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Um estudo para aprender mais sobre a segurança a longo prazo do BIIB141 (Omaveloxolona) em participantes com ataxia de Friedreich que o recebem pela primeira vez

23 de abril de 2026 atualizado por: Biogen

Um registro observacional, multinacional e pós-comercialização de pacientes tratados com omaveloxolona com ataxia de Friedreich

Neste estudo, os pesquisadores aprenderão mais sobre a segurança do BIIB141, também conhecido como omaveloxolona ou SKYCLARYS®. Este é um medicamento disponível para prescrição médica para pessoas com Ataxia de Friedreich, também conhecida como FA. Isso é conhecido como estudo “observacional”, que coleta informações de saúde dos participantes do estudo sem alterar seus cuidados médicos. Os participantes deste estudo serão encontrados por meio de um grupo denominado Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Este é um grupo de centros de pesquisa que ajudam a fornecer atendimento clínico para pessoas com AF.

O principal objetivo deste estudo é coletar informações de segurança em participantes com FA que estão recebendo prescrição de BIIB141 pela primeira vez por seus próprios médicos.

A principal questão que os pesquisadores querem responder neste estudo é:

  • Quantos participantes tiveram eventos adversos graves (EAGs)? Um evento adverso é considerado grave quando resulta em morte, ameaça a vida, causa problemas duradouros ou requer cuidados hospitalares.
  • Quantos participantes tiveram eventos adversos (EAs) relacionados à insuficiência cardíaca ou danos hepáticos causados ​​pelo medicamento?

Os pesquisadores também aprenderão mais sobre:

• Por que e quando os participantes interromperam o tratamento, abandonaram o estudo ou tomaram mais medicamento do que o prescrito

Este estudo será feito da seguinte forma:

  • Os participantes serão selecionados para verificar se podem participar do estudo.
  • Após ingressar no estudo, os participantes devem iniciar o tratamento com BIIB141 em até 6 meses.
  • Durante o estudo, o médico de cada participante decidirá com que frequência o participante visita o centro de pesquisa do estudo para verificar sua saúde. Isto será baseado no julgamento clínico do próprio médico e no que é recomendado pelo rótulo do medicamento. A maioria dos participantes visitará o centro de pesquisa do estudo pelo menos uma vez por ano.
  • Os dados das visitas regulares dos participantes ao médico serão coletados em 1 mês, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses e 60 meses.
  • Cada participante estará no estudo por até 5 anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo da omaveloxolona conforme prescrito para participantes com AF no cenário do mundo real, incluindo a caracterização de todos os EAs de lesão hepática induzida por medicamentos (DILI) e insuficiência cardíaca congestiva (ICC). O objetivo secundário deste estudo é capturar os motivos e o momento das interrupções, descontinuações e overdose de medicamentos com omaveloxolona.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

300

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Aachen
        • Investigador principal:
          • Kathrin Reetz
        • Contato:
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Ainda não está recrutando
        • Klinikum der Universität München
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Alemanha, 72076
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Contato:
          • Número de telefone: +4970712980445
        • Investigador principal:
          • Ludger Schöls
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Ainda não está recrutando
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Naeije Gilles
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • UCLA Neurology
        • Investigador principal:
          • Susan Perlman
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Ainda não está recrutando
        • University of Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • David Lynch
        • Contato:
          • Número de telefone: 215-590-2242
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525
        • Ainda não está recrutando
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Investigador principal:
          • Bart van de Warrenburg
        • Contato:
  • Itália
      • Conegliano, Itália, 31015
        • Ainda não está recrutando
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Itália, 20133
        • Ainda não está recrutando
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Investigador principal:
          • Caterina Mariotti
        • Contato:
      • Rome, Itália, 50
        • Ainda não está recrutando
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gessica Vasco
  • Tcheca
    • Prague
      • Motol, Prague, Tcheca, 5, 15006
        • Recrutamento
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martin Vyhnalek
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Recrutamento
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sylvia Boesch

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os participantes deste registro serão identificados e inscritos por meio da plataforma de história natural FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de FA, incluindo confirmação por meio de testes genéticos.
  • Sem experiência anterior com omaveloxolona e iniciando tratamento com omaveloxolona de acordo com um rótulo aprovado concomitante com a inscrição neste registro.
  • Inscrito no Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Principais critérios de exclusão:

  • Atualmente recebendo prescrição off-label de omaveloxolona.
  • Anteriormente inscrito em um ensaio clínico de omaveloxolona.
  • Participar de um ensaio intervencionista cego no momento da inscrição no registro; os participantes podem participar de outros ensaios clínicos após a coleta dos dados iniciais.

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte não-nítida de maiaxolona
Os participantes com FA que iniciaram o tratamento com olaveloxolona, ​​de acordo com o rótulo aprovado, menos de 12 meses antes da inscrição neste estudo, serão analisados ​​retrospectivamente (dados da linha de base) seguidos de análise prospectiva (dados pós-linha de linha) por até 5 anos.
Medicamento: Omaveloxolona
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Participantes Não Tratados com Omaveloxolona
Os participantes com AF que iniciarão o tratamento com omaveloxolona de acordo com o rótulo aprovado serão acompanhados prospetivamente por até 5 anos.
Medicamento: Omaveloxolona
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Coorte ingênua de omaveloxolona: número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAES)
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo (até 5 anos)
Desde o início do tratamento até o final do estudo (até 5 anos)
Coorte não-noiva de olaveloxolona: número de participantes com eventos adversos graves em EMERGENTE DE TRATAMENTO (TESAES)
Prazo: Desde a inscrição no presente estudo até o final do estudo (até 5 anos)
Desde a inscrição no presente estudo até o final do estudo (até 5 anos)
Coorte ingênua de maiaxolona: número de participantes com dili e chf aes
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo (até 5 anos)
Desde o início do tratamento até o final do estudo (até 5 anos)
Coorte não-nove
Prazo: Desde a inscrição no presente estudo até o final do estudo (até 5 anos)
Desde a inscrição no presente estudo até o final do estudo (até 5 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
É hora de interromper o tratamento com omaveloxolona
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
É hora de descontinuar o tratamento com omaveloxolona
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
É hora de overdose do medicamento Omaveloxolona
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com motivos para interrupção do tratamento com omaveloxolona, ​​descontinuação do tratamento e overdose
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

2 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Outro identificador: HMA-EMA Catalogues)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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