Tutkimus ARO-ATXN2-injektiosta aikuisilla, joilla on tyypin 2 spinocerebellaarinen ataksia
torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals
Vaiheen 1 plasebokontrolloitu annosta nostava tutkimus ARO-ATXN2:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on tyypin 2 selkä-aivojen ataksia
Aikuiset osallistujat, joilla on spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2 (SCA2), jotka kantavat ≥33 sytosiini-, adeniini-, guaniini- (CAG) -toistoa ATXN2-geenissä ja jotka ovat täyttäneet kaikki protokollan kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan saamaan yksi annos ARO-ATXN2:ta tai lumelääkettä. ja arvioitava turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokineettisten (PK) ja farmakodynaamisten (PD) parametrien suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2170
- Research Site 8
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Research Site 7
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Research Site 10
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site 11
-
Seville, Espanja, 41013
- Research Site 12
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Research Site 16
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, 8440
- Research Site 9
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Research Site 2
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75651
- Research Site 15
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Saksa, 72026
- Research Site 13
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Research Site 14
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Research Site 5
-
Taipei, Taiwan, 112201
- Research Site 6
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 0622
- Research Site 4
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Research Site 3
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ei-raskaana oleva, ei imettävä
- Oireisten SCA2- ja ≥33 CAG-toistojen diagnoosi ATXN2-geenissä lähteen todennettavissa olevien sairauskertomusten tai seulonnan yhteydessä tehtyjen geenitestien perusteella
- Ataksia-arviointiasteikko (SARA) ≤14
- Koagulaatioparametrit normaaleissa rajoissa seulonnassa
- Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä kondomin lisäksi tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä tai munasoluja tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivään tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan kumpi on myöhemmin
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon verenpainetauti (verenpaine > 160/100 mmHg)
- Kantasoluhoidon historia
- Kliinisesti merkittävä sydän-, maksa- tai munuaissairaus
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (seropositiivinen seulonnassa)
- Seropositiivinen hepatiitti B:lle (HBV) tai hepatiitti C:lle (HCV) seulonnassa
- Älyllinen vamma tai merkittävä käyttäytymiseen liittyvä neuropsykiatrinen ilmentymä
- Mahdolliset vasta-aiheet lannepunktiolle
- Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
(0,9 % NaCl)
|
laskettu määrä vastaamaan IT-hallinnon aktiivista hoitoa
|
|
Kokeellinen: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2 ruiskutus
|
kerta-annos ARO-ATXN2:ta intratekaalisesti (IT).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon saaneiden osallistujien määrä – Emergent Adverse Events (TEAE) ajan mittaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun (EOS), päivä 253
|
Tutkimuksen loppuun (EOS), päivä 253
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ARO-ATXN2:n farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Aika suurimpaan havaittuun plasmakonsentraatioon (Tmax)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Plasman pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue nollasta viimeiseen määritettävään plasmakonsentraatioon (AUClast)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: näennäinen systeeminen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Virtsaan erittyneen muuttumattomana lääkkeen talteenotto (Ae)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
ARO-ATXN2:n PK: Munuaispuhdistuma (CLr)
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Virtsassa talteen annetun lääkkeen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen
|
24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Vaihda kokonaisproteiinin lähtötasosta aivojen selkärangan nesteessä (CSF) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
|
Vaihda glukoosin lähtötasosta CSF: ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
|
Vaihda CSF: n solumäärän lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
Perustaso tutkimuksen lopun (EOS) kautta, päivä 253
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Dyskinesiat
- Pikkuaivojen sairaudet
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Spinocerebellar ataksia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- AROATXN2-1001
- UTN U111-1308 5875 (Muu tunniste: WHO)
- 2024-514763-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .