Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, позволяющее узнать больше о долгосрочной безопасности BIIB141 (омавелоксолона) у участников с атаксией Фридрейха, которым его прописывают впервые

23 апреля 2026 г. обновлено: Biogen

Наблюдательный международный постмаркетинговый регистр пациентов с атаксией Фридрейха, получавших омавелоксолон

В этом исследовании исследователи узнают больше о безопасности BIIB141, также известного как омавелоксолон или SKYCLARYS®. Это препарат, который врачи могут назначать людям с атаксией Фридрейха, также известной как FA. Это известно как «обсервационное» исследование, в ходе которого собирается информация о состоянии здоровья участников исследования без изменения их медицинского обслуживания. Участники для этого исследования будут найдены с помощью группы под названием «Глобальный клинический консорциум атаксии Фридрейха» (FA GCC). Это группа исследовательских центров, которые помогают оказывать клиническую помощь людям с ФА.

Основная цель этого исследования — собрать информацию о безопасности у участников с ФА, которым их врачи впервые прописали BIIB141.

Главный вопрос, на который исследователи хотят ответить в этом исследовании:

  • У скольких участников были серьезные нежелательные явления (СНЯ)? Нежелательное явление считается серьезным, если оно приводит к смерти, угрожает жизни, вызывает длительные проблемы или требует стационарной помощи.
  • У скольких участников были нежелательные явления (НЯ), связанные с сердечной недостаточностью или повреждением печени, вызванные препаратом?

Исследователи также узнают больше о:

• Почему и когда участники прекратили лечение, покинули исследование или приняли больше препарата, чем было назначено

Это исследование будет проводиться следующим образом:

  • Участники будут проверены, чтобы проверить, могут ли они присоединиться к исследованию.
  • После присоединения к исследованию участники должны начать лечение BIIB141 в течение 6 месяцев.
  • Во время исследования врач каждого участника будет решать, как часто участник посещает исследовательский центр исследования, чтобы проверить свое здоровье. Это будет основано на собственном клиническом заключении врача и на том, что рекомендовано на этикетке препарата. Большинство участников будут посещать свой исследовательский центр не реже одного раза в год.
  • Данные о регулярных визитах участников к врачу будут собираться через 1, 2, 3, 6, 12, 24, 36, 48 и 60 месяцев.
  • Каждый участник будет участвовать в исследовании до 5 лет.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность омавелоксолона, назначаемого участникам с ФА в реальных условиях, включая характеристику всех НЯ, вызванных лекарственным повреждением печени (ЛПП) и застойной сердечной недостаточностью (ЗСН). Вторичная цель этого исследования — выявить причины и сроки перерывов в лечении омавелоксолоном, прекращения лечения и передозировки препарата.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Study Director
  • Номер телефона: 866-633-4636
  • Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Рекрутинг
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sylvia Boesch
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1070
        • Еще не набирают
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Naeije Gilles
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Еще не набирают
        • University Hospital Aachen
        • Главный следователь:
          • Kathrin Reetz
        • Контакт:
          • Номер телефона: +49 241 80 89609
          • Электронная почта: kreetz@ukaachen.de
      • Munich, Германия, 80336
        • Еще не набирают
        • Klinikum der Universität München
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Германия, 72076
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Контакт:
          • Номер телефона: +4970712980445
        • Главный следователь:
          • Ludger Schöls
  • Италия
      • Conegliano, Италия, 31015
        • Еще не набирают
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Италия, 20133
        • Еще не набирают
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Главный следователь:
          • Caterina Mariotti
        • Контакт:
      • Rome, Италия, 50
        • Еще не набирают
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gessica Vasco
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525
        • Еще не набирают
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Главный следователь:
          • Bart van de Warrenburg
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Еще не набирают
        • UCLA Neurology
        • Главный следователь:
          • Susan Perlman
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Еще не набирают
        • University of Florida
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • David Lynch
        • Контакт:
          • Номер телефона: 215-590-2242
  • Чехия
    • Prague
      • Motol, Prague, Чехия, 5, 15006
        • Рекрутинг
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Martin Vyhnalek

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все участники этого реестра будут идентифицированы и зарегистрированы через платформу естественной истории FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Документированный диагноз ФА, включая подтверждение с помощью генетического тестирования.
  • Лица, ранее не принимавшие омавелоксолон, и начинающие лечение омавелоксолоном в соответствии с утвержденной этикеткой одновременно с регистрацией в этом реестре.
  • Зарегистрирован в Глобальном клиническом консорциуме Фридрейха по атаксии UNIFIED по изучению естественной истории (UNIFAI).

Ключевые критерии исключения:

  • В настоящее время получает омавелоксолон по рецепту, не указанному в инструкции.
  • Ранее участвовал в клинических испытаниях омавелоксолона.
  • Участие в слепом интервенционном исследовании на момент включения в реестр; участники могут участвовать в других клинических исследованиях после сбора исходных данных.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Omaveloxolone не Naive Cohort
Участники с ФА, которые инициировали лечение омавеллоксолоном в соответствии с утвержденной меткой менее чем за 12 месяцев до зачисления в это исследование, будут проанализированы ретроспективно (базовые данные) с последующим проспективным анализом (данные после базы) в течение 5 лет.
Лекарство: Омавелоксолон
Применяется, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • СКАЙКЛАРИС
  • БИИБ141
Участники, не получавшие омавелоксолон
Участники с ФА, которые начнут лечение омавелоксолоном в соответствии с одобренной инструкцией, будут наблюдаться проспективно до 5 лет.
Лекарство: Омавелоксолон
Применяется, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • СКАЙКЛАРИС
  • БИИБ141

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Наивная когорта Omaveloxolone: ​​количество участников с серьезными нежелательными событиями с лечением (Tesaes)
Временное ограничение: С самого начала лечения до конца исследования (до 5 лет)
С самого начала лечения до конца исследования (до 5 лет)
Омавелоксолон ненайс
Временное ограничение: От зачисления в текущее исследование до конца исследования (до 5 лет)
От зачисления в текущее исследование до конца исследования (до 5 лет)
Омавелоксолоновая наивная когорта: количество участников с дили и CHF AES
Временное ограничение: С самого начала лечения до конца исследования (до 5 лет)
С самого начала лечения до конца исследования (до 5 лет)
Омавелоксолон ненайс
Временное ограничение: От зачисления в текущее исследование до конца исследования (до 5 лет)
От зачисления в текущее исследование до конца исследования (до 5 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время прерывания лечения омавелоксолоном
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Время прекращения лечения омавелоксолоном
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Время передозировки препарата Омавелоксолон
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет
Количество участников с причинами прерывания лечения омавелоксолоном, прекращения лечения и передозировки
Временное ограничение: До 5 лет
До 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Другой идентификатор: HMA-EMA Catalogues)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических исследований и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться