Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące wstrzyknięcia ARO-ATXN2 u dorosłych z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 2

25 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 1 polegające na zwiększaniu dawki kontrolowanej placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-ATXN2 u dorosłych pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 2

Dorośli uczestnicy z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 2 (SCA2), którzy są nosicielami ≥33 powtórzeń cytozyny, adeniny, guaniny (CAG) w genie ATXN2 i którzy spełnili wszystkie kryteria kwalifikacyjne protokołu, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę ARO-ATXN2 lub placebo i zostać ocenione pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji, parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Research Site 7
  • Francja
      • Paris, Francja, 75651
        • Research Site 15
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Research Site 12
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Research Site 14
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Research Site 3
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Tajwan, 112201
        • Research Site 6
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Research Site 16

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Niebędące w ciąży, nie karmiące piersią
  • Rozpoznanie objawowych SCA2 i ≥33 powtórzeń CAG w genie ATXN2 na podstawie weryfikowalnej dokumentacji medycznej lub badań genetycznych podczas badania przesiewowego
  • Wynik w skali oceny i oceny ataksji (SARA) ≤14
  • Parametry krzepnięcia w granicach normy w badaniu przesiewowym
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji oprócz prezerwatywy podczas badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Uczestnikom nie wolno oddawać nasienia ani komórek jajowych w trakcie badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później

Kryteria wykluczenia:

  • Niekontrolowane nadciśnienie (ciśnienie krwi >160/100 mmHg)
  • Historia leczenia komórkami macierzystymi
  • Klinicznie istotna choroba serca, wątroby lub nerek
  • Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) (seropozytywny podczas badania przesiewowego)
  • Seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego
  • Niepełnosprawność intelektualna lub znaczące behawioralne objawy neuropsychiatryczne
  • Wszelkie przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego
  • Obecność wszczepionego bocznika do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)

Uwaga: w zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
Lek: Placebo
obliczona objętość odpowiadająca aktywnemu leczeniu przez administrację IT
Eksperymentalny: ARO-ATXN2
Wtrysk ARO-ATXN2
Lek: Wtrysk ARO-ATXN2
pojedyncza dawka ARO-ATXN2 podawana dooponowo (IT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczenia – pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAE) w czasie
Ramy czasowe: Do końca badania (EOS), dzień 253
Do końca badania (EOS), dzień 253

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) ARO-ATXN2: Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do 24 godzin (AUC0-24)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Powierzchnia pod stężeniem w osoczu w funkcji krzywej czasu od zera do ostatniego kwantyfikowalnego stężenia w osoczu (AUClast)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Pozorny luz systemowy (CL/F)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Odzysk niezmienionego leku wydalanego z moczem (Ae)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
PK ARO-ATXN2: Klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
Procent podanego leku odzyskany w moczu
Ramy czasowe: Przez 24 godziny po podaniu dawki
Przez 24 godziny po podaniu dawki
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitego białka w płynie mózgowym (CSF) w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253
Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253
Zmiana od wartości wyjściowej w glukozie w CSF w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253
Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253
Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie komórek w CSF w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253
Linia wyjściowa do końca badania (EOS), dzień 253

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2024-514763-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj