Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære mer om den langsiktige sikkerheten til BIIB141 (Omaveloxolone) hos deltakere med Friedreichs ataksi som får det foreskrevet for første gang

23. april 2026 oppdatert av: Biogen

Et observasjons, multinasjonalt, post-markedsføringsregister over omaveloxolone-behandlede pasienter med Friedreichs ataksi

I denne studien vil forskerne lære mer om sikkerheten til BIIB141, også kjent som omaveloxolone eller SKYCLARYS®. Dette er et legemiddel tilgjengelig for leger å foreskrive til personer med Friedreichs ataksi, også kjent som FA. Dette er kjent som en "observasjonsstudie", som samler inn helseinformasjon om studiedeltakere uten å endre medisinsk behandling. Deltakere for denne studien vil bli funnet ved hjelp av en gruppe kalt Friedreich's Ataxia Global Clinical Consortium (FA GCC). Dette er en gruppe studieforskningssentre som bidrar til å gi klinisk omsorg for personer med FA.

Hovedmålet med denne studien er å samle inn sikkerhetsinformasjon hos deltakere med FA som får foreskrevet BIIB141 for første gang av sine egne leger.

Hovedspørsmålet forskerne ønsker å svare på i denne studien er:

  • Hvor mange deltakere hadde alvorlige bivirkninger (SAE)? En uønsket hendelse anses som alvorlig når den resulterer i død, er livstruende, forårsaker varige problemer eller krever sykehusbehandling.
  • Hvor mange deltakere hadde bivirkninger (AE) relatert til hjertesvikt eller leverskade forårsaket av stoffet?

Forskere vil også lære mer om:

• Hvorfor og når deltakerne stoppet behandlingen, forlot studien eller tok mer av stoffet enn det som ble foreskrevet

Denne studien vil bli gjort som følger:

  • Deltakerne vil bli screenet for å sjekke om de kan bli med i studien.
  • Etter å ha blitt med i studien må deltakerne starte behandling med BIIB141 innen 6 måneder.
  • I løpet av studien vil hver deltakers lege bestemme hvor ofte deltakeren besøker studiens forskningssenter for å sjekke helsen. Dette vil være basert på legens eget kliniske skjønn og hva som anbefales av legemidlets etikett. De fleste deltakerne vil besøke studiesenteret sitt minst en gang i året.
  • Data fra deltakernes regelmessige besøk til legen vil bli samlet inn etter 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder og 60 måneder.
  • Hver deltaker vil være med i studien i inntil 5 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten til omaveloxolone som foreskrevet til deltakere med FA i den virkelige verden, inkludert karakterisering av all medikamentindusert leverskade (DILI) og kongestiv hjertesvikt (CHF) AE. Det sekundære målet med denne studien er å fange opp årsakene og tidspunktet for avbrudd i behandlingen av omaveloxolone, seponeringer og overdosering av medikamenter.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HUB-Hôpital Erasme
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Naeije Gilles
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UCLA Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Perlman
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Trevor Hawkins
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sub Subramony
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • David Lynch
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 215-590-2242
  • Italia
      • Conegliano, Italia, 31015
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gabriella Paparella
      • Milan, Italia, 20133
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico C. Besta
        • Hovedetterforsker:
          • Caterina Mariotti
        • Ta kontakt med:
      • Rome, Italia, 50
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gessica Vasco
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Hovedetterforsker:
          • Bart van de Warrenburg
        • Ta kontakt med:
  • Tsjekkia
    • Prague
      • Motol, Prague, Tsjekkia, 5, 15006
        • Rekruttering
        • Center for hereditary ataxias, Motol
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martin Vyhnalek
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Aachen
        • Hovedetterforsker:
          • Kathrin Reetz
        • Ta kontakt med:
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Klinikum der Universität München
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Klopstock
    • Baden-Würtemberg
      • Tübingen, Baden-Würtemberg, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +4970712980445
        • Hovedetterforsker:
          • Ludger Schöls
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Rekruttering
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sylvia Boesch

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle deltakere for dette registeret vil bli identifisert og registrert via FA-Global Clinical Consortium (FA-GCC) naturhistorisk plattform.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Dokumentert diagnose av FA, inkludert bekreftelse via genetisk testing.
  • Omaveloxolone-naiv og initierer omaveloxolone-behandling i henhold til en godkjent etikett samtidig med registrering i dette registeret.
  • Registrert i Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI).

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Mottar for tiden off-label resept av omaveloksolon.
  • Tidligere registrert i en klinisk studie av omaveloxolone.
  • Delta i en blindet intervensjonsforsøk på tidspunktet for registrering i registeret; deltakere kan delta i andre kliniske studier etter at baseline-data er samlet inn.

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Omaveloxolone ikke-naivt årskull
Deltakere med FA som initierte omaveloxolone-behandling i henhold til det godkjente etiketten mindre enn 12 måneder før påmelding i denne studien, vil bli analysert i ettertid (baseline-data) etterfulgt av prospektiv analyse (data etter baseline) i opptil 5 år.
Legemiddel: Omaveloxolone
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Omaveloxolone naïve deltakere
Deltakere med FA som vil starte omaveloxolon-behandling i henhold til godkjent preparatomtale, vil følges prospektivt i inntil 5 år.
Legemiddel: Omaveloxolone
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Omaveloxolone Naive Cohort: Antall deltakere med behandlingsoppførende alvorlige bivirkninger (Tesaes)
Tidsramme: Fra starten av behandlingen til slutt av studien (opptil 5 år)
Fra starten av behandlingen til slutt av studien (opptil 5 år)
Omaveloxolone ikke-naivt årskull: antall deltakere med behandlingsoppførende alvorlige bivirkninger (Tesaes)
Tidsramme: Fra påmelding til den aktuelle studien opp til slutten av studien (opptil 5 år)
Fra påmelding til den aktuelle studien opp til slutten av studien (opptil 5 år)
Omaveloxolone Naive Cohort: Antall deltakere med Dili og CHF AES
Tidsramme: Fra starten av behandlingen til slutt av studien (opptil 5 år)
Fra starten av behandlingen til slutt av studien (opptil 5 år)
Omaveloxolone ikke-naivt årskull: antall deltakere med dili og chf ae
Tidsramme: Fra påmelding til den aktuelle studien opp til slutten av studien (opptil 5 år)
Fra påmelding til den aktuelle studien opp til slutten av studien (opptil 5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
På tide å avbryte Omaveloxolone-behandlingen
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
På tide å seponere omaveloxolone-behandlingen
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
På tide å overdose omaveloxolone
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Antall deltakere med årsaker til avbrudd i omaveloxolone-behandlingen, behandlingsavbrudd og overdose
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

2. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 296FA401
  • EUPAS1000000196 (Annen identifikator: HMA-EMA Catalogues)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere