Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære mere om den langsigtede sikkerhed af BIIB141 (Omaveloxolone) hos deltagere med Friedreichs ataksi, der får ordineret det for første gang

23. april 2026 opdateret af: Biogen

Et observationelt, multinationalt, post-marketing register over omaveloxolone-behandlede patienter med Friedreichs ataksi

I denne undersøgelse vil forskerne lære mere om sikkerheden ved BIIB141, også kendt som omaveloxolone eller SKYCLARYS®. Dette er et lægemiddel, som læger kan ordinere til personer med Friedreichs ataksi, også kendt som FA. Dette er kendt som en "observations" undersøgelse, som indsamler helbredsoplysninger om undersøgelsesdeltagere uden at ændre deres lægebehandling. Deltagerne til denne undersøgelse vil blive fundet ved hjælp af en gruppe kaldet Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Dette er en gruppe af studieforskningscentre, der hjælper med at yde klinisk pleje til mennesker med FA.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at indsamle sikkerhedsoplysninger hos deltagere med FA, som får ordineret BIIB141 for første gang af deres egne læger.

Det vigtigste spørgsmål forskerne ønsker at besvare i denne undersøgelse er:

  • Hvor mange deltagere havde alvorlige bivirkninger (SAE)? En bivirkning betragtes som alvorlig, når den resulterer i døden, er livstruende, forårsager varige problemer eller kræver hospitalsbehandling.
  • Hvor mange deltagere havde bivirkninger (AE'er) relateret til hjertesvigt eller leverskade forårsaget af lægemidlet?

Forskere vil også lære mere om:

• Hvorfor og hvornår deltagerne stoppede behandlingen, forlod undersøgelsen eller tog mere af stoffet end ordineret

Denne undersøgelse vil blive udført som følger:

  • Deltagerne vil blive screenet for at kontrollere, om de kan deltage i undersøgelsen.
  • Efter tilslutning til undersøgelsen skal deltagerne påbegynde behandling med BIIB141 inden for 6 måneder.
  • I løbet af undersøgelsen vil hver deltagers læge bestemme, hvor ofte deltageren besøger undersøgelsens forskningscenter for at kontrollere deres helbred. Dette vil være baseret på lægens egen kliniske vurdering og hvad der anbefales af lægemidlets etiket. De fleste deltagere vil besøge deres studieforskningscenter mindst en gang om året.
  • Data fra deltagernes regelmæssige besøg hos deres læge vil blive indsamlet efter 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder og 60 måneder.
  • Hver deltager vil være i undersøgelsen i op til 5 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af omaveloxolone som ordineret til deltagere med FA i den virkelige verden, herunder karakterisering af alle lægemiddelinducerede leverskader (DILI) og kongestiv hjertesvigt (CHF) AE'er. Det sekundære formål med denne undersøgelse er at indfange årsagerne til og timingen af ​​omaveloxolon-behandlingsafbrydelser, seponeringer og overdosering af lægemidler.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Ikke rekrutterer endnu
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Naeije Gilles
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UCLA Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Perlman
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • David Lynch
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 215-590-2242
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Ledende efterforsker:
          • Bart van de Warrenburg
        • Kontakt:
  • Italien
      • Conegliano, Italien, 31015
      • Milan, Italien, 20133
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Ledende efterforsker:
          • Caterina Mariotti
        • Kontakt:
      • Rome, Italien, 50
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gessica Vasco
  • Tjekkiet
    • Prague
      • Motol, Prague, Tjekkiet, 5, 15006
        • Rekruttering
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martin Vyhnalek
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Aachen
        • Ledende efterforsker:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Klinikum der Universität München
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4970712980445
        • Ledende efterforsker:
          • Ludger Schöls
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Rekruttering
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sylvia Boesch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle deltagere til dette register vil blive identificeret og tilmeldt via FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC) naturhistoriske platform.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af FA, herunder bekræftelse via genetisk testning.
  • Omaveloxolone-naiv og påbegyndende omaveloxolone-behandling i henhold til en godkendt etiket samtidig med tilmelding til dette register.
  • Indskrevet i Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket off-label recept af omaveloxolone.
  • Tidligere indskrevet i et klinisk forsøg med omaveloxolone.
  • Deltagelse i et blindet interventionsforsøg på tidspunktet for indskrivning i registret; deltagere kan deltage i andre kliniske forsøg, efter at baseline-data er indsamlet.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Omaveloxolon ikke-naive kohort
Deltagere med FA, der indledte omaveloxolonbehandling i henhold til den godkendte etiket mindre end 12 måneder før tilmelding til denne undersøgelse, analyseres retrospektivt (baseline-data) efterfulgt af prospektiv analyse (post-baseline-data) i op til 5 år.
Medicin: Omaveloxolone
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Omaveloxolone-behandlede naive deltagere
Deltagere med FA, som vil påbegynde behandling med omaveloxolon i henhold til dets godkendte etiket, vil blive fulgt prospektivt i op til 5 år.
Medicin: Omaveloxolone
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Omaveloxolon naiv kohort: Antal deltagere med behandlingsvingeri alvorlige bivirkninger (tesaes)
Tidsramme: Fra starten af ​​behandlingen op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Fra starten af ​​behandlingen op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Omaveloxolon Ikke-naive kohort: Antal deltagere med behandlingsvingeri alvorlige bivirkninger (Tesaes)
Tidsramme: Fra tilmelding til den aktuelle undersøgelse op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Fra tilmelding til den aktuelle undersøgelse op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Omaveloxolon naiv kohort: antal deltagere med Dili og CHF AES
Tidsramme: Fra starten af ​​behandlingen op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Fra starten af ​​behandlingen op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Omaveloxolon Ikke-naive kohort: antal deltagere med Dili og CHF AE
Tidsramme: Fra tilmelding til den aktuelle undersøgelse op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)
Fra tilmelding til den aktuelle undersøgelse op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til afbrydelse af Omaveloxolone-behandlingen
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Tid til seponering af Omaveloxolone-behandling
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Tid til omaveloxolone overdosis
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere med årsager til omaveloxolon-behandlingsafbrydelse, behandlingsophør og overdosis
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2024

Først opslået (Faktiske)

2. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Anden identifikator: HMA-EMA Catalogues)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner