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Studie zur ARO-ATXN2-Injektion bei Erwachsenen mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2

25. Juni 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-ATXN2 bei erwachsenen Probanden mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2

Erwachsene Teilnehmer mit spinozerebellärer Ataxie Typ 2 (SCA2), die ≥33 Cytosin-, Adenin-, Guanin-(CAG)-Repeats im ATXN2-Gen tragen und alle Zulassungskriterien des Protokolls erfüllt haben, werden randomisiert und erhalten eine Einzeldosis ARO-ATXN2 oder Placebo und auf Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Parameter untersucht werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Research Site 7
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Research Site 14
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Research Site 15
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site 16
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Research Site 3
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site 12
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Taiwan, 112201
        • Research Site 6

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nicht schwanger, nicht stillend
  • Diagnose von symptomatischem SCA2 und ≥33 CAG-Wiederholungen im ATXN2-Gen basierend auf überprüfbaren medizinischen Aufzeichnungen oder Gentests beim Screening
  • Scale of Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-Score ≤14
  • Gerinnungsparameter im Normbereich beim Screening
  • Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Ende der Studie oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, zusätzlich zu einem Kondom eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Die Probanden dürfen während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Ende der Studie oder nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, weder Sperma noch Eizellen spenden

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte Hypertonie (Blutdruck >160/100 mmHg)
  • Vorgeschichte einer Stammzelltherapie
  • Klinisch signifikante Herz-, Leber- oder Nierenerkrankung
  • Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (seropositiv beim Screening)
  • Seropositiv für Hepatitis B (HBV) oder Hepatitis C (HCV) beim Screening
  • Geistige Behinderung oder signifikante neuropsychiatrische Verhaltensmanifestation
  • Eventuelle Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquor-Drainage oder eines implantierten Zentralnervensystem-Katheters (ZNS).

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Placebo
berechnetes Volumen entsprechend der aktiven Behandlung durch die IT-Administration
Experimental: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2-Injektion
Arzneimittel: ARO-ATXN2-Injektion
Einzeldosis ARO-ATXN2 durch intrathekale (IT) Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Studienende (EOS), Tag 253
Bis Studienende (EOS), Tag 253

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von ARO-ATXN2: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Zeit bis zur maximalen beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis Unendlich (AUCinf)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Scheinbare systemische Clearance (CL/F)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Wiederherstellung des im Urin ausgeschiedenen unveränderten Arzneimittels (Ae)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-ATXN2: Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Prozentsatz des im Urin wiedergefundenen verabreichten Arzneimittels
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Bis 24 Stunden nach der Einnahme
Veränderung von der Ausgangslinie im Gesamtprotein in Hirnrückenflüssigkeit (CSF) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253
Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253
Wechseln Sie im Laufe der Zeit von der Grundlinie in Glukose in CSF
Zeitfenster: Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253
Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert in der Zellzahl in CSF
Zeitfenster: Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253
Grundlinie bis zum Ende des Studiums (EOS), Tag 253

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Andere Kennung: WHO)
  • 2024-514763-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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