Estudo de injeção de ARO-ATXN2 em adultos com ataxia espinocerebelar tipo 2
25 de junho de 2026 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1 de escalonamento de dose controlada por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de ARO-ATXN2 em adultos com ataxia espinocerebelar tipo 2
Participantes adultos com ataxia espinocerebelar tipo 2 (SCA2) que carregam ≥33 repetições de citosina, adenina, guanina (CAG) no gene ATXN2 e que atenderam a todos os critérios de elegibilidade do protocolo serão randomizados para receber uma dose única de ARO-ATXN2 ou placebo e ser avaliado quanto à segurança, tolerabilidade, parâmetros farmacocinéticos (PK) e farmacodinâmicos (PD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
39
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 72026
- Research Site 13
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Research Site 14
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2170
- Research Site 8
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Research Site 7
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Edmonton, Canadá, 8440
- Research Site 9
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
- Research Site 2
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Research Site 1
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Barcelona, Espanha, 08035
- Research Site 10
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Barcelona, Espanha, 08036
- Research Site 11
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Seville, Espanha, 41013
- Research Site 12
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Paris, França, 75651
- Research Site 15
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Milan, Itália, 20133
- Research Site 16
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Auckland, Nova Zelândia, 0622
- Research Site 4
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- Research Site 3
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Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Research Site 5
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Taipei, Taiwan, 112201
- Research Site 6
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Não grávidas, não lactantes
- Diagnóstico de SCA2 sintomático e ≥33 repetições CAG no gene ATXN2 com base em registros médicos verificáveis de origem ou testes genéticos na triagem
- Pontuação da Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) ≤14
- Parâmetros de coagulação dentro dos limites normais na triagem
- Indivíduos com potencial para engravidar devem concordar em usar contracepção altamente eficaz além de preservativo durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois. Os participantes não devem doar esperma ou óvulos durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois
Critérios de exclusão:
- Hipertensão não controlada (pressão arterial >160/100 mmHg)
- História de ter recebido terapia com células-tronco
- Doença cardíaca, hepática ou renal clinicamente significativa
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (soropositivo na triagem)
- Soropositivo para hepatite B (HBV) ou hepatite C (HCV) na triagem
- Deficiência intelectual ou manifestação neuropsiquiátrica comportamental significativa
- Quaisquer contra-indicações para punção lombar
- Presença de um shunt implantado para drenagem do LCR ou de um cateter implantado no sistema nervoso central (SNC)
Nota: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
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volume calculado para corresponder ao tratamento ativo pela administração de TI
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Experimental: ARO-ATXN2
Injeção ARO-ATXN2
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dose única de ARO-ATXN2 por administração intratecal (IT)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com tratamento - eventos adversos emergentes (TEAEs) ao longo do tempo
Prazo: Até o final do estudo (EOS), dia 253
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Até o final do estudo (EOS), dia 253
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Farmacocinética (PK) de ARO-ATXN2: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Tempo até a concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de zero a 24 horas (AUC0-24)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de zero até a última concentração plasmática quantificável (AUClast)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de zero ao infinito (AUCinf)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Meia-vida de eliminação (t1/2)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: depuração sistêmica aparente (CL/F)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: Recuperação de medicamento inalterado excretado na urina (Ae)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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PK de ARO-ATXN2: depuração renal (CLr)
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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Porcentagem de medicamento administrado recuperado na urina
Prazo: Até 24 horas após a dose
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Até 24 horas após a dose
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Mudança da linha de base na proteína total no líquido espinhal cerebral (LCR) ao longo do tempo
Prazo: Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Mudança da linha de base em glicose no LCR ao longo do tempo
Prazo: Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Mudança da linha de base na contagem de células no LCR ao longo do tempo
Prazo: Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Bastura do final do estudo (EOS), dia 253
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Discinesias
- Doenças Cerebelares
- Ataxia Cerebelar
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Ataxias espinocerebelares
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- AROATXN2-1001
- UTN U111-1308 5875 (Outro identificador: WHO)
- 2024-514763-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .