Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om meer te weten te komen over de veiligheid op lange termijn van BIIB141 (Omaveloxolone) bij deelnemers met de ataxie van Friedreich die het voor de eerste keer voorgeschreven krijgen

23 april 2026 bijgewerkt door: Biogen

Een observationeel, multinationaal postmarketingregister van met omaveloxolon behandelde patiënten met de ataxie van Friedreich

In deze studie zullen onderzoekers meer te weten komen over de veiligheid van BIIB141, ook bekend als omaveloxolone of SKYCLARYS®. Dit is een medicijn dat artsen kunnen voorschrijven aan mensen met de ataxie van Friedreich, ook bekend als FA. Dit staat bekend als een ‘observationeel’ onderzoek, waarbij gezondheidsinformatie over studiedeelnemers wordt verzameld zonder hun medische zorg te veranderen. Deelnemers voor dit onderzoek zullen worden gevonden via een groep genaamd het Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Dit is een groep studieonderzoekscentra die klinische zorg bieden aan mensen met FA.

Het hoofddoel van deze studie is het verzamelen van veiligheidsinformatie bij deelnemers met FA die voor het eerst BIIB141 voorgeschreven krijgen door hun eigen artsen.

De belangrijkste vraag die onderzoekers in dit onderzoek willen beantwoorden is:

  • Hoeveel deelnemers hadden ernstige bijwerkingen (SAE's)? Een bijwerking wordt als ernstig beschouwd als deze de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, blijvende problemen veroorzaakt of ziekenhuiszorg vereist.
  • Hoeveel deelnemers hadden bijwerkingen die verband hielden met hartfalen of leverschade veroorzaakt door het medicijn?

Onderzoekers zullen ook meer leren over:

• Waarom en wanneer deelnemers stopten met de behandeling, het onderzoek verlieten of meer van het medicijn namen dan was voorgeschreven

Dit onderzoek zal als volgt worden uitgevoerd:

  • Deelnemers worden gescreend om te controleren of ze aan het onderzoek kunnen deelnemen.
  • Na deelname aan de studie moeten de deelnemers binnen 6 maanden beginnen met de behandeling met BIIB141.
  • Tijdens het onderzoek zal de arts van elke deelnemer beslissen hoe vaak de deelnemer het onderzoekscentrum van de studie bezoekt om zijn gezondheid te controleren. Dit zal gebaseerd zijn op het klinische oordeel van de arts zelf en op wat wordt aanbevolen op het etiket van het geneesmiddel. De meeste deelnemers bezoeken hun onderzoekscentrum minstens één keer per jaar.
  • Gegevens over de regelmatige bezoeken van de deelnemers aan hun arts worden verzameld na 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden, 24 maanden, 36 maanden, 48 maanden en 60 maanden.
  • Elke deelnemer zal maximaal 5 jaar aan het onderzoek deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van omaveloxolon zoals voorgeschreven aan deelnemers met FA in de praktijk, inclusief karakterisering van alle door geneesmiddelen geïnduceerde leverbeschadiging (DILI) en congestief hartfalen (CHF) bijwerkingen. Het secundaire doel van deze studie is het vastleggen van de redenen en het tijdstip van onderbrekingen, stopzettingen van de behandeling met omaveloxolon en een overdosis medicijnen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1070
        • Nog niet aan het werven
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Naeije Gilles
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Aachen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathrin Reetz
        • Contact:
      • Munich, Duitsland, 80336
        • Nog niet aan het werven
        • Klinikum der Universität München
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Duitsland, 72076
        • Werving
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Contact:
          • Telefoonnummer: +4970712980445
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ludger Schöls
  • Italië
      • Conegliano, Italië, 31015
      • Milan, Italië, 20133
        • Nog niet aan het werven
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caterina Mariotti
        • Contact:
      • Rome, Italië, 50
        • Nog niet aan het werven
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gessica Vasco
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Nog niet aan het werven
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bart van de Warrenburg
        • Contact:
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Werving
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sylvia Boesch
  • Tsjechië
    • Prague
      • Motol, Prague, Tsjechië, 5, 15006
        • Werving
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martin Vyhnalek
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • UCLA Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Perlman
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Nog niet aan het werven
        • University of Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Lynch
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 215-590-2242

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle deelnemers aan dit register worden geïdentificeerd en ingeschreven via het natuurhistorisch platform van het FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van FA, inclusief bevestiging via genetische tests.
  • Omaveloxolon-naïef en het starten van een behandeling met omaveloxolon volgens een goedgekeurd label, gelijktijdig met inschrijving in dit register.
  • Ingeschreven bij Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Ontvang momenteel een off-label recept voor omaveloxolon.
  • Eerder ingeschreven in een klinische studie met omaveloxolon.
  • Deelnemen aan een geblindeerd interventioneel onderzoek op het moment van inschrijving in het register; deelnemers kunnen deelnemen aan andere klinische onderzoeken nadat basisgegevens zijn verzameld.

Opmerking: Er kunnen andere, in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Omaveloxolon niet-naïef cohort
Deelnemers met FA die omaveloxolonbehandeling hebben gestart volgens het goedgekeurde label minder dan 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving in deze studie, worden met retrospectief geanalyseerd (basislijngegevens) gevolgd door prospectieve analyse (post-baseline gegevens) gedurende maximaal 5 jaar.
Geneesmiddel: Omaveloxolon
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelarm.
Andere namen:
  • HEMELSCHLAIRS
  • BIIB141
Omaveloxolone Naïeve Deelnemers
Deelnemers met FA die de behandeling met omaveloxolone starten volgens het goedgekeurde productlabel, worden prospectief gevolgd gedurende maximaal 5 jaar.
Geneesmiddel: Omaveloxolon
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelarm.
Andere namen:
  • HEMELSCHLAIRS
  • BIIB141

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Omaveloxolon naïef cohort: aantal deelnemers met behandelingsopkomende ernstige bijwerkingen (TESAES)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Omaveloxolon niet-naïef cohort: aantal deelnemers met behandelings-opkomende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Van de inschrijving in de huidige studie tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Van de inschrijving in de huidige studie tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Omaveloxolon naïef cohort: aantal deelnemers met DILI en CHF AES
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Omaveloxolon niet-naïef cohort: aantal deelnemers met dili en chf ae
Tijdsspanne: Van de inschrijving in de huidige studie tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)
Van de inschrijving in de huidige studie tot het einde van het onderzoek (maximaal 5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot onderbreking van de behandeling met Omaveloxolon
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Tijd tot stopzetting van de behandeling met Omaveloxolon
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Tijd voor een overdosis Omaveloxolone-medicijnen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers met redenen voor onderbreking van de behandeling met Omaveloxolon, stopzetting van de behandeling en overdosis
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Andere identificatie: HMA-EMA Catalogues)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie en gegevensdeling van klinische onderzoeken van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren