척수소뇌실조증 2형 성인의 ARO-ATXN2 주사에 대한 연구
2026년 6월 25일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals
척수소뇌 운동실조증 2형이 있는 성인 피험자를 대상으로 ARO-ATXN2의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 위약 대조 용량 증량 연구
ATXN2 유전자에 33개 이상의 시토신, 아데닌, 구아닌(CAG) 반복을 보유하고 모든 프로토콜 적격성 기준을 충족하는 척수소뇌 운동실조증 2형(SCA2)이 있는 성인 참가자는 무작위로 배정되어 ARO-ATXN2 또는 위약을 1회 투여받게 됩니다. 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 매개변수에 대해 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 0622
- Research Site 4
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Research Site 3
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Kaohsiung City, 대만, 833401
- Research Site 5
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Taipei, 대만, 112201
- Research Site 6
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72026
- Research Site 13
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- Research Site 14
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Barcelona, 스페인, 08035
- Research Site 10
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Barcelona, 스페인, 08036
- Research Site 11
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Seville, 스페인, 41013
- Research Site 12
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Milan, 이탈리아, 20133
- Research Site 16
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Edmonton, 캐나다, 8440
- Research Site 9
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
- Research Site 2
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Research Site 1
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Paris, 프랑스, 75651
- Research Site 15
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2170
- Research Site 8
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Research Site 7
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 비임신, 비수유부
- 출처 확인 가능한 의료 기록 또는 스크리닝 시 유전자 검사를 기반으로 증상이 있는 SCA2 및 ATXN2 유전자의 ≥33 CAG 반복 진단
- 평가 척도 및 실조증 등급(SARA) 점수 ≤14
- 스크리닝 시 응고 매개변수가 정상 범위 내에 있음
- 가임기 피험자는 연구 기간 동안, 그리고 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일(둘 중 더 늦은 날짜) 동안 콘돔 외에 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 또는 마지막 연구 약물 투여 후 최소 90일 동안 정자 또는 난자를 기증해서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 조절되지 않는 고혈압(혈압 >160/100mmHg)
- 줄기세포치료를 받은 이력
- 임상적으로 유의미한 심장, 간 또는 신장 질환
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(스크리닝 시 혈청양성)
- 스크리닝 시 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 대한 혈청 양성 반응
- 지적 장애 또는 심각한 행동 신경정신병적 발현
- 요추 천자에 대한 금기 사항
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
참고: 프로토콜별로 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
(0.9% NaCl)
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IT 관리에 의한 적극적인 치료에 맞춰 계산된 용량
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실험적: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2 주입
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척수강내(IT) 투여에 의한 ARO-ATXN2의 단일 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료를 받은 참가자 수 - 시간 경과에 따른 응급 부작용(TEAE)
기간: 연구 종료(EOS)까지, 253일차
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연구 종료(EOS)까지, 253일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ARO-ATXN2의 약동학(PK): 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 관찰된 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-24)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 영역(AUClast)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 0에서 무한대까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUCinf)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 제거 반감기(t1/2)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 겉보기 전신 클리어런스(CL/F)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 소변으로 배설된 변하지 않은 약물의 회수(Ae)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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ARO-ATXN2의 PK: 신장 제거(CLr)
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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소변에서 회수된 투여 약물의 비율
기간: 투여 후 24시간 동안
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투여 후 24시간 동안
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시간이 지남에 따라 뇌 척수액 (CSF)의 총 단백질의 기준선에서 변화
기간: 연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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시간이 지남에 따라 CSF의 포도당의 기준선에서 변화
기간: 연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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시간이 지남에 따라 CSF의 세포 수의 기준선에서 변화
기간: 연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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연구 종료 (EOS)를 통한 기준선, 253 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 17일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 25일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AROATXN2-1001
- UTN U111-1308 5875 (기타 식별자: WHO)
- 2024-514763-25 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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