Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která se dozví více o dlouhodobé bezpečnosti BIIB141 (omaveloxolon) u účastníků s Friedreichovou ataxií, kterým je poprvé předepsán

23. dubna 2026 aktualizováno: Biogen

Observační, nadnárodní, postmarketingový registr pacientů léčených omaveloxolonem s Friedreichovou ataxií

V této studii se vědci dozvědí více o bezpečnosti BIIB141, známého také jako omaveloxolon nebo SKYCLARYS®. Jedná se o lék, který mohou lékaři předepisovat lidem s Friedreichovou ataxií, známou také jako FA. Toto je známé jako „observační“ studie, která shromažďuje zdravotní informace o účastnících studie, aniž by se změnila jejich lékařská péče. Účastníci této studie budou vyhledáni pomocí skupiny nazvané Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Jedná se o skupinu studijních výzkumných center, která pomáhají poskytovat klinickou péči lidem s FA.

Hlavním cílem této studie je shromáždit informace o bezpečnosti u účastníků s FA, kterým jejich vlastní lékaři poprvé předepisují BIIB141.

Hlavní otázka, kterou chtějí výzkumníci v této studii zodpovědět, je:

  • Kolik účastníků mělo závažné nežádoucí příhody (SAE)? Nežádoucí událost je považována za závažnou, pokud má za následek smrt, ohrožuje život, způsobuje trvalé problémy nebo vyžaduje nemocniční péči.
  • Kolik účastníků mělo nežádoucí příhody (AE) související se srdečním selháním nebo poškozením jater způsobeným lékem?

Výzkumníci se také dozvědí více o:

• Proč a kdy účastníci ukončili léčbu, opustili studii nebo užili více léku, než bylo předepsáno

Tato studie bude provedena následovně:

  • Účastníci budou prověřováni, zda se mohou do studie zapojit.
  • Po zapojení do studie musí účastníci zahájit léčbu BIIB141 do 6 měsíců.
  • Během studie lékař každého účastníka rozhodne, jak často bude účastník navštěvovat výzkumné centrum studie, aby zkontroloval svůj zdravotní stav. To bude založeno na vlastním klinickém úsudku lékaře a na tom, co doporučuje etiketa léku. Většina účastníků navštíví jejich studijní výzkumné centrum alespoň jednou ročně.
  • Údaje z pravidelných návštěv účastníků u jejich lékaře budou shromažďovány po 1 měsíci, 2 měsících, 3 měsících, 6 měsících, 12 měsících, 24 měsících, 36 měsících, 48 měsících a 60 měsících.
  • Každý účastník bude ve studii po dobu až 5 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost omaveloxolonu, jak je předepisován účastníkům s FA v reálném prostředí, včetně charakterizace všech AEs poškozením jater (DILI) a městnavým srdečním selháním (CHF). Sekundárním cílem této studie je zachytit důvody a načasování přerušení léčby omaveloxolonem, přerušení a předávkování léky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Zatím nenabíráme
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Naeije Gilles
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525
        • Zatím nenabíráme
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bart van de Warrenburg
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Conegliano, Itálie, 31015
      • Milan, Itálie, 20133
        • Zatím nenabíráme
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caterina Mariotti
        • Kontakt:
      • Rome, Itálie, 50
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gessica Vasco
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Aachen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
      • Munich, Německo, 80336
        • Zatím nenabíráme
        • Klinikum der Universität München
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4970712980445
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ludger Schöls
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Nábor
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sylvia Boesch
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zatím nenabíráme
        • UCLA Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Perlman
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Zatím nenabíráme
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Lynch
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 215-590-2242
  • Česko
    • Prague
      • Motol, Prague, Česko, 5, 15006
        • Nábor
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Vyhnalek

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni účastníci tohoto registru budou identifikováni a zapsáni prostřednictvím přirozené historické platformy FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza FA, včetně potvrzení prostřednictvím genetického testování.
  • Nenaivní omaveloxolonem a zahájení léčby omaveloxolonem podle schváleného štítku souběžně se zápisem do tohoto registru.
  • Zapsán do Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • V současné době dostává off-label předepisování omaveloxolonu.
  • Dříve zařazen do klinické studie omaveloxolonu.
  • Účast na zaslepené intervenční studii v době zápisu do registru; účastníci se mohou po shromáždění výchozích údajů zúčastnit dalších klinických studií.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Omaveloxolon Non-Naive Cohort
Účastníci s FA, kteří iniciovali léčbu omaveloxolonu podle schváleného štítu méně než 12 měsíců před zápisem do této studie, budou analyzováni retrospektivně (základní data), po nichž následuje prospektivní analýza (data po basselině) po dobu až 5 let.
Lék: Omaveloxolon
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Účastníci naivní vůči omaveloxolonu
Účastníci s FA, kteří zahájí léčbu omaveloxolonem podle schváleného označení, budou prospektivně sledováni po dobu až 5 let.
Lék: Omaveloxolon
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Omaveloxolon naivní kohorta: Počet účastníků s vážnými nežádoucími účinky (Tesaes)
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie (až 5 let)
Od začátku léčby do konce studie (až 5 let)
Omaveloxolon Non-Naive kohorta: Počet účastníků s vážnými nežádoucími účinky (Tesaes)
Časové okno: Od zápisu do současné studie do konce studie (až 5 let)
Od zápisu do současné studie do konce studie (až 5 let)
Omaveloxolon naivní kohorta: Počet účastníků s DILI a CHF AES
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie (až 5 let)
Od začátku léčby do konce studie (až 5 let)
Omaveloxolon Non-Naive Cohort: Počet účastníků s DILI a CHF AE
Časové okno: Od zápisu do současné studie do konce studie (až 5 let)
Od zápisu do současné studie do konce studie (až 5 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas do přerušení léčby omaveloxolonem
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Čas do ukončení léčby omaveloxolonem
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Čas na předávkování omaveloxolonem
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet účastníků s důvody pro přerušení léčby omaveloxolonem, přerušení léčby a předávkování
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Jiný identifikátor: HMA-EMA Catalogues)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit