Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie injekce ARO-ATXN2 u dospělých se spinocerebelární ataxií typu 2

25. června 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Placebem kontrolovaná studie se zvyšující se dávkou ve fázi 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-ATXN2 u dospělých pacientů se spinocerebelární ataxií typu 2

Dospělí účastníci se spinocerebelární ataxií typu 2 (SCA2), kteří nesou ≥33 opakování cytosinu, adeninu, guaninu (CAG) v genu ATXN2 a kteří splnili všechna kritéria způsobilosti podle protokolu, budou randomizováni k podání jedné dávky ARO-ATXN2 nebo placeba. a být hodnoceny z hlediska bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetických (PK) a farmakodynamických (PD) parametrů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Research Site 7
  • Francie
      • Paris, Francie, 75651
        • Research Site 15
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Research Site 16
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Research Site 3
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Německo, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Research Site 14
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Tchaj-wan, 112201
        • Research Site 6
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site 12

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Netěhotná, nekojící
  • Diagnostika symptomatických opakování SCA2 a ≥33 CAG v genu ATXN2 na základě ověřitelných lékařských záznamů nebo genetického testování při screeningu
  • Skóre stupnice hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) ≤14
  • Parametry koagulace v normálním rozmezí při screeningu
  • Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce kromě kondomu během studie a po dobu alespoň 90 dnů po skončení studie nebo po poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Subjekty nesmí darovat spermie nebo vajíčka během studie a po dobu alespoň 90 dnů po skončení studie nebo poslední dávky studovaného léku, podle toho, co nastane později

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná hypertenze (krevní tlak > 160/100 mmHg)
  • Historie léčby kmenovými buňkami
  • Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (séropozitivní při screeningu)
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Intelektuální postižení nebo významný behaviorální neuropsychiatrický projev
  • Jakékoli kontraindikace lumbální punkce
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS)

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
(0,9 % NaCl)
Lék: Placebo
vypočítaný objem tak, aby odpovídal aktivní léčbě podáním IT
Experimentální: ARO-ATXN2
Vstřikování ARO-ATXN2
Lék: Vstřikování ARO-ATXN2
jednorázová dávka ARO-ATXN2 intratekálním (IT) podáním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou – naléhavými nežádoucími příhodami (TEAE) v průběhu času
Časové okno: Do konce studie (EOS), den 253
Do konce studie (EOS), den 253

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ARO-ATXN2: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus časová křivka od nuly k poslední kvantifikovatelné plazmatické koncentraci (AUClast)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Zdánlivá systémová clearance (CL/F)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Obnova nezměněného léku vyloučeného v moči (Ae)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
PK ARO-ATXN2: Renální clearance (CLr)
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
Procento podaného léku zachyceného v moči
Časové okno: Během 24 hodin po dávce
Během 24 hodin po dávce
Změna z výchozí hodnoty v celkovém proteinu v mozkové míchu (CSF) v průběhu času
Časové okno: Základní linie koncem studia (EOS), den 253
Základní linie koncem studia (EOS), den 253
Změňte se z výchozí hodnoty v glukóze v CSF v průběhu času
Časové okno: Základní linie koncem studia (EOS), den 253
Základní linie koncem studia (EOS), den 253
Změňte se z výchozí hodnoty v počtu buněk v CSF v průběhu času
Časové okno: Základní linie koncem studia (EOS), den 253
Základní linie koncem studia (EOS), den 253

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2024-514763-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit