Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование инъекции ARO-ATXN2 взрослым со спиноцеребеллярной атаксией 2 типа

25 июня 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Исследование фазы 1 с плацебо-контролируемым увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-ATXN2 у взрослых субъектов со спиноцеребеллярной атаксией типа 2

Взрослые участники со спиноцеребеллярной атаксией 2 типа (SCA2), несущие ≥33 повторов цитозина, аденина и гуанина (CAG) в гене ATXN2 и отвечающие всем критериям отбора протокола, будут рандомизированы для получения однократной дозы ARO-ATXN2 или плацебо. и оцениваться на предмет безопасности, переносимости, фармакокинетических (ФК) и фармакодинамических (ФД) параметров.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Research Site 7
  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Германия, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
        • Research Site 14
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Испания, 41013
        • Research Site 12
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Research Site 16
  • Канада
      • Edmonton, Канада, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Research Site 3
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Тайвань, 112201
        • Research Site 6
  • Франция
      • Paris, Франция, 75651
        • Research Site 15

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Небеременная, не кормящая
  • Диагностика симптоматических повторов SCA2 и ≥33 CAG в гене ATXN2 на основе поддающихся проверке медицинских записей или генетического тестирования при скрининге.
  • Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA), балл ≤14
  • Параметры коагуляции в пределах нормы при скрининге
  • Субъекты детородного возраста должны согласиться использовать высокоэффективную контрацепцию в дополнение к презервативу во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже. Субъекты не должны сдавать сперму или яйцеклетки во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерии исключения:

  • Неконтролируемая гипертензия (артериальное давление > 160/100 мм рт. ст.)
  • История получения терапии стволовыми клетками
  • Клинически значимое заболевание сердца, печени или почек.
  • Инфекция, вызванная вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (серопозитивный результат при скрининге)
  • Сероположительный результат на гепатит B (HBV) или гепатит C (HCV) при скрининге
  • Умственная отсталость или значительные поведенческие нейропсихиатрические проявления.
  • Какие противопоказания к люмбальной пункции
  • Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС).

Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
(0,9% NaCl)
Лекарство: Плацебо
рассчитанный объем в соответствии с активным лечением со стороны ИТ-администрации
Экспериментальный: АРО-ATXN2
ARO-ATXN2 Инъекция
Лекарство: ARO-ATXN2 Инъекция
однократная доза ARO-ATXN2 интратекальным (ИТ) введением

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников, прошедших лечение: возникшие нежелательные явления (TEAE) с течением времени
Временное ограничение: До окончания обучения (EOS), день 253
До окончания обучения (EOS), день 253

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика (ПК) ARO-ATXN2: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: зависимость площади под концентрацией плазмы от времени от нуля до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: зависимость площади под концентрацией плазмы от кривой времени от нуля до последней поддающейся количественной оценке концентрации плазмы (AUClast)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: зависимость площади под концентрацией плазмы от времени от нуля до бесконечности (AUCinf)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: кажущийся системный клиренс (CL/F)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: восстановление неизмененного препарата, выведенного с мочой (Ae)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
ПК ARO-ATXN2: почечный клиренс (CLr)
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
Процент введенного препарата, обнаруженного в моче
Временное ограничение: Через 24 часа после введения дозы
Через 24 часа после введения дозы
Изменение с исходного уровня в общем белке в мозговой позвоночничной жидкости (CSF) с течением времени
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253
Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253
Изменение с базовой линии глюкозы в CSF с течением времени
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253
Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253
Изменения с базового уровня в количестве клеток в CSF с течением времени
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253
Базовая линия до конца исследования (EOS), день 253

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Другой идентификатор: WHO)
  • 2024-514763-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться