時間枠：治療の開始から研究の終わりまで（最大5年）
治療の開始から研究の終わりまで（最大5年）
Omaveloxolone非ネイブなコホート：治療に浸透した深刻な有害事象の参加者の数（TESAES）
時間枠：現在の研究への登録から研究の終わりまで（最大5年）
現在の研究への登録から研究の終わりまで（最大5年）
Omaveloxoloneナイーブコホート：DILIおよびCHF AESの参加者の数
時間枠：治療の開始から研究の終わりまで（最大5年）
治療の開始から研究の終わりまで（最大5年）
Omaveloxolone非ネイブコホート：DILIとCHF AEの参加者の数
時間枠：現在の研究への登録から研究の終わりまで（最大5年）
現在の研究への登録から研究の終わりまで（最大5年）

二次結果の測定

結果測定
時間枠
オマベロキソロン治療の中断までの時間
時間枠：最長5年
最長5年
オマベロキソロン治療中止までの時間
時間枠：最長5年
最長5年
オマベロキソロン薬物の過剰摂取までの時間
時間枠：最長5年
最長5年
オマベロキソロン治療の中断、治療中止、過剰摂取の理由がある参加者の数
時間枠：最長5年
最長5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月12日

一次修了 (推定)

2029年10月1日

研究の完了 (推定)

2029年10月1日

試験登録日

最初に提出

2024年9月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年9月30日

最初の投稿 (実際)

2024年10月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月23日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (その他の識別子：HMA-EMA Catalogues)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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