Estudio de la inyección de ARO-ATXN2 en adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 2
25 de junio de 2026 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1 de aumento de dosis controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ARO-ATXN2 en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 2
Los participantes adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2) que portan ≥33 repeticiones de citosina, adenina y guanina (CAG) en el gen ATXN2 y que hayan cumplido todos los criterios de elegibilidad del protocolo serán asignados al azar para recibir una dosis única de ARO-ATXN2 o placebo. y ser evaluado para determinar los parámetros de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
39
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Alemania, 72026
- Research Site 13
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
- Research Site 14
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2170
- Research Site 8
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Research Site 7
-
-
-
-
-
Edmonton, Canadá, 8440
- Research Site 9
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
- Research Site 2
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Research Site 10
-
Barcelona, España, 08036
- Research Site 11
-
Seville, España, 41013
- Research Site 12
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75651
- Research Site 15
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Research Site 16
-
-
-
-
-
Auckland, Nueva Zelanda, 0622
- Research Site 4
-
Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- Research Site 3
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwán, 833401
- Research Site 5
-
Taipei, Taiwán, 112201
- Research Site 6
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- No embarazada, no lactante
- Diagnóstico de SCA2 sintomático y ≥33 repeticiones CAG en el gen ATXN2 según registros médicos verificables o pruebas genéticas en el momento de la selección.
- Puntuación de la Escala de Evaluación y Calificación de Ataxia (SARA) ≤14
- Parámetros de coagulación dentro de rangos normales en el cribado.
- Los sujetos en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz además de un condón durante el estudio y durante al menos 90 días después del final del estudio o de la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde. Los sujetos no deben donar esperma ni óvulos durante el estudio y durante al menos 90 días después del final del estudio o de la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde.
Criterios de exclusión:
- Hipertensión no controlada (presión arterial >160/100 mmHg)
- Historia de haber recibido terapia con células madre.
- Enfermedad cardíaca, hepática o renal clínicamente significativa
- Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (seropositiva en el cribado)
- Seropositivo para hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) en el cribado
- Discapacidad intelectual o manifestación neuropsiquiátrica conductual significativa.
- Cualquier contraindicación para la punción lumbar.
- Presencia de una derivación implantada para drenaje de LCR o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)
Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
(0,9% NaCl)
|
volumen calculado para igualar el tratamiento activo por parte de la administración de TI
|
|
Experimental: ARO-ATXN2
Inyección de ARO-ATXN2
|
dosis única de ARO-ATXN2 mediante administración intratecal (IT)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de participantes con tratamiento: eventos adversos emergentes (EAET) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (EOS), día 253
|
Hasta el final del estudio (EOS), día 253
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Farmacocinética (PK) de ARO-ATXN2: concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
FC de ARO-ATXN2: tiempo hasta la concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
FC de ARO-ATXN2: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
PK de ARO-ATXN2: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde cero hasta la última concentración plasmática cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
PK de ARO-ATXN2: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
FC de ARO-ATXN2: vida media de eliminación (t1/2)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
PK de ARO-ATXN2: Aclaramiento sistémico aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
FC de ARO-ATXN2: recuperación del fármaco sin cambios excretado en la orina (Ae)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
PK de ARO-ATXN2: Aclaramiento renal (CLr)
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
Porcentaje de fármaco administrado recuperado en la orina
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
|
Hasta 24 horas después de la dosis
|
|
Cambio de la línea de base en proteína total en el líquido espinal cerebral (LCR) con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
|
Cambiar desde el inicio en la glucosa en LCR con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
|
Cambio desde el inicio en el recuento de células en CSF con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
Línea de base hasta el final del estudio (EOS), Día 253
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Discinesias
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia cerebelosa
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Ataxias espinocerebelosas
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- AROATXN2-1001
- UTN U111-1308 5875 (Otro identificador: WHO)
- 2024-514763-25 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .