Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sull'iniezione di ARO-ATXN2 negli adulti con atassia spinocerebellare di tipo 2

25 giugno 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1 con incremento della dose controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-ATXN2 in soggetti adulti con atassia spinocerebellare di tipo 2

Partecipanti adulti con atassia spinocerebellare di tipo 2 (SCA2) che portano ≥33 ripetizioni di citosina, adenina, guanina (CAG) nel gene ATXN2 e che hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissibilità del protocollo saranno randomizzati per ricevere una singola dose di ARO-ATXN2 o placebo ed essere valutati per i parametri di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Research Site 7
  • Canada
      • Edmonton, Canada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Francia
      • Paris, Francia, 75651
        • Research Site 15
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Germania, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Research Site 14
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Research Site 16
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site 3
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Spagna, 41013
        • Research Site 12
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Taiwan, 112201
        • Research Site 6

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Non incinta, non in allattamento
  • Diagnosi di SCA2 sintomatico e ≥33 ripetizioni CAG nel gene ATXN2 sulla base di cartelle cliniche verificabili o di test genetici allo screening
  • Punteggio della scala di valutazione e classificazione dell'atassia (SARA) ≤14
  • Parametri di coagulazione entro intervalli normali allo screening
  • I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I soggetti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo

Criteri di esclusione:

  • Ipertensione non controllata (pressione sanguigna >160/100 mmHg)
  • Storia di aver ricevuto terapia con cellule staminali
  • Malattia cardiaca, epatica o renale clinicamente significativa
  • Infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV) (sieropositiva allo screening)
  • Sieropositivo per l'epatite B (HBV) o l'epatite C (HCV) allo screening
  • Disabilità intellettiva o manifestazione neuropsichiatrica comportamentale significativa
  • Eventuali controindicazioni alla puntura lombare
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato nel sistema nervoso centrale (SNC)

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
Droga: Placebo
volume calcolato per corrispondere al trattamento attivo da parte dell'amministrazione IT
Sperimentale: ARO-ATXN2
Iniezione ARO-ATXN2
Droga: Iniezione ARO-ATXN2
dose singola di ARO-ATXN2 mediante somministrazione intratecale (IT).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti al trattamento - Eventi avversi emergenti (TEAE) nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-ATXN2: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: tempo alla concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: Emivita di eliminazione (t1/2)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: Clearance sistemica apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: recupero del farmaco immodificato escreto nelle urine (Ae)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
PK di ARO-ATXN2: Clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
Percentuale di farmaco somministrato recuperato nelle urine
Lasso di tempo: Nelle 24 ore successive alla dose
Nelle 24 ore successive alla dose
Cambia dal basale nella proteina totale nel liquido spinale cerebrale (CSF) nel tempo
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Cambiare dal basale nel glucosio nel CSF nel tempo
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Cambia dal basale nel conteggio delle celle nel CSF nel tempo
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253
Baseline fino alla fine dello studio (EOS), giorno 253

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Altro identificatore: WHO)
  • 2024-514763-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi