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Un estudio para obtener más información sobre la seguridad a largo plazo de BIIB141 (omaveloxolona) en participantes con ataxia de Friedreich a quienes se les receta por primera vez

23 de abril de 2026 actualizado por: Biogen

Un registro observacional, multinacional y poscomercialización de pacientes con ataxia de Friedreich tratados con omaveloxolona

En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre la seguridad de BIIB141, también conocida como omaveloxolona o SKYCLARYS®. Este es un medicamento disponible para que los médicos lo receten a personas con ataxia de Friedreich, también conocida como FA. Esto se conoce como estudio "observacional", que recopila información de salud de los participantes del estudio sin cambiar su atención médica. Los participantes de este estudio se encontrarán utilizando un grupo llamado Consorcio Clínico Global de Ataxia de Friedreich (FA GCC). Este es un grupo de centros de investigación de estudios que ayudan a brindar atención clínica a personas con FA.

El objetivo principal de este estudio es recopilar información de seguridad en participantes con FA a quienes sus propios médicos les recetan BIIB141 por primera vez.

La principal pregunta que los investigadores quieren responder en este estudio es:

  • ¿Cuántos participantes tuvieron eventos adversos graves (AAG)? Un evento adverso se considera grave cuando resulta en la muerte, pone en peligro la vida, causa problemas duraderos o requiere atención hospitalaria.
  • ¿Cuántos participantes tuvieron eventos adversos (EA) relacionados con insuficiencia cardíaca o daño hepático causado por el medicamento?

Los investigadores también aprenderán más sobre:

• Por qué y cuándo los participantes interrumpieron el tratamiento, abandonaron el estudio o tomaron más medicamento del recetado.

Este estudio se realizará de la siguiente manera:

  • Los participantes serán evaluados para comprobar si pueden unirse al estudio.
  • Después de unirse al estudio, los participantes deben comenzar el tratamiento con BIIB141 dentro de los 6 meses.
  • Durante el estudio, el médico de cada participante decidirá con qué frecuencia el participante visita el centro de investigación del estudio para comprobar su salud. Esto se basará en el criterio clínico del propio médico y en lo recomendado en la etiqueta del medicamento. La mayoría de los participantes visitarán el centro de investigación de su estudio al menos una vez al año.
  • Los datos de las visitas regulares de los participantes a su médico se recopilarán al mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses y 60 meses.
  • Cada participante estará en el estudio por hasta 5 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de la omaveloxolona prescrita a participantes con AF en el entorno del mundo real, incluida la caracterización de todos los EA de lesión hepática inducida por fármacos (DILI) e insuficiencia cardíaca congestiva (ICC). El objetivo secundario de este estudio es capturar los motivos y el momento de las interrupciones, discontinuaciones y sobredosis del tratamiento con omaveloxolona.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

300

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Aachen
        • Investigador principal:
          • Kathrin Reetz
        • Contacto:
      • Munich, Alemania, 80336
        • Aún no reclutando
        • Klinikum der Universität München
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Contacto:
          • Número de teléfono: +4970712980445
        • Investigador principal:
          • Ludger Schöls
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamiento
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sylvia Boesch
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Aún no reclutando
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Naeije Gilles
  • Chequia
    • Prague
      • Motol, Prague, Chequia, 5, 15006
        • Reclutamiento
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martin Vyhnalek
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Aún no reclutando
        • UCLA Neurology
        • Investigador principal:
          • Susan Perlman
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Aún no reclutando
        • University of Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • David Lynch
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 215-590-2242
  • Italia
      • Conegliano, Italia, 31015
        • Aún no reclutando
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Italia, 20133
        • Aún no reclutando
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Investigador principal:
          • Caterina Mariotti
        • Contacto:
      • Rome, Italia, 50
        • Aún no reclutando
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gessica Vasco
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525
        • Aún no reclutando
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Investigador principal:
          • Bart van de Warrenburg
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los participantes de este registro serán identificados e inscritos a través de la plataforma de historia natural del FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de FA, incluida la confirmación mediante pruebas genéticas.
  • Sin experiencia previa con omaveloxolona e iniciando el tratamiento con omaveloxolona según una etiqueta aprobada al mismo tiempo que se inscribe en este registro.
  • Inscrito en el Estudio de Historia Natural UNIFICADO del Consorcio Clínico Global Friedreich Ataxia (UNIFAI).

Criterios de exclusión clave:

  • Actualmente recibe prescripción no autorizada de omaveloxolona.
  • Previamente inscrito en un ensayo clínico de omaveloxolona.
  • Participar en un ensayo intervencionista ciego en el momento de la inscripción en el registro; los participantes pueden participar en otros ensayos clínicos después de que se recopilen los datos iniciales.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte de omeloveloxolona no
Los participantes con FA que iniciaron el tratamiento con omeloxolona según la etiqueta aprobada menos de 12 meses antes de la inscripción en este estudio se analizarán retrospectivamente (datos de línea de base) seguido de un análisis prospectivo (datos posteriores a la base) por hasta 5 años.
Droga: Omaveloxolona
Administrado según lo especificado en el grupo de tratamiento.
Otros nombres:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Participantes no tratados previamente con omaveloxolona
Los participantes con AF que iniciarán el tratamiento con omaveloxolona según su ficha técnica aprobada serán seguidos prospectivamente durante un máximo de 5 años.
Droga: Omaveloxolona
Administrado según lo especificado en el grupo de tratamiento.
Otros nombres:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cohorte ingenuo de omeloxolona: número de participantes con eventos adversos graves emergentes de tratamiento (TESAES)
Periodo de tiempo: Desde el comienzo del tratamiento hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Desde el comienzo del tratamiento hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Cohorte no-núcleo de omeloxolona: número de participantes con eventos adversos graves emergentes de tratamiento (TESAES)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción en el estudio actual hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Desde la inscripción en el estudio actual hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Cohorte ingenuo de omeloveloxolona: número de participantes con DILI y CHF AES
Periodo de tiempo: Desde el comienzo del tratamiento hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Desde el comienzo del tratamiento hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Cohorte no-núcleo de omeloxolona: número de participantes con Dili y CHF AE
Periodo de tiempo: Desde la inscripción en el estudio actual hasta el final del estudio (hasta 5 años)
Desde la inscripción en el estudio actual hasta el final del estudio (hasta 5 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la interrupción del tratamiento con omaveloxolona
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Tiempo hasta la interrupción del tratamiento con omaveloxolona
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Es hora de sufrir una sobredosis de omaveloxolona
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años
Número de participantes con motivos para la interrupción, la interrupción del tratamiento y la sobredosis del tratamiento con omaveloxolona
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

2 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Otro identificador: HMA-EMA Catalogues)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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