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최초로 처방된 프리드라이히 실조증 환자에서 BIIB141(오마벨록솔론)의 장기 안전성에 대해 자세히 알아보기 위한 연구

2026년 4월 23일 업데이트: Biogen

오마벨록솔론으로 치료받은 프리드라이히 실조증 환자의 관찰적, 다국적, 시판 후 등록

이 연구에서 연구자들은 오마벨록솔론 또는 SKYCLARYS®라고도 알려진 BIIB141의 안전성에 대해 더 자세히 알아볼 것입니다. 이는 의사가 FA라고도 알려진 프리드라이히 운동실조증 환자에게 처방할 수 있는 약물입니다. 이는 의료 서비스를 변경하지 않고 연구 참가자에 대한 건강 정보를 수집하는 "관찰" 연구로 알려져 있습니다. 이 연구의 참가자는 Friedreich의 실조증 글로벌 임상 컨소시엄(FA GCC)이라는 그룹을 통해 찾을 수 있습니다. 판코니빈혈 환자에게 임상 치료를 제공하는 데 도움을 주는 연구 연구 센터 그룹입니다.

본 연구의 주요 목적은 의사로부터 처음으로 BIIB141을 처방받은 FA 참가자의 안전 정보를 수집하는 것입니다.

연구자들이 이 연구에서 답하고 싶은 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자는 몇 명입니까? 이상반응은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 지속적인 문제를 일으키거나, 병원 치료가 필요한 경우 심각한 것으로 간주됩니다.
  • 약물로 인한 심부전 또는 간 손상과 관련된 부작용(AE)을 경험한 참가자는 몇 명입니까?

연구원들은 또한 다음에 대해 더 자세히 배울 것입니다:

• 참가자가 치료를 중단하거나, 연구를 중단하거나, 처방된 것보다 더 많은 약물을 복용한 이유와 시기

이 연구는 다음과 같이 수행됩니다.

  • 참가자는 연구에 참여할 수 있는지 확인하기 위해 선별됩니다.
  • 참가자는 연구 참여 후 6개월 이내에 BIIB141 치료를 시작해야 합니다.
  • 연구 기간 동안 각 참가자의 의사는 참가자가 자신의 건강을 확인하기 위해 연구 연구 센터를 방문하는 빈도를 결정합니다. 이는 의사 자신의 임상 판단과 약품 라벨에서 권장하는 사항에 따라 결정됩니다. 대부분의 참가자는 적어도 1년에 한 번 연구 연구 센터를 방문합니다.
  • 참가자의 정기 의사 방문 데이터는 1개월, 2개월, 3개월, 6개월, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월에 수집됩니다.
  • 각 참가자는 최대 5년 동안 연구에 참여하게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 일차 목적은 모든 약물 유발 간 손상(DILI) 및 울혈성 심부전(CHF) AE의 특성 분석을 포함하여 실제 환경에서 판코니빈혈 환자에게 처방된 오마벨록솔론의 장기적인 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구의 두 번째 목적은 오마벨록솔론 치료 중단, 중단 및 약물 과다복용의 이유와 시기를 파악하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525
        • 아직 모집하지 않음
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • 수석 연구원:
          • Bart van de Warrenburg
        • 연락하다:
  • 독일
      • Aachen, 독일, 52074
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospital Aachen
        • 수석 연구원:
          • Kathrin Reetz
        • 연락하다:
      • Munich, 독일, 80336
        • 아직 모집하지 않음
        • Klinikum der Universität München
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, 독일, 72076
        • 모병
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • 연락하다:
          • 전화번호: +4970712980445
        • 수석 연구원:
          • Ludger Schöls
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 아직 모집하지 않음
        • UCLA Neurology
        • 수석 연구원:
          • Susan Perlman
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • University of Colorado
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • David Lynch
        • 연락하다:
          • 전화번호: 215-590-2242
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1070
        • 아직 모집하지 않음
        • HUB-Hôpital Erasme
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Naeije Gilles
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • 모병
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sylvia Boesch
  • 이탈리아
      • Conegliano, 이탈리아, 31015
        • 아직 모집하지 않음
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 아직 모집하지 않음
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • 수석 연구원:
          • Caterina Mariotti
        • 연락하다:
      • Rome, 이탈리아, 50
        • 아직 모집하지 않음
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gessica Vasco
  • 체코
    • Prague
      • Motol, Prague, 체코, 5, 15006
        • 모병
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Martin Vyhnalek

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 레지스트리의 모든 참가자는 FA-GCC(FA-Global Clinical Consortium) 자연사 플랫폼을 통해 식별되고 등록됩니다.

설명

주요 포함 기준:

  • 유전자 검사를 통한 확인을 포함하여 FA 진단을 ​​문서화합니다.
  • 이 등록소에 등록하는 것과 동시에 오마벨록솔론 사용 경험이 없으며 승인된 라벨에 따라 오마벨록솔론 치료를 시작합니다.
  • 프리드라이히 실조증 글로벌 임상 컨소시엄 UNIFIED 자연사 연구(UNIFAI)에 등록되었습니다.

주요 제외 기준:

  • 현재 오프라벨 오마벨록솔론 처방을 받고 있습니다.
  • 이전에 omaveloxolone의 임상 시험에 등록했습니다.
  • 등록 시 등록 시 맹검 중재 임상시험에 참여합니다. 참가자는 기준 데이터가 수집된 후 다른 임상 시험에 참여할 수 있습니다.

참고: 프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
OMAVELOXOLONE NON SAYIVE 코호트
이 연구에 등록하기 12 개월 이내에 승인 된 라벨에 따라 Omaveloxolone 치료를 시작한 FA의 참가자는 후 향적으로 (기준선 데이터), 최대 5 년 동안 전향 적 분석 (기준선 데이터)을 분석 할 것입니다.
의약품: 오마벨록솔론
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • 스카이클라리스
  • BIIB141
오마벨록솔론 나이브 참가자
승인된 라벨에 따라 omaveloxolone 치료를 시작할 FA 참가자를 최대 5년까지 전향적으로 추적 관찰합니다.
의약품: 오마벨록솔론
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • 스카이클라리스
  • BIIB141

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
Omaveloxolone 순진한 코호트 : 치료가 심각한 부작용을 가진 참가자 수 (Tesaes)
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지 (최대 5 년)
치료 시작부터 연구 종료까지 (최대 5 년)
OMAVELOXOLONE NON SAYIVE 코호트 : 치료가 심각한 부작용을 가진 참가자 수 (TESAES)
기간: 현재 연구 등록에서 연구 종료까지 (최대 5 년)
현재 연구 등록에서 연구 종료까지 (최대 5 년)
Omaveloxolone 순진한 코호트 : Dili 및 CHF AES를 가진 참가자 수
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지 (최대 5 년)
치료 시작부터 연구 종료까지 (최대 5 년)
OMAVELOXOLONE NON SAYIVE 코호트 : DILI 및 CHF AE를 가진 참가자 수
기간: 현재 연구 등록에서 연구 종료까지 (최대 5 년)
현재 연구 등록에서 연구 종료까지 (최대 5 년)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Omaveloxolone 치료 중단까지의 시간
기간: 최대 5년
최대 5년
Omaveloxolone 치료 중단까지의 시간
기간: 최대 5년
최대 5년
Omaveloxolone 약물 과다 복용 시간
기간: 최대 5년
최대 5년
오마벨록솔론 치료 중단, 치료 중단 및 과다복용 사유가 있는 참가자 수
기간: 최대 5년
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Biogen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2029년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 30일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (기타 식별자: HMA-EMA Catalogues)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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