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Uno studio per saperne di più sulla sicurezza a lungo termine di BIIB141 (Omaveloxolone) nei partecipanti con atassia di Friedreich a cui è stato prescritto per la prima volta

23 aprile 2026 aggiornato da: Biogen

Un registro osservazionale, multinazionale, post-marketing di pazienti trattati con omaveloxolone affetti da atassia di Friedreich

In questo studio, i ricercatori impareranno di più sulla sicurezza di BIIB141, noto anche come omaveloxolone o SKYCLARYS®. Questo è un farmaco disponibile per i medici da prescrivere alle persone affette da atassia di Friedreich, nota anche come AF. Questo è noto come studio "osservazionale", che raccoglie informazioni sanitarie sui partecipanti allo studio senza modificare le loro cure mediche. I partecipanti a questo studio verranno trovati utilizzando un gruppo chiamato Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Si tratta di un gruppo di centri di ricerca che aiutano a fornire assistenza clinica alle persone affette da AF.

L'obiettivo principale di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza nei partecipanti con AF a cui è stato prescritto BIIB141 per la prima volta dai propri medici.

La domanda principale a cui i ricercatori vogliono rispondere in questo studio è:

  • Quanti partecipanti hanno avuto eventi avversi gravi (SAE)? Un evento avverso è considerato grave quando provoca la morte, mette in pericolo la vita, causa problemi duraturi o richiede cure ospedaliere.
  • Quanti partecipanti hanno avuto eventi avversi (EA) legati a insufficienza cardiaca o danni al fegato causati dal farmaco?

I ricercatori impareranno anche di più su:

• Perché e quando i partecipanti hanno interrotto il trattamento, hanno lasciato lo studio o hanno assunto una quantità di farmaco maggiore di quella prescritta

Questo studio verrà svolto come segue:

  • I partecipanti verranno selezionati per verificare se possono partecipare allo studio.
  • Dopo essersi uniti allo studio, i partecipanti devono iniziare il trattamento con BIIB141 entro 6 mesi.
  • Durante lo studio, il medico di ciascun partecipante deciderà la frequenza con cui il partecipante si reca al centro di ricerca dello studio per verificare la propria salute. Ciò si baserà sul giudizio clinico del medico e su quanto raccomandato dall'etichetta del farmaco. La maggior parte dei partecipanti visiterà il proprio centro di ricerca studio almeno una volta all'anno.
  • I dati delle visite regolari dei partecipanti al proprio medico verranno raccolti a 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi e 60 mesi.
  • Ciascun partecipante resterà nello studio per un massimo di 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine dell'omaveloxolone prescritto ai partecipanti con AF nel contesto reale, inclusa la caratterizzazione di tutti gli eventi avversi legati al danno epatico indotto da farmaci (DILI) e all'insufficienza cardiaca congestizia (CHF). L'obiettivo secondario di questo studio è quello di catturare le ragioni e i tempi delle interruzioni, delle sospensioni e dell'overdose del trattamento con omaveloxolone.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamento
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvia Boesch
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Non ancora reclutamento
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Naeije Gilles
  • Cechia
    • Prague
      • Motol, Prague, Cechia, 5, 15006
        • Reclutamento
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin Vyhnalek
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Aachen
        • Investigatore principale:
          • Kathrin Reetz
        • Contatto:
      • Munich, Germania, 80336
        • Non ancora reclutamento
        • Klinikum der Universität München
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Contatto:
          • Numero di telefono: +4970712980445
        • Investigatore principale:
          • Ludger Schöls
  • Italia
      • Conegliano, Italia, 31015
        • Non ancora reclutamento
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Italia, 20133
        • Non ancora reclutamento
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Investigatore principale:
          • Caterina Mariotti
        • Contatto:
      • Rome, Italia, 50
        • Non ancora reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gessica Vasco
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525
        • Non ancora reclutamento
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Investigatore principale:
          • Bart van de Warrenburg
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • UCLA Neurology
        • Investigatore principale:
          • Susan Perlman
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Non ancora reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • David Lynch
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 215-590-2242

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i partecipanti a questo registro saranno identificati e iscritti tramite la piattaforma di storia naturale FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi documentata di AF, inclusa la conferma tramite test genetici.
  • Naïve all'omaveloxolone e inizio del trattamento con omaveloxolone secondo un'etichetta approvata in concomitanza con l'iscrizione in questo registro.
  • Iscritto al Friedreich Atassia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Criteri chiave di esclusione:

  • Attualmente riceve prescrizione off-label di omaveloxolone.
  • Precedentemente arruolato in uno studio clinico su omaveloxolone.
  • Partecipare a uno studio interventistico in cieco al momento dell'iscrizione nel registro; i partecipanti possono partecipare ad altri studi clinici dopo aver raccolto i dati di base.

Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte non naia omaveloxolone
I partecipanti con FA che hanno avviato il trattamento con omaveloxolone secondo l'etichetta approvata meno di 12 mesi prima dell'iscrizione a questo studio saranno analizzati retrospettivamente (dati di base) seguiti da analisi prospettiche (dati post-base) per un massimo di 5 anni.
Droga: Omaveloxolone
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Partecipanti Naive a Omaveloxolone
I partecipanti con FA che inizieranno il trattamento con omaveloxolone secondo l'etichetta approvata saranno seguiti prospetticamente per un massimo di 5 anni.
Droga: Omaveloxolone
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Omaveloxolone Cohort ingenuo: numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti (Tesaes)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Coorte non naia omaveloxolone: ​​numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (Tesaes)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al presente studio fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Dall'iscrizione al presente studio fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Omaveloxolone Cohort ingenuo: numero di partecipanti con dili e CHF AES
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Coorte non naia omaveloxolone: ​​numero di partecipanti con dili e chf ae
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al presente studio fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)
Dall'iscrizione al presente studio fino alla fine dello studio (fino a 5 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
È ora di interrompere il trattamento con Omaveloxolone
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
È ora di interrompere il trattamento con Omaveloxolone
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
È ora di overdose da Omaveloxolone
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con motivi per l'interruzione del trattamento con Omaveloxolone, l'interruzione del trattamento e il sovradosaggio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Altro identificatore: HMA-EMA Catalogues)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza degli studi clinici e sulla condivisione dei dati di Biogen disponibile su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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