脊髄小脳失調症2型成人におけるARO-ATXN2注射の研究
2026年6月25日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
脊髄小脳失調症 2 型成人被験者における ARO-ATXN2 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1 相プラセボ対照用量漸増研究
ATXN2遺伝子に33以上のシトシン、アデニン、グアニン（CAG）リピートを有し、すべてのプロトコール適格基準を満たしている脊髄小脳失調症2型（SCA2）の成人参加者は、ARO-ATXN2またはプラセボの単回投与を受けるように無作為に割り付けられます。安全性、忍容性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）パラメータについて評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
39
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20133
- Research Site 16
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2170
- Research Site 8
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Research Site 7
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Edmonton、カナダ、8440
- Research Site 9
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0C1
- Research Site 2
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Research Site 1
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Barcelona、スペイン、08035
- Research Site 10
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Barcelona、スペイン、08036
- Research Site 11
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Seville、スペイン、41013
- Research Site 12
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen、Baden-Wurttemberg、ドイツ、72026
- Research Site 13
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- Research Site 14
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Auckland、ニュージーランド、0622
- Research Site 4
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- Research Site 3
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Paris、フランス、75651
- Research Site 15
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Kaohsiung City、台湾、833401
- Research Site 5
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Taipei、台湾、112201
- Research Site 6
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 非妊娠中、非授乳中
- ソース検証可能な医療記録またはスクリーニング時の遺伝子検査に基づく、症候性SCA2およびATXN2遺伝子の33以上のCAGリピートの診断
- 運動失調の評価尺度（SARA）スコア ≤14
- スクリーニング時の凝固パラメータは正常範囲内
- 妊娠の可能性のある被験者は、治験期間中、および治験終了または治験薬の最後の投与のいずれか遅い方から少なくとも90日間、コンドームに加えて非常に効果的な避妊法を使用することに同意しなければなりません。 被験者は、研究期間中、および研究終了後または研究薬の最後の投与のいずれか遅い方から少なくとも90日間、精子または卵子を提供してはなりません
除外基準:
- コントロールされていない高血圧 (血圧 >160/100 mmHg)
- 幹細胞治療を受けた歴
- 臨床的に重大な心臓疾患、肝臓疾患、または腎臓疾患
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症（スクリーニング時血清陽性）
- スクリーニング時に B 型肝炎 (HBV) または C 型肝炎 (HCV) の血清陽性
- 知的障害または重大な行動神経精神症状の発現
- 腰椎穿刺に対する禁忌
- CSF排出用の植込み型シャントまたは植込み型中枢神経系（CNS）カテーテルの存在
注: プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
(0.9% NaCl)
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IT 管理者による積極的な治療に見合う量を計算
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実験的：ARO-ATXN2
ARO-ATXN2注射
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くも膜下腔内 (IT) 投与による ARO-ATXN2 の単回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数 - 緊急有害事象（TEAE）の経時的推移
時間枠：研究終了 (EOS) まで、253 日目
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研究終了 (EOS) まで、253 日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ARO-ATXN2 の薬物動態 (PK): 観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: 観察される最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: ゼロから 24 時間までの血漿濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-24)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: ゼロから最後の定量可能な血漿濃度 (AUClast) までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: ゼロから無限大までの血漿濃度対時間曲線の下の面積 (AUCinf)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: 消去半減期 (t1/2)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: 見かけの全身クリアランス (CL/F)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: 尿中に排泄された未変化薬物の回収 (Ae)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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ARO-ATXN2 の PK: 腎クリアランス (CLr)
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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投与された薬物が尿中に回収される割合
時間枠：投与後24時間まで
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投与後24時間まで
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経時的に脳脊髄液（CSF）の総タンパク質のベースラインから変化する
時間枠：研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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CSFのグルコースのベースラインから時間の経過とともに変化します
時間枠：研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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CSFの細胞数のベースラインからの変化時間の経過
時間枠：研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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研究終了（EOS）からのベースライン、253日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月17日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月1日
最初の投稿 (実際)
2024年11月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月25日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROATXN2-1001
- UTN U111-1308 5875 (その他の識別子：WHO)
- 2024-514763-25 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。