Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus oppiakseen lisää BIIB141:n (omaveloksolonin) pitkäaikaisesta turvallisuudesta Friedreichin ataksiaa sairastaville osallistujille, joille on määrätty sitä ensimmäistä kertaa

torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Havainnollinen, monikansallinen, markkinoille saattamisen jälkeinen rekisteri omaveloksolonilla hoidetuista potilaista, joilla on Friedreichin ataksia

Tässä tutkimuksessa tutkijat oppivat lisää BIIB141:n, joka tunnetaan myös nimellä omaveloxolone tai SKYCLARYS®, turvallisuudesta. Tämä on lääke, jota lääkärit voivat määrätä ihmisille, joilla on Friedreichin ataksia, joka tunnetaan myös nimellä FA. Tämä tunnetaan "havaintotutkimuksena", joka kerää terveystietoja tutkimukseen osallistuneista muuttamatta heidän sairaanhoitoaan. Osallistujat tähän tutkimukseen löydetään ryhmästä nimeltä Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Tämä on ryhmä tutkimuskeskuksia, jotka auttavat tarjoamaan kliinistä hoitoa ihmisille, joilla on FA.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kerätä turvallisuustietoja FA-potilaista, joille heidän omat lääkärinsä määräävät ensimmäistä kertaa BIIB141:tä.

Pääkysymys, johon tutkijat haluavat vastata tässä tutkimuksessa, on:

  • Kuinka monella osallistujalla oli vakavia haittavaikutuksia (SAE)? Haittatapahtuma katsotaan vakavaksi, kun se johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, aiheuttaa pysyviä ongelmia tai vaatii sairaalahoitoa.
  • Kuinka monella osallistujalla oli lääkkeen aiheuttamaan sydämen vajaatoimintaan tai maksavaurioon liittyviä haittatapahtumia (AE)?

Tutkijat saavat myös lisätietoja:

• Miksi ja milloin osallistujat lopettivat hoidon, poistuivat tutkimuksesta tai ottivat enemmän lääkettä kuin määrättiin

Tämä tutkimus tehdään seuraavasti:

  • Osallistujat seulotaan sen varmistamiseksi, voivatko he osallistua tutkimukseen.
  • Tutkimukseen liittymisen jälkeen osallistujien on aloitettava BIIB141-hoito 6 kuukauden kuluessa.
  • Tutkimuksen aikana kunkin osallistujan lääkäri päättää, kuinka usein osallistuja vierailee tutkimuksen tutkimuskeskuksessa tarkistamassa terveytensä. Tämä perustuu lääkärin omaan kliiniseen arvioon ja siihen, mitä lääkkeen etiketissä suositellaan. Suurin osa osallistujista vierailee tutkimuskeskuksessaan vähintään kerran vuodessa.
  • Tiedot osallistujien säännöllisistä lääkärikäynneistä kerätään 1 kuukauden, 2 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 12 kuukauden, 24 kuukauden, 36 kuukauden, 48 kuukauden ja 60 kuukauden kohdalla.
  • Jokainen osallistuja on tutkimuksessa enintään 5 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida omaveloksolonin pitkäaikaista turvallisuutta FA:ta sairastaville osallistujille reaalimaailmassa, mukaan lukien kaikkien lääkkeiden aiheuttamien maksavaurioiden (DILI) ja kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (CHF) luonnehdinta. Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on saada selville omaveloksolonihoidon keskeytysten, keskeytysten ja lääkkeiden yliannostuksen syyt ja ajoitus.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Päätutkija:
          • Bart van de Warrenburg
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Ei vielä rekrytointia
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Naeije Gilles
  • Italia
      • Conegliano, Italia, 31015
        • Ei vielä rekrytointia
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Italia, 20133
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Päätutkija:
          • Caterina Mariotti
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rome, Italia, 50
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gessica Vasco
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Rekrytointi
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sylvia Boesch
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospital Aachen
        • Päätutkija:
          • Kathrin Reetz
        • Ottaa yhteyttä:
      • Munich, Saksa, 80336
        • Ei vielä rekrytointia
        • Klinikum der Universität München
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +4970712980445
        • Päätutkija:
          • Ludger Schöls
  • Tšekki
    • Prague
      • Motol, Prague, Tšekki, 5, 15006
        • Rekrytointi
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin Vyhnalek
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ei vielä rekrytointia
        • UCLA Neurology
        • Päätutkija:
          • Susan Perlman
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • David Lynch
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 215-590-2242

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki tämän rekisterin osallistujat tunnistetaan ja rekisteröidään FA-Global Clinical Consortiumin (FA-GCC) luonnonhistoriallisen alustan kautta.

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • FA:n dokumentoitu diagnoosi, mukaan lukien vahvistus geneettisellä testauksella.
  • Aiemmin omaveloksolonia käyttämätön ja omaveloksolonihoitoa aloittava hyväksytyn etiketin mukaan samaan aikaan tähän rekisteriin ilmoittautumisen kanssa.
  • Ilmoittautunut Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study -tutkimukseen (UNIFAI).

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä saa omaveloksolonia ohjeen ulkopuolelta.
  • Osallistunut aiemmin omaveloksolonin kliiniseen tutkimukseen.
  • Osallistuminen sokkoutetussa interventiotutkimuksessa rekisteriin ilmoittautumisen yhteydessä; osallistujat voivat osallistua muihin kliinisiin tutkimuksiin perustietojen keräämisen jälkeen.

Huomautus: Muut protokollan määrittämät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Omaveloksoloni ei-naittamaton kohortti
Osallistujat, jotka aloittivat Omaveloksolonihoidon hyväksyttyjen etiketin mukaisesti alle 12 kuukautta ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen, analysoidaan takautuvasti (lähtötiedot), jota seuraa mahdollinen analyysi (post-baseline-tiedot) jopa viiden vuoden ajan.
Lääke: Omaveloksoloni
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Omaveloxolone-hoitoon aikaisemmin perehtymättömät osallistujat
FA-potilaat, jotka aloittavat omaveloksolonihoidon sen hyväksytyn valmisteyhteenvedon mukaisesti, seuraavat projektiivisesti enintään 5 vuoden ajan.
Lääke: Omaveloksoloni
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Omaveloksoloni Naiivi kohortti: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä vakavia haittatapahtumia (TESAES)
Aikaikkuna: Hoidon alusta tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Hoidon alusta tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Omaveloksoloni ei-niitoinen kohortti: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä vakavia haittatapahtumia (TESAES)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta nykyiseen tutkimukseen tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Ilmoittautumisesta nykyiseen tutkimukseen tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Omaveloksoloni Naiivi kohortti: Dilin ja CHF AES: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon alusta tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Hoidon alusta tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Omaveloksoloni ei-niitoinen kohortti: Dilin ja CHF AE: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta nykyiseen tutkimukseen tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)
Ilmoittautumisesta nykyiseen tutkimukseen tutkimuksen loppuun (jopa 5 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika omaveloksolonihoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Aika Omaveloksolonihoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Aika Omaveloksolonin yliannostukseen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli syitä omaveloksolonihoidon keskeytymiseen, hoidon keskeyttämiseen ja yliannostukseen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Muu tunniste: HMA-EMA Catalogues)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten kokeiden läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa