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Eine Studie, um mehr über die Langzeitsicherheit von BIIB141 (Omaveloxolon) bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie zu erfahren, denen es zum ersten Mal verschrieben wurde

23. April 2026 aktualisiert von: Biogen

Ein beobachtendes, multinationales Post-Marketing-Register von mit Omaveloxolon behandelten Patienten mit Friedreich-Ataxie

In dieser Studie erfahren Forscher mehr über die Sicherheit von BIIB141, auch bekannt als Omaveloxolon oder SKYCLARYS®. Hierbei handelt es sich um ein Medikament, das Ärzte Menschen mit Friedreich-Ataxie, auch FA genannt, verschreiben können. Hierbei handelt es sich um eine sogenannte „Beobachtungsstudie“, bei der Gesundheitsinformationen über Studienteilnehmer gesammelt werden, ohne deren medizinische Versorgung zu ändern. Teilnehmer für diese Studie werden über eine Gruppe namens Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC) gefunden. Hierbei handelt es sich um eine Gruppe von Studienforschungszentren, die bei der klinischen Versorgung von Menschen mit FA helfen.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, Sicherheitsinformationen bei Teilnehmern mit FA zu sammeln, denen BIIB141 zum ersten Mal von ihren eigenen Ärzten verschrieben wird.

Die Hauptfrage, die Forscher in dieser Studie beantworten wollen, lautet:

  • Bei wie vielen Teilnehmern kam es zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)? Ein unerwünschtes Ereignis gilt als schwerwiegend, wenn es zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, dauerhafte Probleme verursacht oder eine Krankenhausbehandlung erfordert.
  • Wie viele Teilnehmer hatten unerwünschte Ereignisse (UE) im Zusammenhang mit Herzversagen oder Leberschäden, die durch das Medikament verursacht wurden?

Forscher erfahren außerdem mehr über:

• Warum und wann die Teilnehmer die Behandlung abbrachen, die Studie verließen oder mehr Arzneimittel einnahmen als verschrieben wurde

Diese Studie wird wie folgt durchgeführt:

  • Die Teilnehmer werden überprüft, um zu prüfen, ob sie an der Studie teilnehmen können.
  • Nach der Teilnahme an der Studie müssen die Teilnehmer innerhalb von 6 Monaten mit der Behandlung mit BIIB141 beginnen.
  • Während der Studie entscheidet der Arzt jedes Teilnehmers, wie oft der Teilnehmer das Studienforschungszentrum aufsucht, um seinen Gesundheitszustand zu überprüfen. Dies basiert auf der klinischen Beurteilung des Arztes und den Empfehlungen auf dem Etikett des Arzneimittels. Die meisten Teilnehmer besuchen ihr Studienforschungszentrum mindestens einmal im Jahr.
  • Daten aus den regelmäßigen Arztbesuchen der Teilnehmer werden nach 1 Monat, 2 Monaten, 3 Monaten, 6 Monaten, 12 Monaten, 24 Monaten, 36 Monaten, 48 Monaten und 60 Monaten erhoben.
  • Jeder Teilnehmer wird bis zu 5 Jahre an der Studie teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit von Omaveloxolon, wie es Teilnehmern mit FA im realen Umfeld verschrieben wird, einschließlich der Charakterisierung aller unerwünschten Ereignisse bei medikamenteninduzierter Leberschädigung (DILI) und kongestiver Herzinsuffizienz (CHF). Das sekundäre Ziel dieser Studie besteht darin, die Gründe und den Zeitpunkt von Unterbrechungen, Abbrüchen und Überdosierungen der Behandlung mit Omaveloxolon zu erfassen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Noch keine Rekrutierung
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Naeije Gilles
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Aachen
        • Hauptermittler:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinikum der Universität München
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4970712980445
        • Hauptermittler:
          • Ludger Schöls
  • Italien
      • Conegliano, Italien, 31015
      • Milan, Italien, 20133
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Hauptermittler:
          • Caterina Mariotti
        • Kontakt:
      • Rome, Italien, 50
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gessica Vasco
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Hauptermittler:
          • Bart van de Warrenburg
        • Kontakt:
  • Tschechien
    • Prague
      • Motol, Prague, Tschechien, 5, 15006
        • Rekrutierung
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Martin Vyhnalek
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Noch keine Rekrutierung
        • UCLA Neurology
        • Hauptermittler:
          • Susan Perlman
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • David Lynch
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 215-590-2242
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Rekrutierung
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sylvia Boesch

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Teilnehmer dieses Registers werden über die Naturhistorieplattform des FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC) identifiziert und eingeschrieben.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte FA-Diagnose, einschließlich Bestätigung durch Gentests.
  • Omaveloxolon-naiv und Beginn einer Omaveloxolon-Behandlung gemäß einer genehmigten Kennzeichnung gleichzeitig mit der Registrierung in diesem Register.
  • Eingeschrieben im Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Erhält derzeit eine Off-Label-Verschreibung von Omaveloxolon.
  • Zuvor an einer klinischen Studie mit Omaveloxolon teilgenommen.
  • Teilnahme an einer verblindeten Interventionsstudie zum Zeitpunkt der Registrierung im Register; Teilnehmer können an anderen klinischen Studien teilnehmen, nachdem Basisdaten gesammelt wurden.

Hinweis: Möglicherweise gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Omaveloxolon Nicht-naive Kohorte
Teilnehmer mit FA, die die Omaveloxolon-Behandlung gemäß dem zugelassenen Etikett weniger als 12 Monate vor der Einschreibung in diese Studie initiierten, werden retrospektiv (Baseline-Daten) analysiert, gefolgt von prospektiven Analysen (Nachbaseline-Daten) für bis zu 5 Jahre.
Arzneimittel: Omaveloxolon
Wird wie im Behandlungszweig angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Omaveloxolon-naive Teilnehmer
Teilnehmer mit FA, die eine Behandlung mit Omaveloxolon entsprechend der genehmigten Fachinformation beginnen, werden prospektiv für bis zu 5 Jahre nachbeobachtet.
Arzneimittel: Omaveloxolon
Wird wie im Behandlungszweig angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Omaveloxolon naive Kohorte: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAES)
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Von Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Omaveloxolon Nichtnaive Kohorte: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAES)
Zeitfenster: Von der Einschreibung in die aktuelle Studie bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Von der Einschreibung in die aktuelle Studie bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Omaveloxolon Naive Kohorte: Anzahl der Teilnehmer mit Dili und CHF AES
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Von Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Omaveloxolon Nichtnaive Kohorte: Anzahl der Teilnehmer mit Dili und CHF AE
Zeitfenster: Von der Einschreibung in die aktuelle Studie bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)
Von der Einschreibung in die aktuelle Studie bis zum Ende der Studie (bis zu 5 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit für eine Unterbrechung der Behandlung mit Omaveloxolon
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit für den Abbruch der Behandlung mit Omaveloxolon
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit für eine Überdosis Omaveloxolon
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Gründen für eine Unterbrechung der Behandlung mit Omaveloxolon, einen Abbruch der Behandlung und eine Überdosierung
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Andere Kennung: HMA-EMA Catalogues)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und Datenfreigabe bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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