Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu dowiedzenie się więcej o długoterminowym bezpieczeństwie stosowania BIIB141 (omaveloxolone) u pacjentów z ataksją Friedreicha, którym przepisano go po raz pierwszy

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Obserwacyjny, międzynarodowy rejestr po wprowadzeniu do obrotu pacjentów leczonych omaweloksolonem z ataksją Friedreicha

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej na temat bezpieczeństwa BIIB141, znanego również jako omaveloxolone lub SKYCLARYS®. Jest to lek dostępny dla lekarzy do przepisywania osobom cierpiącym na ataksję Friedreicha, znaną również jako FA. Nazywa się to badaniem „obserwacyjnym”, w ramach którego zbierane są informacje o stanie zdrowia uczestników badania bez zmiany ich opieki medycznej. Uczestnicy tego badania zostaną wybrani za pośrednictwem grupy zwanej Globalnym Konsorcjum Klinicznym Ataxia Friedreicha (FA GCC). Jest to grupa ośrodków badawczych, które pomagają zapewnić opiekę kliniczną osobom z FA.

Głównym celem tego badania jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku u uczestników z FA, którym ich lekarze po raz pierwszy przepisali BIIB141.

Główne pytanie, na które badacze chcą odpowiedzieć w tym badaniu, brzmi:

  • U ilu uczestników wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE)? Zdarzenie niepożądane uważa się za poważne, gdy powoduje śmierć, zagraża życiu, powoduje trwałe problemy lub wymaga opieki szpitalnej.
  • U ilu uczestników wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) związane z niewydolnością serca lub uszkodzeniem wątroby spowodowane przez lek?

Naukowcy dowiedzą się także więcej na temat:

• Dlaczego i kiedy uczestnicy przerwali leczenie, opuścili badanie lub przyjęli większą dawkę leku, niż została przepisana

Badanie to zostanie wykonane w następujący sposób:

  • Uczestnicy zostaną poddani badaniu sprawdzającemu, czy mogą przystąpić do badania.
  • Po przystąpieniu do badania uczestnicy muszą rozpocząć leczenie BIIB141 w ciągu 6 miesięcy.
  • Podczas badania lekarz każdego uczestnika zadecyduje, jak często uczestnik będzie odwiedzał ośrodek badawczy w celu sprawdzenia swojego stanu zdrowia. Będzie to oparte na własnej ocenie klinicznej lekarza i zaleceniach na etykiecie leku. Większość uczestników odwiedzi swoje centrum badawcze przynajmniej raz w roku.
  • Dane z regularnych wizyt uczestników u lekarza będą zbierane po 1 miesiącu, 2 miesiącach, 3 miesiącach, 6 miesiącach, 12 miesiącach, 24 miesiącach, 36 miesiącach, 48 miesiącach i 60 miesiącach.
  • Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez maksymalnie 5 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania omaweloksolonu przepisywanego uczestnikom z FA w warunkach rzeczywistych, w tym charakterystyka wszystkich AE wywołanych lekami (DILI) i zastoinowej niewydolności serca (CHF). Drugorzędnym celem tego badania jest uchwycenie przyczyn i czasu przerw w leczeniu omaweloksolonem, jego zaprzestania i przedawkowania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sylvia Boesch
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Naeije Gilles
  • Czechy
    • Prague
      • Motol, Prague, Czechy, 5, 15006
        • Rekrutacyjny
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Martin Vyhnalek
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Główny śledczy:
          • Bart van de Warrenburg
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Aachen
        • Główny śledczy:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinikum der Universität München
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4970712980445
        • Główny śledczy:
          • Ludger Schöls
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UCLA Neurology
        • Główny śledczy:
          • Susan Perlman
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • David Lynch
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 215-590-2242
  • Włochy
      • Conegliano, Włochy, 31015
      • Milan, Włochy, 20133
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Główny śledczy:
          • Caterina Mariotti
        • Kontakt:
      • Rome, Włochy, 50
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gessica Vasco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy uczestnicy tego rejestru zostaną zidentyfikowani i zapisani za pośrednictwem platformy historii naturalnej FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC).

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Udokumentowana diagnoza FA, w tym potwierdzenie poprzez badania genetyczne.
  • Osoby niestosujące wcześniej omaweloksolonu i rozpoczynające leczenie omaweloksolonem zgodnie z zatwierdzoną etykietą, jednocześnie z rejestracją do tego rejestru.
  • Uczestnik badania Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Obecnie otrzymuję receptę na omaweloksolon poza wskazaniami rejestracyjnymi.
  • Wcześniej brał udział w badaniu klinicznym dotyczącym omaweloksolonu.
  • Udział w ślepym badaniu interwencyjnym w momencie wpisu do rejestru; uczestnicy mogą uczestniczyć w innych badaniach klinicznych po zebraniu danych wyjściowych.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Nieleiwa kohorta nielewa
Uczestnicy z FA, którzy zainicjowali leczenie omaveloxolone zgodnie z zatwierdzoną etykietą mniej niż 12 miesięcy przed rejestracją w tym badaniu, będą analizowani retrospektywnie (dane podstawowe), a następnie analiza prospektywna (dane po bazie) przez okres do 5 lat.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Osoby nietknięte leczeniem Omaveloxolonem
Uczestnicy z FA, którzy rozpoczną leczenie omaveloxolonem zgodnie z zatwierdzoną etykietą, będą obserwowani prospektywnie przez maksymalnie 5 lat.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Naiwna kohorta omaveloxolon: Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Tesaes)
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca badania (do 5 lat)
Od początku leczenia do końca badania (do 5 lat)
Nieleiwa kohorta nielewa: liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Tesaes)
Ramy czasowe: Od rejestracji do bieżącego badania do końca badania (do 5 lat)
Od rejestracji do bieżącego badania do końca badania (do 5 lat)
Omaveloxolone naiwna kohorta: liczba uczestników z DILI i CHF AES
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca badania (do 5 lat)
Od początku leczenia do końca badania (do 5 lat)
Nieleiwa kohorta nielewa: liczba uczestników z DILI i CHF AE
Ramy czasowe: Od rejestracji do bieżącego badania do końca badania (do 5 lat)
Od rejestracji do bieżącego badania do końca badania (do 5 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do przerwania leczenia omaweloksolonem
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas do przerwania leczenia omaweloksolonem
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas na przedawkowanie leku Omaveloxolone
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba uczestników z przyczynami przerwania leczenia omaweloksolonem, zaprzestania leczenia lub przedawkowania
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Inny identyfikator: HMA-EMA Catalogues)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych pod adresem https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj